Langtidsstudie af kombinationsbehandling med ELX/TEZ/IVA hos personer med cystisk fibrose fra 2 år og opefter

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at producere tyk, klæbrig slim. Behandlingen der undersøges består af en kombination af tre lægemidler: elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, som også kaldes ELX/TEZ/IVA. Disse lægemidler arbejder sammen for at hjælpe med at forbedre funktionen af defekte proteiner i celler hos personer med cystisk fibrose.

Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af denne tre-lægemiddel kombination hos personer med cystisk fibrose, der er 2 år gamle eller ældre. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives. Dette er et fase 3 studie, som betyder at lægemidlerne allerede er blevet testet i tidligere studier og nu undersøges over en længere periode for at få mere information om deres sikkerhed og effektivitet.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage den tre-lægemiddel kombination, mens lægerne overvåger deres helbred gennem regelmæssige besøg. Lægerne vil undersøge deltagernes generelle sikkerhed ved at kontrollere for bivirkninger og lave forskellige tests. De vil også måle forandringer i svedklorid, som er en vigtig markør for cystisk fibrose, samt teste lungefunktionen gennem en metode kaldet lungerensningsindeks. Studiet er opdelt i to dele, hvor deltagere kan fortsætte fra en del til den næste baseret på deres deltagelse i tidligere relaterede studier.

1 Indledende undersøgelser og behandlingsstart

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i undersøgelsen.

Din læge vil vurdere din nuværende tilstand og behandling af cystisk fibrose (en arvelig sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet).

Du skal fortsætte med din nuværende stabile behandling af cystisk fibrose gennem hele undersøgelsesperioden.

Du vil begynde behandlingen med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, som er en kombination af tre lægemidler, der arbejder sammen for at forbedre funktionen af defekte proteiner i dine celler.

2 Medicintildelning og dosering

Du vil modtage Kaftrio tabletter, som indeholder kombinationen af de tre aktive stoffer.

For patienter på 2-5 år: Du vil få granulat i stedet for tabletter, som kan blandes med mad eller drikke.

For patienter på 6-11 år: Du vil få Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg tabletter plus Kalydeco 75 mg tabletter eller granulat.

For patienter på 12 år og derover: Du vil få Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg tabletter plus Kalydeco 150 mg tabletter.

Medicinen skal tages to gange dagligt sammen med fedtholdig mad for at sikre optimal optagelse.

3 Regelmæssige sikkerhedskontroller

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken for at overvåge din sikkerhed og behandlingsrespons.

Ved hvert besøg vil dit blod blive testet for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Du vil få taget EKG (hjerterytmeundersøgelse) for at sikre, at medicinen ikke påvirker dit hjerte.

Dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur) vil blive målt ved hvert besøg.

Pulsoximetri vil blive udført for at måle iltindholdet i dit blod.

4 Specielle undersøgelser

Du vil få foretaget svedtest, hvor der måles kloridindhold i din sved. Dette er en vigtig måling for at se, hvor godt medicinen virker.

Lungerensningsindeks vil blive målt for at vurdere, hvor effektivt dine lunger kan rense sig selv for slimdannelse.

Disse tests hjælper med at vise, om medicinen forbedrer funktionen af de defekte proteiner i dine celler.

5 Overvågning af bivirkninger

Du skal rapportere alle bivirkninger eller usædvanlige symptomer til dit behandlingsteam.

Dit behandlingsteam vil overvåge dig nøje for eventuelle tegn på, at medicinen påvirker dig negativt.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din læge justere din behandling eller midlertidigt stoppe medicinen.

Det er vigtigt at fortsætte med at tage medicinen som anvist, medmindre din læge siger andet.

6 Langtidsopfølgning

Denne undersøgelse er designet til at følge dig over en længere periode for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af medicinen.

Du vil fortsætte med regelmæssige besøg og tests gennem hele undersøgelsesperioden.

Formålet er at indsamle information om, hvordan medicinen virker over tid og identificere eventuelle langsigtede effekter.

Din deltagelse hjælper med at forstå den bedste måde at behandle cystisk fibrose på for patienter i din aldersgruppe.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have cystisk fibrose (en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet) og være mindst 2 år gammel
Din værge eller forælder skal underskrive et informeret samtykke (et dokument der viser, at I forstår undersøgelsen og giver tilladelse til deltagelse)
Din værge eller forælder skal kunne forstå kravene til undersøgelsen og sørge for, at du kan følge behandlingsplanen
Du skal være villig til at fortsætte med din nuværende cystisk fibrose behandling under hele undersøgelsen uden at ændre den
Du skal have deltaget i en tidligere undersøgelse og enten have gennemført behandlingen eller have haft midlertidige afbrydelser, men ikke være stoppet permanent
Du må ikke have trukket dit samtykke tilbage fra den tidligere undersøgelse
Du skal have gennemført besøgene i den tidligere undersøgelse frem til det sidste planlagte besøg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 2 år gammel
Du har ikke cystisk fibrose (en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet)
Du har en alvorlig leversygdom, hvor leveren ikke fungerer ordentligt
Du har en alvorlig nyresygdom, hvor nyrerne ikke kan rense blodet tilstrækkeligt
Du er gravid eller ammer
Du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du har en alvorlig hjertesygdom, der ikke er stabil
Du har en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling
Du har en alvorlig lungetransplantation eller står på venteliste til lungetransplantation
Du tager medicin, der ikke må kombineres med studiemedicinen
Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for nogle af stofferne i studiemedicinen (elexacaftor, tezacaftor eller ivacaftor)
Du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika gennem en vene
Du har unormale blodprøver, der viser, at din lever ikke fungerer ordentligt
Du har deltaget i et andet lægemiddelforsøg inden for de sidste 30 dage
Du har en psykisk sygdom eller tilstand, der gør det svært for dig at følge studieplanen
Du har problemer med at synke tabletter
Du kan ikke eller vil ikke underskrive samtykkeerklæringen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Ueiisjthnsmczqfcryiza Ejxvj Afx	Essen	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer ikke	14.04.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor er en kombinationsmedicin, der bruges til behandling af cystisk fibrose. Denne medicin består af tre forskellige stoffer, der arbejder sammen for at hjælpe patientens celler med at fungere bedre. Cystisk fibrose er en sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at få kroppen til at producere tykt, klæbrigt slim. Denne trebelte kombination hjælper med at rette fejlene i cellerne, så de kan transportere salt og vand på en mere normal måde, hvilket kan gøre slimet mindre tykt og lettere at hoste op. Medicinen tages som tabletter gennem munden og kan hjælpe med at forbedre lungefunktionen og reducere lungeinfektion hos mennesker med cystisk fibrose.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose

Cystisk fibrose – Cystisk fibrose er en arvelig sygdom, der påvirker flere organsystemer i kroppen, især lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen opstår på grund af fejl i et gen, der producerer et protein kaldet CFTR, som hjælper med at regulere salt- og væskebalancen i cellerne. Dette fører til produktion af tyk, klistret slim i lungerne og andre organer. I lungerne blokerer dette slim luftvejene og skaber et miljø, hvor bakterier nemt kan vokse og forårsage gentagne infektioner. Over tid kan disse infektioner og betændelse beskadige lungevævet og reducere lungefunktionen. Sygdommen påvirker også bugspytkirtlen, hvilket kan føre til problemer med fordøjelsen af mad og optagelse af næringsstoffer.

Forsøgs-ID:

2024-515606-90-00

Protokolkode:

VX20-445-112

NCT ID:

NCT05153317

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af kombinationsbehandling med ELX/TEZ/IVA hos personer med cystisk fibrose fra 2 år og opefter

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?