Undersøgelse af lægemidlet ponatinib til behandling af kronisk myeloid leukæmi – kan behandlingen stoppes efter god effekt?

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase, som er en type blodkræft hvor knoglemarven producerer for mange hvide blodlegemer. Behandlingen i studiet omfatter et lægemiddel kaldet ponatinib, som tilhører en gruppe medicin der blokerer specifikke proteiner, der får kræftcellerne til at vokse. Studiet fokuserer på patienter, der tidligere ikke har opnået tilstrækkelige resultater med andre lignende behandlinger som nilotinib, dasatinib eller bosutinib.

Formålet med studiet er at vurdere, om patienter kan opnå en tilstand kaldet MR4 efter to års behandling med ponatinib. MR4 betyder, at mængden af kræftceller i blodet er reduceret til meget lave niveauer, som kan måles ved hjælp af en blodprøve kaldet PCR. Studiet vil også undersøge, hvor lang tid det tager at nå dette mål, og om behandlingen er sikker og veltoleret. Derudover vil forskerne evaluere patienternes livskvalitet under behandlingen og identificere faktorer, der kan forudsige, hvilke patienter der vil have størst gavn af behandlingen.

Under studiet vil patienterne modtage ponatinib behandling i 24 måneder, og deres tilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem blodprøver for at måle mængden af kræftceller. Patienterne skal også have en øjenundersøgelse før behandlingen starter, da medicinen kan påvirke øjnene. Forskerne vil følge patienternes generelle sundhedstilstand, bivirkninger og livskvalitet gennem hele studieperioden for at få en komplet forståelse af behandlingens effekt og sikkerhed.

1 Øjenundersøgelse før behandlingsstart

Du skal gennemgå en øjenundersøgelse hos en øjenlæge inden for 8 uger før din første behandling.

Undersøgelsen skal omfatte funduskopi, som er en undersøgelse af øjets baggrund, hvor lægen ser på nethinden og blodkarrene i øjet.

2 Start af ponatinib behandling

Du vil begynde behandling med ponatinib (handelsnavnet er Iclusig).

Du vil få 15 mg filmovertrukne tabletter, som skal tages gennem munden.

Behandlingen fortsætter i 24 måneder (2 år).

3 Løbende overvågning og vurderinger

Under behandlingen vil din molekylære status blive overvåget regelmæssigt.

Dette betyder, at der tages blodprøver for at måle niveauet af BCR-ABL, som er det unormale gen, der forårsager din leukæmi.

Lægen vil vurdere, om du opnår MMR (major molekylær respons), MR4 eller MR4.5, som er forskellige niveauer af respons på behandlingen.

Din sikkerhed og eventuelle bivirkninger vil blive overvåget gennem hele behandlingsperioden.

4 Vurdering af livskvalitet

Under behandlingen vil din sundhedsrelaterede livskvalitet blive vurderet.

Dette sker gennem spørgeskemaer, der hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velbefindende.

5 Evaluering efter 24 måneder

Efter 24 måneders behandling med ponatinib vil lægen vurdere, om du har opnået MR4.

MR4 betyder, at BCR-ABL niveauet i dit blod er mindre end 0,01%, hvilket indikerer en meget god respons på behandlingen.

Denne vurdering er det primære mål for undersøgelsen.

6 Langsigtede opfølgning

Lægen vil fortsætte med at overvåge din overlevelse og progressionsfri overlevelse.

Progressionsfri overlevelse betyder den tid, hvor din sygdom ikke forværres.

Der vil også blive foretaget en vurdering af de økonomiske aspekter af behandlingen i forhold til muligheden for behandlingsfri remission, som betyder at stoppe behandlingen, mens sygdommen forbliver under kontrol.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have kronisk myeloid leukæmi (en type blodkræft) i kronisk fase, hvilket betyder den tidlige og mere milde form af sygdommen
Du skal have det specifikke kromosomændring kaldet Philadelphia-kromosom og/eller BCR-ABL genet, som forårsager din type leukæmi
Dit BCR-ABL IS niveau (en måling af kræftceller i blodet) skal være mellem 0,5 og 0,01 ifølge din seneste blodprøve
Du skal have modtaget behandling med medicin som nilotinib, dasatinib og/eller bosutinib i mindst 3 år som første eller anden behandling
Du må ikke have opnået MR4 (en meget lav mængde kræftceller i blodet defineret som mindre end 0,01%) eller ikke have haft stabil MR4 i de sidste 12 måneder før du deltager i undersøgelsen
Du skal have fået undersøgt dine øjne af en øjenlæge inden for de sidste 8 uger, herunder undersøgelse af øjenbaggrunden

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har kronisk myeloid leukæmi (en type blodkræft) i en anden fase end den kroniske fase
Du kan ikke deltage hvis du ikke har opnået MR4 efter 2 års behandling med ponatinib – MR4 betyder at der kun findes meget få kræftceller i dit blod
Du kan ikke deltage hvis du ikke har været i behandling med ponatinib i mindst 2 år – ponatinib er et kræftlægemiddel der bruges til at behandle din type leukæmi
Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller karsygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har andre typer kræft som ikke er blevet behandlet
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlig lever- eller nyresygdom
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå eller give dit samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Kexqaqpb Bivsgssc Grwv	Bayreuth	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer ikke	20.12.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ponatinib

Ponatinib er et målrettet kræftmedicin, der bruges til behandling af kronisk myeloid leukæmi (CML). Det virker ved at blokere specifikke proteiner i kræftcellerne, som hjælper dem med at vokse og dele sig. I dette studie undersøges ponatinib hos patienter, der allerede har fået medicinen i 2 år og har opnået meget lave niveauer af kræftceller i blodet. Formålet er at se, om patienterne kan stoppe behandlingen og forblive i remission (fri for sygdom) uden fortsat medicinering.

Kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase – Dette er en type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer og opstår i knoglemarven. Sygdommen udvikler sig langsomt og er karakteriseret ved en unormal ophobning af modne hvide blodlegemer i blodet og knoglemarven. Den kroniske fase er det tidligste og mildeste stadium af sygdommen, hvor patienterne ofte har få eller ingen symptomer. I denne fase fungerer blodcellerne stadig relativt normalt, selvom de er abnorme. Sygdommen skyldes en genetisk forandring kaldet Philadelphia-kromosomet, som får cellerne til at dele sig ukontrolleret. Uden behandling vil den kroniske fase typisk udvikle sig til mere aggressive faser af sygdommen over tid.

Forsøgs-ID:

2024-518971-76-00

Protokolkode:

Pontrack01

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet ponatinib til behandling af kronisk myeloid leukæmi – kan behandlingen stoppes efter god effekt?

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?