Du vil gennemgå en række undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til at deltage i studiet. Dette inkluderer MoCA-test (en kognitiv test, der vurderer hukommelse og tænkeevne), hvor du skal score mindst 22 point. Hvis du har 12 års uddannelse eller mindre, får du et ekstra point.

Du vil få foretaget UMSARS-vurdering (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale), som måler dine symptomer og funktionsevne. Din score på del I skal være 16 eller lavere.

Lægen vil bekræfte, at du har en diagnose af MSA (Multiple System Atrophy) ifølge 2022 MDS-kriterierne, og at dine motorsymptomer (bevægelsessymptomer) er opstået inden for de sidste 5 år.

Du skal have en pårørende eller omsorgsperson, der kan være til stede gennem hele studiet og hjælpe med at udfylde spørgeskemaer. Denne person skal tilbringe mindst 3 timer om ugen sammen med dig.

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage amlenetug (det undersøgte lægemiddel) eller placebo (saltvand). Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får – dette kaldes et dobbeltblindet studie.

Hvis du får amlenetug, vil du modtage 53 mg/ml opløsning, der gives som infusion direkte i blodårerne.

Behandlingen gives gennem en infusion (drop), hvilket kræver, at du har passende adgang til blodårerne på armen.

Du vil modtage regelmæssige infusioner med enten amlenetug eller placebo i op til 72 uger (omkring 1 år og 4 måneder).

Under denne periode vil du have regelmæssige besøg på klinikken for at få infusionen og gennemgå undersøgelser.

Lægen vil overvåge dine UMSARS-scores for at måle eventuelle ændringer i dine symptomer og funktionsevne.

Du vil få foretaget blodprøver for at kontrollere sikkerheden af behandlingen og måle mængden af lægemidlet i dit blod.

Der vil blive taget MRI-scanninger af hjernen for at måle ændringer i hjernens volumen, særligt i områderne pons og lillehjernen.

Du og din omsorgsperson vil udfylde forskellige spørgeskemaer om din funktionsevne og livskvalitet, herunder MSA-QoL (Multiple System Atrophy Quality of Life) og EQ-5D-5L.

Lægen vil foretage vurderinger af din tilstand ved hjælp af CGI-S (Clinical Global Impression-Severity), mens du selv vurderer din tilstand med PGI-S (Patient Global Impression-Severity).

Din funktionsevne i daglige aktiviteter vil blive vurderet med SE-ADL (Schwab and England Activities of Daily Living) skala.

Der vil blive foretaget sikkerhedsvurderinger, herunder spørgsmål om selvmordstanker og adfærd ved hjælp af C-SSRS (Columbia Suicide Severity Rating Scale).

Efter uge 72 kan du vælge at fortsætte i en åben forlængelsesperiode, hvor alle deltagere vil modtage amlenetug (ikke placebo).

Denne periode fortsætter fra uge 72 til uge 144 (yderligere 72 uger, svarende til omkring 1 år og 4 måneder mere).

I denne periode vil du vide, at du modtager den aktive behandling, og ikke placebo.

Du vil fortsætte med regelmæssige klinikbesøg og de samme typer vurderinger og undersøgelser som i den første periode.

Hvis du er en kvinde i den fertile alder, skal du anvende meget sikker prævention fra screeningsbesøget indtil mindst 5 måneder efter din sidste dosis af studielægemidlet.

Hvis du er en mand, skal du bruge kondom ved seksuel aktivitet fra screeningsbesøget indtil mindst 5 måneder efter din sidste dosis for at beskytte din partner.

Du må ikke donere æg (hvis kvinde) eller sæd (hvis mand) fra screeningsbesøget indtil mindst 5 måneder efter din sidste dosis.

Studiet afsluttes ved uge 144, hvis du vælger at deltage i forlængelsesperioden, eller ved uge 72, hvis du kun deltager i hovedperioden.

Ved afslutningen vil der blive foretaget endelige vurderinger af din tilstand, herunder UMSARS-scores, livskvalitetsspørgeskemaer og MRI-scanning.

Lægen vil vurdere den samlede effekt af behandlingen på din sygdomsudvikling og funktionsevne.

Der vil blive foretaget afsluttende sikkerhedsvurderinger, herunder blodprøver og kontrol for eventuelle bivirkninger.