Dette studie undersøger en sygdom kaldet immun-medieret trombotisk trombocytopenisk purpura eller iTTP. Denne sjældne blodsygdom opstår, når kroppen producerer antistoffer, der angriber et vigtigt enzym i blodet. Dette fører til, at der dannes små blodpropper i de mindste blodkar, samtidig med at antallet af blodplader falder kraftigt. Patienter med iTTP kan opleve symptomer som træthed, forvirring, gulfarvning af huden og øjne samt blå mærker. Sygdommen er potentielt livstruende, hvis den ikke behandles hurtigt.
Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden af TAK-755, som er en kunstigt fremstillet version af det enzym, som kroppen mangler ved iTTP. Denne behandling gives sammen med minimal eller ingen plasmaudveksling, som er en procedure hvor patientens blodplasma udskiftes med donorplasma. Den eksperimentelle behandling TAK-755 er også kendt som rADAMTS13. Studiet sammenligner TAK-755 med placebo for at se, hvilken behandling der fungerer bedst.
Under studiet vil deltagerne modtage enten TAK-755 eller placebo gennem en blodåre over flere dage, mens læger nøje overvåger deres tilstand gennem blodprøver og kliniske undersøgelser. Læger vil måle, hvor hurtigt patienternes blodplader normaliseres, og hvor længe de forbliver stabile. Studiet fortsætter i flere måneder efter den indledende behandling for at sikre, at forbedringen varer ved, og for at overvåge eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil have regelmæssige opfølgende besøg, hvor læger tjekker deres helbred og tager blodprøver for at måle effekten af behandlingen.



Grækenland
Italien
Polen
Spanien
Østrig