Afprøvning af lægemidlet TAK-755 til behandling af blodplademangel (trombotisk trombocytopenisk purpura) hos voksne

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet immun-medieret trombotisk trombocytopenisk purpura eller iTTP. Denne sjældne blodsygdom opstår, når kroppen producerer antistoffer, der angriber et vigtigt enzym i blodet. Dette fører til, at der dannes små blodpropper i de mindste blodkar, samtidig med at antallet af blodplader falder kraftigt. Patienter med iTTP kan opleve symptomer som træthed, forvirring, gulfarvning af huden og øjne samt blå mærker. Sygdommen er potentielt livstruende, hvis den ikke behandles hurtigt.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden af TAK-755, som er en kunstigt fremstillet version af det enzym, som kroppen mangler ved iTTP. Denne behandling gives sammen med minimal eller ingen plasmaudveksling, som er en procedure hvor patientens blodplasma udskiftes med donorplasma. Den eksperimentelle behandling TAK-755 er også kendt som rADAMTS13. Studiet sammenligner TAK-755 med placebo for at se, hvilken behandling der fungerer bedst.

Under studiet vil deltagerne modtage enten TAK-755 eller placebo gennem en blodåre over flere dage, mens læger nøje overvåger deres tilstand gennem blodprøver og kliniske undersøgelser. Læger vil måle, hvor hurtigt patienternes blodplader normaliseres, og hvor længe de forbliver stabile. Studiet fortsætter i flere måneder efter den indledende behandling for at sikre, at forbedringen varer ved, og for at overvåge eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil have regelmæssige opfølgende besøg, hvor læger tjekker deres helbred og tager blodprøver for at måle effekten af behandlingen.

1 indledende undersøgelse og tilmelding

Du vil gennemgå en grundig medicinsk undersøgelse for at bekræfte din diagnose af immun-medieret trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP). iTTP er en sjælden blodsygdom, hvor små blodpropper dannes i hele kroppen.

Lægen vil tage blodprøver for at måle dine blodplader (skal være under 100.000 pr. mikroliter) og kontrollere for tegn på nedbrydning af røde blodlegemer.

Du skal underskrive et samtykkeformular, der viser, at du forstår undersøgelsen og frivilligt deltager i den.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du tage en graviditetstest, som skal være negativ. Du skal også acceptere at bruge sikker prævention under hele undersøgelsen.

Hvis du er en seksuelt aktiv mand, skal du acceptere at bruge sikker prævention under hele undersøgelsen.

2 randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af behandlingsgrupperne. Dette betyder, at hverken du eller lægen kan vælge, hvilken behandling du får.

Undersøgelsen er dobbeltblind, hvilket betyder, at hverken du eller lægen ved, om du får den aktive medicin TAK-755 (rADAMTS13) eller en placebo (falsk medicin uden aktiv ingrediens).

TAK-755 er en rekombinant ADAMTS13, som er en kunstigt fremstillet version af et protein, der normalt hjælper med at forhindre blodpropper.

Behandlingen gives som en indsprøjtning direkte i en blodåre (intravenøst).

3 akut behandlingsfase

Du vil modtage din tildelte behandling (enten TAK-755 eller placebo) gennem intravenøse indsprøjtninger.

Lægen vil overvåge dig nøje for at se, om din tilstand forbedres uden behov for plasmaudskiftning (PEX). Plasmaudskiftning er en procedure, hvor dit blodplasma fjernes og erstattes med donor-plasma.

Målet er at opnå klinisk respons med minimal eller ingen plasmaudskiftning. Klinisk respons betyder, at dine symptomer forbedres markant.

Hvis din tilstand ikke forbedres tilstrækkeligt, kan lægen beslutte at starte plasmaudskiftning som en del af behandlingen.

4 overvågning og blodprøvetagning

Under behandlingen vil lægen regelmæssigt tage blodprøver for at overvåge dit respons på behandlingen.

Blodprøverne vil måle ADAMTS13-protein niveauer og aktivitet for at se, hvordan medicinen påvirker dit blod.

Lægen vil også måle von Willebrand faktor (VWF) niveauer, som er relateret til blodets evne til at danne propper.

Andre vigtige målinger inkluderer LDH (laktatdehydrogenase, et enzym der viser cellenedbrydning) og troponin (et protein der viser hjerteskade).

Din blodpladetal og tegn på blodlegemenedbrydning vil blive overvåget kontinuerligt.

5 vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil vurdere, om du opnår klinisk respons, hvilket betyder en betydelig forbedring af dine symptomer og blodværdier.

Tidspunktet for, hvornår du opnår klinisk respons, vil blive registreret nøjagtigt.

Hvis du ikke responderer på behandlingen (behandlingsresistens), vil dette blive registreret, og lægen kan ændre behandlingsstrategien.

Lægen vil også registrere, om der opstår behandlingssvigt, hvilket betyder, at behandlingen ikke virker som forventet.

6 post-akut fase og vedligeholdelse

Efter at have opnået klinisk respons vil du fortsætte med at modtage behandlingen i den post-akutte fase.

Målet er at opnå klinisk remission, hvilket betyder at holde det kliniske respons i mindst 30 dage.

Du vil fortsætte med at få regelmæssige blodprøver for at overvåge ADAMTS13 og VWF niveauer.

Lægen vil fortsætte med at overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller komplikationer.

