Dette studie undersøger behandling af to blodkræfttyper: akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom med overskydende blaster-2. Begge sygdomme påvirker knoglemarven, som er det væv i knoglerne, der producerer blodceller. Ved disse sygdomme producerer knoglemarven for mange umodne og unormale blodceller, som ikke kan fungere korrekt. Patienterne i dette studie har en særlig genetisk ændring kaldet FLT3-mutation, som påvirker, hvordan cellerne vokser og deler sig.
Studiet sammenligner to forskellige lægemidler: gilteritinib og midostaurin. Begge lægemidler gives sammen med kemoterapi, som er stærke lægemidler, der ødelægger kræftceller. Behandlingen er opdelt i flere faser. Først gives en induktionsbehandling, som har til formål at bringe sygdommen i remission, hvilket betyder, at der ikke længere kan påvises kræftceller i kroppen. Derefter følger en konsolideringsbehandling for at fastholde remissionen, og til sidst en vedligeholdelsesbehandling i et år for at forhindre, at sygdommen kommer tilbage. Formålet med studiet er at finde ud af, hvilket af de to lægemidler der er mest effektivt til at forlænge den tid, patienter lever uden, at deres sygdom forværres.
Under studiet vil patienterne blive fulgt tæt af læger, som vil overvåge deres tilstand og behandlingens virkning. Patienterne vil få regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at se, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Behandlingen kan vare mere end et år, afhængigt af hvordan patienten reagerer på medicinen. Nogle patienter kan også blive kandidater til en knoglemarvstransplantation som del af deres behandling.
1Indledende behandling – første runde kemoterapi
Du vil modtage din første runde induktionsterapi (kemoterapi designet til at få din leukæmi i remission). Denne behandling kombineres med et af to forsøgslægemidler.
Du vil tilfældigt blive tildelt enten midostaurin (Rydapt 25 mg bløde kapsler) eller gilteritinib (Xospata 40 mg filmovertrukne tabletter). Begge lægemidler tages gennem munden.
Dette trin har til formål at reducere antallet af leukæmiceller i dit blod og knoglemarv.
2Anden runde kemoterapi
Du vil modtage en anden runde induktionsterapi kombineret med det samme forsøgslægemiddel som i første runde.
Lægen vil vurdere, hvordan din krop reagerer på behandlingen gennem blodprøver og knoglemarvsprøver.
Målet er at opnå komplet remission, hvilket betyder, at der er færre end 5% leukæmiceller i din knoglemarv.
3Konsolideringsfase
Hvis du opnår komplet remission, vil du fortsætte til konsolideringsbehandling. Denne fase styrker remissionen.
Du vil fortsat modtage kemoterapi kombineret med det samme forsøgslægemiddel som tidligere.
Din læge vil fortsætte med at overvåge din tilstand gennem regelmæssige undersøgelser.
4Vedligeholdelsesbehandling
Efter konsolideringsfasen vil du starte på vedligeholdelsesbehandling, som varer i et år.
Du vil fortsætte med at tage dit tildelte forsøgslægemiddel (enten midostaurin eller gilteritinib) gennem munden.
Denne fase har til formål at forhindre tilbagefald af leukæmi og opretholde remission.
5Regelmæssige undersøgelser og overvågning
Gennem hele undersøgelsesforløbet vil du få regelmæssige blodprøver og knoglemarvsprøver for at vurdere din tilstand.
Lægen vil overvåge for eventuelle bivirkninger og justere behandlingen efter behov.
Du vil blive spurgt om din livskvalitet under vedligeholdelsesbehandlingen gennem spørgeskemaer.
6Opfølgning efter behandling
Efter afslutning af vedligeholdelsesbehandlingen vil du fortsætte med at blive fulgt tæt.
Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand for at se, om behandlingen har været effektiv på lang sigt.
