Undersøgelse af lægemidlerne sirolimus og trametinib til behandling af hjernekræft (DIPG) hos børn baseret på tumors genetiske profil

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af diffus intrinsisk pontin gliom (DIPG), som er en type hjernetumor, der opstår i hjernestammen hos børn. DIPG er en aggressiv form for cancer, der påvirker en del af hjernen kaldet pons, som kontrollerer vigtige funktioner som vejrtrækning og hjerterytme. Studiet fokuserer på at bruge molekylære markører til at bestemme den bedste behandling for hver enkelt patient.

Formålet med studiet er at udvikle optimal behandling for patienter med DIPG ved at identificere molekylære markører, der er vigtige for behandlingen, og tilpasse medicinen efter disse markører. Studiet vil teste sikkerheden og effektiviteten af udvalgte lægemidler, herunder sirolimus og trametinib, i behandlingen af DIPG hos børn. Disse mediciner udvælges baseret på tumorens molekylære profil, hvilket betyder, at lægemidlerne tilpasses den specifikke type tumor, som hver patient har.

I løbet af studiet vil deltagerne først gennemgå diagnostiske test for at bestemme deres tumors molekylære egenskaber ved hjælp af en metode kaldet NGS (næste generations sekventering). Baseret på disse resultater vil patienterne modtage enten sirolimus alene under stråleterapi eller en kombination af sirolimus og trametinib som tillægsbehandling efter stråleterapi. Patienterne vil blive overvåget regelmæssigt med MRI-scanninger (magnetisk resonans billeddannelse) hver anden måned for at vurdere, hvordan behandlingen virker. Studiet vil også vurdere livskvaliteten hos deltagerne og sammenligne sikkerheden mellem de to behandlingsgrupper.

1 Molekylær testning og behandlingsvalg

Du vil gennemgå molekylære tests af din tumorprøve ved hjælp af NGS-metoden (næste generations sekventering), som er en avanceret metode til at undersøge tumorens genetiske sammensætning.

Baseret på disse testresultater vil lægerne bestemme, hvilken medicin der er bedst egnet til din specifikke type diffus intrinsic pontine gliom (DIPG).

Du vil enten få sirolimus alene eller en kombination af sirolimus og trametinib.

2 Strålebehandling med sirolimus

Du vil begynde at tage sirolimus samtidig med din strålebehandling.

Sirolimus fås som Rapamune i form af enten 1 mg tabletter eller 1 mg/mL oral opløsning (væske).

Dosis og hyppighed af sirolimus vil blive bestemt individuelt baseret på din kropsstørrelse og respons på behandlingen.

Du vil tage denne medicin hver dag gennem hele strålebehandlingsperioden.

3 Behandling efter strålebehandling

Efter strålebehandlingen vil du fortsætte med at tage sirolimus som vedligeholdelsesbehandling.

Hvis din molekylære testning viser, at du kan have gavn af det, vil du også begynde at tage trametinib sammen med sirolimus.

Trametinib fås som Mekinist 0,5 mg filmovertrukne tabletter.

Du vil tage disse mediciner hver dag som en kombination.

4 Regelmæssige undersøgelser og scanninger

Du vil få MR-scanninger (magnetisk resonans) hver 2. måned efter start af den systematiske behandling.

Disse scanninger hjælper lægerne med at se, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.

Ved hver undersøgelse vil lægerne vurdere, om behandlingen virker, og om der er tegn på, at sygdommen bliver værre.

5 Livskvalitetsvurdering

Du vil regelmæssigt udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet ved hjælp af PedQoL (pædiatrisk livskvalitetsinventar).

Disse spørgeskemaer hjælper lægerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velbefindende.

Tidspunkterne for disse vurderinger er fastlagt i undersøgelsesplanen.

6 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele undersøgelsen vil lægerne nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger fra medicinen.

Du vil blive undersøgt regelmæssigt for at sikre, at behandlingen er sikker for dig.

Hvis du oplever nye symptomer eller ændringer i dit helbred, vil lægerne vurdere, om det skyldes medicinen.

7 Langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt tæt gennem hele undersøgelsesperioden for at måle din overlevelse og tid uden sygdomsfremskridt.

Lægerne vil fortsætte med at overvåge din tilstand og behandlingsrespons.

Undersøgelsen vil samle information om, hvor længe du lever, og hvor længe din sygdom forbliver stabil eller forbedres.

Hvem kan deltage i forsøget?

Barnet skal være mellem 3 og 18 år gammel
Forældrene eller værgen skal have underskrevet et informeret samtykke (tilladelse til at deltage i studiet efter at have fået forklaret alle detaljer). Hvis barnet er over 13 år, skal barnet også selv give tilladelse
Barnet skal have fået stillet diagnosen diffus intrinsisk pontin gliom (en type hjernetumor i hjernestammen) baseret på lægens undersøgelse og radiologiske billeder (scanninger som MR eller CT)
Der skal foreligge en histologisk diagnose (diagnose baseret på undersøgelse af tumorvæv under mikroskop) af gliom WHO grad III og IV (en bestemt klassificering af hvor aggressiv tumoren er), som er bekræftet af en specialist i tumordiagnostik
Samtykket skal også omfatte molekylære diagnostiske og prognostiske test (undersøgelser der ser på tumorens genetiske sammensætning for at forudsige behandlingsrespons) ved hjælp af NGS-metode (en avanceret laboratorietest der undersøger tumorens DNA)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 3 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du er over 21 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom, som betyder, at dit hjerte ikke pumper blod godt nok
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med dine nyrer, som betyder, at de ikke kan rense dit blod ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med din lever, som betyder, at den ikke kan behandle giftstoffer i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som betyder, at din krop kæmper mod bakterier, virus eller andre sygdomsfremkaldende organismer
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft på samme tid
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling med sirolimus eller trametinib, som er de lægemidler, der undersøges i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en sygdom, der påvirker dit immunsystem, som er kroppens naturlige forsvar mod sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke de lægemidler, som undersøges i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke medicin eller optage næringsstoffer fra maven
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler tidligere

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka	Katowice	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer	07.12.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sirolimus er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til at forhindre afstødning af organer efter transplantation. I denne undersøgelse bruges sirolimus til at behandle DIPG ved at blokere specifikke signaler i kræftcellerne, der får dem til at vokse og dele sig. Lægemidlet virker ved at påvirke et protein kaldet mTOR, som hjælper med at kontrollere cellevækst. Ved at blokere dette protein kan sirolimus potentielt bremse eller stoppe væksten af kræftcellerne i hjernen.

Trametinib er et kræftlægemiddel, der specifikt blokerer bestemte proteiner i kræftceller, som sender signaler om at vokse og sprede sig. Dette lægemiddel tilhører en gruppe kaldet MEK-hæmmere og virker ved at afbryde kommunikationsvejen, der fortæller kræftcellerne, at de skal fortsætte med at dele sig. I denne undersøgelse bruges trametinib til at behandle DIPG ved at målrette disse specifikke vækstSignaler i hjernetumorerne.

Diffus intrinsisk pontin gliom – Dette er en sjælden type hjernetumor, der udvikler sig i hjernestammen, specifikt i et område kaldet pons. Tumoren opstår fra gliaceller, som normalt støtter og beskytter nervecellerne i hjernen. Den betegnes som “diffus”, fordi kræftcellerne spreder sig ind i det normale hjernevæv omkring dem, hvilket gør det vanskeligt at skelne mellem sygt og sundt væv. Tumoren påvirker kritiske funktioner som åndedræt, hjerterytme og bevægelse, da hjernestammen kontrollerer disse livsvigtige processer. Sygdommen forekommer hovedsageligt hos børn, typisk mellem 5-9 år. Over tid kan tumoren forårsage symptomer som problemer med balance, øjenbevægelser, synkebesvær og muskelsvaghed.

Forsøgs-ID:

2024-515952-19-00

Protokolkode:

DIPGen

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlerne sirolimus og trametinib til behandling af hjernekræft (DIPG) hos børn baseret på tumors genetiske profil

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?