Test af ugentlige injektioner med alpha1-proteinasehæmmer mod lungeemfysem hos patienter med alpha1-antitrypsinmangel

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af lungeemfysem forårsaget af alpha-1-antitrypsinmangel, som er en arvelig sygdom hvor kroppen ikke producerer nok af et beskyttende protein i lungerne. Denne mangel kan føre til skader på lungevævet og åndedrætsbesvær. Studiet tester to forskellige doser af Alpha1-Proteinase Inhibitor, som er en erstatning for det manglende protein. Deltagerne vil få enten 60 mg/kg eller 120 mg/kg af medicinen givet direkte i blodårerne gennem en infusion én gang om ugen, eller de vil få placebo.

Formålet med studiet er at undersøge om ugentlig behandling med Alpha1-Proteinase Inhibitor kan bremse forværringen af lungevævet sammenlignet med placebo. For at måle dette bruges en særlig type røntgenundersøgelse kaldet CT-densitometri, som kan vise ændringer i lungernes tæthed og struktur over tid. Dette gør det muligt at se, om medicinen hjælper med at beskytte lungevævet mod yderligere skader.

Under studiet vil deltagerne modtage deres ugentlige behandling og blive undersøgt regelmæssigt for at overvåge deres lungers tilstand og eventuelle bivirkninger. Studiet er dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet. Dette design sikrer, at resultaterne bliver så pålidelige som muligt.

1 Første behandlingsdag

Du vil modtage din første behandling gennem en infusion direkte ind i en blodåre (intravenøst). Behandlingen gives en gang om ugen.

Du vil enten få alpha-1-proteinase inhibitor i en dosis på enten 60 mg per kg kropsvægt eller 120 mg per kg kropsvægt, eller du vil få placebo, som er en saltvandsopløsning uden aktiv medicin.

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får, da dette er et dobbeltblindt studie.

2 Ugentlige behandlinger

Du skal komme til klinikken hver uge for at få din behandling gennem infusion.

Hver infusion vil blive givet direkte ind i en blodåre og vil tage en vis tid at gennemføre.

Dette ugentlige mønster vil fortsætte gennem hele studieperioden.

3 Regelmæssige undersøgelser

Du vil gennemgå regelmæssige CT-scanninger af dine lunger for at måle forandringer i lungevævet.

Der vil blive taget blodprøver for at overvåge dit alpha-1-proteinase inhibitor niveau i blodet.

Du vil få foretaget lungefunktionstest for at måle, hvor godt dine lunger fungerer.

4 Overvågning af bivirkninger

Dit behandlingsteam vil løbende overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller reaktioner på behandlingen.

Du skal rapportere eventuelle nye symptomer eller forandringer i dit helbred til dit behandlingsteam.

Der vil blive ført nøje optegnelser over din generelle sundhedstilstand gennem hele studiet.

5 Dokumentation af sygdomsforløb

Dit behandlingsteam vil registrere eventuelle COPD-forværringer, særligt dem der er alvorlige nok til at kræve indlæggelse på hospital.

Alle forandringer i dine lungesymptomer vil blive dokumenteret og vurderet.