Regelmæssige kontrolbesøg vil fortsætte for at sikre, at leukæmien forbliver i remission.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal kunne tage medicin gennem munden
Du skal have et WHO/ECOG performance status på 2 eller mindre – dette er en måling af, hvor godt du kan klare dagligdags aktiviteter
Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket måles ved:
Bilirubin (et stof fra nedbrudte røde blodlegemer) i blodet må ikke være mere end 2,5 gange højere end normalt
Leverenzymer (AST, ALT og ALP) må ikke være mere end 3 gange højere end normalt
Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt – din kreatinin clearance (et mål for nyrefunktion) skal være over 40 mL per minut
Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal være i stand til at forstå og give informeret samtykke
Hvis du er kvinde, skal du acceptere ikke at amme under hele undersøgelsen og i 2 måneder og 1 uge efter den sidste medicin
Hvis du er kvinde, må du ikke donere æg under undersøgelsen og i 6 måneder efter den sidste medicin
Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du:
Acceptere ikke at forsøge at blive gravid under undersøgelsen og i 6 måneder efter
Have en negativ graviditetstest
Bruge sikker prævention plus barrieremetode (som kondom) under hele undersøgelsen og i 6 måneder efter
Hvis du er mand, skal du og din kvindelige partner bruge sikker prævention plus barrieremetode under undersøgelsen og i 4 måneder og 1 uge efter den sidste medicin
Hvis du er mand, må du ikke donere sæd under undersøgelsen og i 4 måneder og 1 uge efter den sidste medicin
Du skal acceptere ikke at deltage i andre medicinforsøg mens du er i behandling
Du skal have nydiagnosticeret AML (akut myeloid leukæmi) eller MDS-EB2 (myelodysplastisk syndrom med overskud af blaster-2) med en påvist FLT3-genmutation – dette er en specifik genetisk forandring i dine kræftceller
FLT3-mutationen skal være bekræftet ved en specifik DNA-test, hvor forholdet mellem muteret og normal FLT3 er mindst 5%
Du skal vurderes egnet til intensiv kemoterapi – dette betyder, at lægerne mener, du er stærk nok til at tåle kraftig kræftbehandling
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du må ikke have fået behandling for akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) før denne undersøgelse
Du må ikke have en anden type blodkræft kaldet myelodysplastisk syndrom med mere end 5% blaster (umodne blodceller) i knoglemarven
Du må ikke være under 18 år gammel
Du må ikke være gravid eller amme
Du må ikke have alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du må ikke have en aktiv infektion, der ikke kan kontrolleres med medicin
Du må ikke have fået en stamcelletransplantation (behandling hvor syge blodceller erstattes med sunde celler) tidligere
Du må ikke tage bestemte typer medicin, der kan påvirke undersøgelsen
Du må ikke have andre former for kræft, der kræver behandling lige nu
Du må ikke have en tilstand, der forhindrer dig i at tage medicin gennem munden
Du må ikke have alvorlige problemer med dit centralnervesystem (hjernen og rygmarven)
Du må ikke have en blodprop (tilstopning i blodkar), der ikke kan behandles sikkert
Gilteritinib er en type kræftmedicin, der kaldes en målrettet terapi. Den virker ved at blokere bestemte proteiner i kræftcellerne, som hjælper dem med at vokse og overleve. Denne medicin er specielt designet til at bekæmpe kræftceller hos patienter med en specifik genetisk forandring kaldet FLT3-mutation. I dette studie gives gilteritinib sammen med standardkemoterapi og fortsættes derefter som vedligeholdelsesbehandling i et år.
Midostaurin er også en målrettet kræftmedicin, der virker på samme måde som gilteritinib ved at blokere FLT3-proteinet i kræftcellerne. Den er godkendt til behandling af patienter med akut myeloid leukæmi, der har FLT3-mutationen. Ligesom gilteritinib gives midostaurin sammen med standardkemoterapi og fortsættes som vedligeholdelsesbehandling i et år efter den indledende behandling.
Akut myeloid leukæmi (AML) – En type blodkræft, der påvirker knoglemarven og blodet. Sygdommen opstår, når umodne hvide blodlegemer, kaldet blaster, vokser ukontrolleret i knoglemarven. Disse abnorme celler erstatter gradvist normale blodceller, hvilket påvirker kroppens evne til at producere sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. AML udvikler sig hurtigt og kræver øjeblikkelig medicinsk behandling. De unormale celler kan sprede sig fra knoglemarven til blodet og andre organer i kroppen. Sygdommen rammer både børn og voksne, men er mest almindelig hos ældre mennesker.
Myelodysplastisk syndrom med overskud af blaster-2 (MDS-EB2) – En gruppe sygdomme i knoglemarven, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. I MDS-EB2 varianten findes der mellem 10-19% blaster (umodne blodceller) i knoglemarven. Knoglemarven producerer abnorme blodceller, som ikke fungerer korrekt og ofte dør før de forlader knoglemarven. Dette fører til mangel på normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i blodet. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder eller år. MDS-EB2 kan i nogle tilfælde udvikle sig til akut leukæmi.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Finland 
Frankrig 
Holland 
Irland 
Litauen 
Norge 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
Østrig 
