Dette studie undersøger en sjælden sygdom kaldet mitokondriell encephalomyopati, laktacidose og slagtilfælde-lignende episoder (MELAS), som er en genetisk lidelse der påvirker kroppens energiproduktion i cellerne. MELAS kan forårsage en række symptomer, herunder muskelsvaghed, krampeanfald, diabetes og episoder der ligner slagtilfælde. Sygdommen opstår på grund af ændringer i det genetiske materiale i mitokondrierne, som er de små strukturer i cellerne der producerer energi. Behandlingen der undersøges kaldes TTI-0102, som er et lægemiddel der tages gennem munden som en væske.
Formålet med dette studie er at vurdere hvor effektivt, sikkert og veltåleligt TTI-0102 er sammenlignet med placebo hos patienter med MELAS. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindet studie, hvilket betyder at hverken patienter eller læger ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten TTI-0102 eller placebo i op til 6 måneder.
Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige besøg for at vurdere deres tilstand og eventuelle bivirkninger. Den primære måde at måle behandlingens effekt på er gennem en 12-minutters gangtest, hvor der måles hvor langt deltageren kan gå på 12 minutter. Derudover vil der blive foretaget blodprøver for at måle forskellige stoffer i blodet, herunder glutathion, laktat og pyruvat, som kan hjælpe med at forstå hvordan lægemidlet virker i kroppen. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om træthed og livskvalitet for at vurdere hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv.
Frankrig 
Holland 