Din evne til at udføre daglige aktiviteter vil blive evalueret regelmæssigt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 70 år gammel
Du skal have et dokumenteret lavt niveau af alpha-1-antitrypsin i blodet (under 11 μM). Alpha-1-antitrypsin er et protein, der normalt beskytter lungerne mod skader. Hvis dette ikke er blevet målt før, vil der blive taget en blodprøve under screeningen
Du skal have en diagnose med medfødt alpha-1-antitrypsin mangel med specifikke genetiske kombinationer (ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), eller andre risiko-gentyper). Dette betyder, at du er født med en genetisk tilstand, der påvirker produktionen af dette beskyttende protein. Hvis din gentype ikke er blevet testet før, vil dette blive gjort under screeningen
Din lungefunktion skal vise specifikke værdier efter behandling med bronkieudvidende medicin. Dit FEV1 (mængden af luft du kan puste ud på et sekund) skal være mellem 30% og 80% af det forventede for din alder og størrelse, og forholdet mellem FEV1 og den totale lungevolumen skal være under 70%
Du skal have enten en nedsat gasudveksling i lungerne (DLCO på 60% eller mindre af det forventede, korrigeret for dit hæmoglobinniveau) inden for de sidste 2 år, eller have tegn på lungeemfysem (beskadigelse af lungernes luftsække) på en CT-scanning inden for de sidste 2 år ifølge lægens vurdering
Dit BMI (body mass index – et mål for forholdet mellem din vægt og højde) skal være under 40 kg/m²
Du skal være villig og i stand til at give dit informerede samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke være gravid eller amme dit barn, da behandlingen kan være skadelig for dit ufødte barn eller det barn, du ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller karsygdomme, der gør dig ustabil
Du må ikke have en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling lige nu
Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige leversygdomme, som påvirker leverens funktion betydeligt
Du må ikke have alvorlige nyresygdomme, hvor dine nyrer ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika
Du må ikke tage medicin, der svækker dit immunsystem (immunsuppressiv medicin), da det kan påvirke undersøgelsens resultater
Du kan ikke være med, hvis du har fået organtransplantation
Du må ikke have andre alvorlige lungesygdomme ud over emfysem (skade på lungevævet) på grund af alfa-1-antitrypsinmangel
Du kan ikke deltage, hvis du har været i en anden medicinsk undersøgelse inden for de sidste 30 dage
Du må ikke have kendt allergi over for den medicin, der undersøges i studiet
Du kan ikke være med, hvis du har misbrugsroblemer med alkohol eller stoffer
Du må ikke have psykiske sygdomme, der gør det svært for dig at følge undersøgelsens plan

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Turku University Hospital	Åbo	Finland
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Nlqqyjak Icsicwcjf Ox Ttgsyrajpodf Aoy Lonp Deiysqxr	Warszawa	Polen
Axzkrl Uttxophsnd Hfnlsvuw	Aarhus	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	01.09.2013
Finland	rekrutterer ikke	01.09.2013
Frankrig	rekrutterer ikke	01.09.2013
Polen	rekrutterer ikke	01.09.2013
Sverige	rekrutterer ikke	01.09.2013

Forsøgssteder

Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human) er et protein, der normalt findes i kroppen og hjælper med at beskytte lungerne mod skader. Hos personer med alpha1-antitrypsin mangel producerer kroppen ikke nok af dette beskyttende protein, hvilket kan føre til lungeproblemer som emfysem. Dette lægemiddel er fremstillet fra human blodplasma og gives som en ugentlig intravenøs infusion (direkte i blodårerne) for at erstatte det manglende protein og hjælpe med at forhindre yderligere skader på lungevævet.

Lungeemfysem på grund af alfa-1-antitrypsinmangel – Denne sygdom opstår, når kroppen ikke producerer nok af proteinet alfa-1-antitrypsin, som normalt beskytter lungerne mod skadelige enzymer. Manglen på dette beskyttende protein fører til, at lungernes elastiske væv gradvist nedbrydes og ødelægges. Sygdommen udvikler sig langsomt over mange år, hvor lungevævet mister sin evne til at trække sig sammen efter udvidelse. De små luftsække i lungerne, kaldet alveolerne, bliver beskadiget og smelter sammen til større hulrum. Dette resulterer i reduceret lungekapacitet og forringet iltoptagelse. Tilstanden er en medfødt genetisk lidelse, der påvirker lungernes struktur og funktion permanent.

Forsøgs-ID:

2023-510030-83-00

Protokolkode:

GTi1201

NCT ID:

NCT01983241

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ugentlige injektioner med alpha1-proteinasehæmmer mod lungeemfysem hos patienter med alpha1-antitrypsinmangel

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?