7 overvågning for tilbagefald og komplikationer

Under hele undersøgelsen vil lægen overvåge dig for tegn på iTTP tilbagefald, forværring eller genopblussen af sygdommen.

Tidspunktet for eventuelle tilbagefald eller forværringer vil blive registreret nøjagtigt.

Lægen vil også overvåge for store tromboemboliske hændelser (store blodpropper) og iTTP-relaterede dødsfald.

Alle disse hændelser vil blive fulgt fra det tidspunkt, du første gang modtager undersøgelsesmedicinen, og indtil undersøgelsen afsluttes.

8 sikkerhedsovervågning

Gennem hele undersøgelsen vil lægen nøje overvåge og registrere alle bivirkninger (AE), som er alle uønskede hændelser, der opstår under behandlingen.

Særlig opmærksomhed vil blive givet til alvorlige bivirkninger (SAE), som er bivirkninger, der kræver hospitalsindlæggelse eller er livstruende.

Lægen vil også overvåge for bivirkninger af særlig interesse (AESI), som er specifikke bivirkninger, der er vigtige for denne type behandling.

Du skal straks informere lægen om alle symptomer eller ubehag, du oplever under behandlingen.

9 afslutning af undersøgelsen

Ved afslutningen af undersøgelsen vil lægen tage en sidste serie blodprøver for at måle organskadebiomarkører som LDH og troponin.

Disse målinger vil blive sammenlignet med dine startværdier for at vurdere eventuelle ændringer i organfunktion.

Lægen vil gennemgå alle data fra din deltagelse, herunder behandlingsrespons, bivirkninger og laboratoriemålinger.

Du vil modtage information om undersøgelsens overordnede resultater, når de er tilgængelige.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du bliver undersøgt for deltagelse i studiet
  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke, som betyder, at du har fået fuld information om studiet og frivilligt siger ja til at deltage. Hvis du ikke selv kan give samtykke, kan en juridisk repræsentant gøre det for dig
  • Du skal have fået stillet diagnosen iTTP (en sjælden blodlidelse, hvor kroppen angriber sine egne blodplader) baseret på følgende:
    • Trombocytopeni – det betyder, at du har for få blodplader i blodet (under 100.000 per mikroliter)
    • Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi – det betyder, at dine røde blodlegemer ødelægges i små blodkar, hvilket kan ses ved forhøjede værdier af et enzym kaldet LDH eller ved at finde beskadigede blodlegemer i en blodprøve
  • Du skal være villig til at følge alle studieprocedurer og krav fuldstændigt gennem hele studieperioden
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge meget sikre præventionsmetoder under hele studiet
  • Hvis du er en seksuelt aktiv mand, skal du acceptere at bruge sikre præventionsmetoder under hele studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 75 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for plasmaudskiftning (en behandling hvor dit blod renses ved at fjerne og erstatte blodplasmaet)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika
  • Du kan ikke deltage, hvis du har HIV (humant immundefektvirus) med et lavt antal CD4-celler (en type hvide blodlegemer der hjælper dit immunsystem)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv hepatitis B eller hepatitis C (leverbetændelse forårsaget af virus)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse hudkræftformer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom (en tilstand hvor dit immunsystem angriber dine egne celler) udover iTTP
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdom)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en levende vaccine (en vaccine med svækket virus eller bakterier) inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i en anden medicinsk undersøgelse inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Medical University Of Vienna Wien Østrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Instytut Hematologii I Transfuzjologii Warszawa Polen
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Thessaloniki Grækenland
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Aeuujsa Ovflzepuntf Uxqifhroqpqhc Cnnniwmocmyo Dqogx Sdzbar E Dadyg Sbaramy Do Teksjm Turin Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
26.04.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
26.04.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
26.04.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
26.04.2023
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
26.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

TAK-755 er et eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at behandle en sjælden blodlidelse kaldet immunmedieret trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP). Dette lægemiddel indeholder en kunstigt fremstillet version af et protein kaldet ADAMTS13, som normalt hjælper med at holde blodet flydende og forhindre unormale blodpropper. Hos patienter med iTTP virker kroppens immunsystem ikke korrekt og ødelægger dette vigtige protein, hvilket fører til farlige blodpropper i små blodkar. TAK-755 fungerer ved at erstatte det manglende protein og hjælpe med at genoprette den normale blodcirkulation. I dette studie bliver TAK-755 testet som en potentiel behandling, der måske kan reducere behovet for plasmaudveksling, som er den nuværende standardbehandling for denne tilstand.

Immun-medieret trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) – En sjælden blodlidelse hvor kroppens immunsystem angriber et enzym kaldet ADAMTS13, som normalt hjælper med at nedbryde store blodprotein-klumper. Når dette enzym ikke fungerer ordentligt, dannes der små blodpropper i hele kroppen, især i de mindste blodkar. Sygdommen påvirker blodpladerne, så deres antal falder kraftigt, hvilket kan føre til blødninger. Samtidig opstår der en form for blodmangel, fordi de røde blodlegemer ødelægges, når de passerer gennem de tilstoppede blodkar. Tilstanden kan påvirke forskellige organer, herunder hjernen, nyrerne og hjertet, da blodtilførslen til disse organer bliver forringet på grund af de mange små blodpropper.

Forsøgs-ID:
2023-507787-39-00
Protokolkode:
TAK-755-2001
NCT ID:
NCT05714969
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland