Afprøvning af lægemidlet AOC 1001 til behandling af muskelsygdommen myotonisk dystrofi type 1

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af myoton dystrofi type 1, som er en arvelig muskellidelse der påvirker musklernes evne til at slappe af efter sammentrækning. Personer med denne tilstand oplever ofte muskelstivhed, svaghed og problemer med at åbne hænderne efter at have lavet en knytnæve. Sygdommen påvirker også andre dele af kroppen og kan give problemer med gangfunktionen over tid.

I studiet vil deltagerne få enten AOC 1001 eller placebo givet gennem en infusion direkte i blodbanen. AOC 1001 er et eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at behandle de underliggende årsager til myoton dystrofi type 1. Formålet med studiet er at undersøge, om AOC 1001 kan forbedre håndfunktionen hos personer med denne tilstand.

Studiet er planlagt til at vare cirka 54 uger, og deltagerne vil blive fulgt tæt gennem hele forløbet. Under studiet vil der blive målt forskellige aspekter af muskelfunktionen, herunder hvor hurtigt deltagerne kan åbne deres hænder, deres gribstyrke og deres generelle muskelstyrke i forskellige dele af kroppen. Der vil også blive vurderet, hvordan behandlingen påvirker deltagernes daglige aktiviteter og livskvalitet gennem forskellige tests og spørgeskemaer.

1 Randomisering og første behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to grupper. Nogle patienter vil modtage AOC 1001, mens andre vil modtage placebo (saltvand). Hverken du eller dit lægehold vil vide, hvilken behandling du får.

AOC 1001 er et særligt designet lægemiddel, der består af et antistof kombineret med genetisk materiale. Det er udviklet til at hjælpe med at behandle myoton dystrofi type 1.

Behandlingen gives som en infusion i en vene (drop). Infusionen indeholder enten det aktive lægemiddel AOC 1001 eller 0,9% saltvand som placebo.

2 Behandlingsperiode – uge 0 til uge 30

Du vil modtage infusioner med jævne mellemrum i løbet af de første 30 uger af studiet.

Hver infusion gives direkte i en vene og tager nogen tid at gennemføre.

Under hele denne periode vil dit lægehold overvåge dig nøje for at se, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger.

3 Primære målinger og tests – uge 30

Ved uge 30 vil dit lægehold måle den vigtigste effekt af behandlingen – hvor hurtigt du kan åbne din hånd. Dette kaldes video håndåbningstid.

Dette bliver sammenlignet med dine målinger fra starten af studiet for at se, om behandlingen har hjulpet.

Du vil også få lavet forskellige andre tests for at måle din håndgribsstyrke og overordnede muskelfunktion.

4 Yderligere målinger og aktivitetsvurderinger

Dit lægehold vil teste styrken i forskellige muskelgrupper i dine arme og ben ved hjælp af en test kaldet QMT (quantitative muscle testing).

Du vil få en gangtest, hvor du skal gå 10 meter, mens tiden måles. Dette hjælper med at vurdere din mobilitet.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om, hvordan du har det, og hvordan sygdommen påvirker dine daglige aktiviteter. Dette inkluderer DM1-ActivC og EQ-5D-5L spørgeskemaer.

5 Opfølgningsperiode – uge 30 til uge 54

Efter uge 30 fortsætter studiet i yderligere 24 uger for at se, hvordan effekten af behandlingen udvikler sig over tid.

Du vil ikke modtage flere infusioner i denne periode, men dit lægehold vil fortsætte med at overvåge dig.

Du vil have regelmæssige besøg, hvor dit lægehold kontrollerer dit helbred og udfører tests.

6 Afsluttende vurdering – uge 54

Ved uge 54 vil alle de samme tests blive gentaget for at se den langsigtede effekt af behandlingen.

Dette inkluderer måling af håndåbningstid, muskelstyrke, gang og livskvalitet.

Du vil igen udfylde spørgeskemaer om dit helbred og velbefindende.

Dit lægehold vil vurdere eventuelle ændringer i dit helbred siden starten af studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 65 år gammel
Du skal have en bekræftet diagnose af myotonisk dystrofi type 1 (en arvelig muskelsygdom) baseret på både kliniske undersøgelser og genetiske tests, hvor du har mindst 100 CTG-gentagelser (specielle genetiske forandringer der forårsager sygdommen)
Du skal kunne gå selvstændigt i mindst 10 meter ved screening-besøget (du må gerne bruge ortoser eller ankelstøtter, som er hjælpemidler der støtter dine ben)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har myotonisk dystrofi type 2 – dette er en anden form for muskelsygdom end den, der undersøges i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har andre former for muskeldystrofi – dette er andre sygdomme, der påvirker musklerne
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studieresultaterne
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har kognitive problemer – dette betyder problemer med at tænke, huske eller forstå – der gør det svært at følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan give dit informerede samtykke – dette betyder at du selv skal kunne forstå og acceptere at deltage i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller andre alvorlige sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at følge studiets besøgsplan

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
University Hospital Maastricht	Maastricht	Holland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere	Paris	Frankrig
Stichting Radboud University Medical Center	Nijmegen	Holland
Roskilde University	Roskilde	Danmark
Beaumont Hospital	Dublin	Irland
Coaurj Cayikbt Nvtv	Milan	Italien
Aspgxtqirs Pvnjkugh Htisnzpe Dj Mjibyokez	Marseille	Frankrig
Hirupevo Uruhpfskvhxjd Dphffbkg	Donostia	Spanien
Acwrks Ufqyafadfd Henwnmre	Aarhus	Danmark
Kefdxmks dvd Uwolskeijuhk Mmbpwyxv Awo	München	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	01.10.2024
Frankrig	rekrutterer ikke	01.10.2024
Holland	rekrutterer ikke	01.10.2024
Irland	rekrutterer ikke	01.10.2024
Italien	rekrutterer ikke	01.10.2024
Spanien	rekrutterer ikke	01.10.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	01.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Humanised Igg1 Monoclonal Antibody Against Tfr1 Conjugated To Double Stranded Sirna Oligonucleotide Against Dmpk Via A Non-Cleavable Linker

AOC 1001 er en eksperimentel medicin, der gives direkte i blodet gennem en vene (intravenøst). Denne medicin er designet til at behandle myotonisk dystrofi type 1, som er en genetisk sygdom, der påvirker musklerne og får dem til at have svært ved at slappe af efter sammentrækning. AOC 1001 arbejder på det genetiske niveau for at forsøge at forbedre muskelfunktionen, især i hænderne. I dette studie undersøger forskerne, om medicinen kan hjælpe patienter med at få bedre håndkraft og forbedre deres evne til at bruge deres hænder i daglige aktiviteter.

Myotonisk dystrofi type 1 – En arvelig muskelsygdom der påvirker mange forskellige organer i kroppen. Sygdommen forårsager muskelsvaghed, der typisk begynder i ansigtet, hals og hænder, og gradvist spreder sig til andre muskler. Personer med denne tilstand oplever myotoni, hvilket betyder at musklerne har svært ved at slappe af efter sammentrækning. Muskelsvagheden bliver værre over tid og kan påvirke evnen til at gå, gribe ting og udføre daglige aktiviteter. Sygdommen kan også påvirke hjertet, øjnene, hormonproduktionen og det centrale nervesystem. Symptomerne varierer meget fra person til person, selv inden for samme familie.

Forsøgs-ID:

2024-511378-60-00

Protokolkode:

AOC 1001-CS3

NCT ID:

NCT06411288

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet AOC 1001 til behandling af muskelsygdommen myotonisk dystrofi type 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?