Afprøvning af lægemidlet imlifidase til behandling af akut betændelse hos personer med Devics sygdom (NMOSD)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af neuromyelitis optica spektrum disorder, som også kaldes Devics sygdom. Denne sygdom er en sjælden autoimmun tilstand, der påvirker centralnervesystemet, særligt synsnerverne og rygmarven. Ved denne sygdom producerer kroppens immunsystem fejlagtigt antistoffer kaldet anti-AQP4 IgG antistoffer, som angriber nervevævet og forårsager betændelse og skade. Symptomerne kan omfatte synstab, muskelsvaghed og lammelse. Studiet fokuserer på patienter, der oplever akutte forværringer af sygdommen med svær synsnervebetændelse eller rygmarvsbetændelse.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor stor en del af deltagerne der opnår en reduktion af de skadelige anti-AQP4 IgG antistoffer i blodet til under målbare niveauer inden for 6 timer efter behandling med imlifidase. Imlifidase er et lægemiddel, der nedbryder antistoffer i kroppen og dermed kan hjælpe med at stoppe det autoimmune angreb på nervesystemet. Deltagerne vil modtage akut steroidbehandling som standard, og nogle vil også få imlifidase-behandlingen.

Under studieforløbet vil deltagerne blive nøje overvåget, og der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af antistoffer på forskellige tidspunkter efter behandlingen. Studiet inkluderer patienter, der har haft symptomer på sygdomsforværring i højst 14 dage før behandlingsstart, og som opfylder specifikke kriterier for sygdomssværhed. Nogle deltagere kan allerede være i vedligeholdelsesbehandling med medicin som azathioprin, mycophenolat mofetil eller rituximab.

1 Indledende screening og samtykke

Du skal først underskrive et informeret samtykke, før nogen undersøgelser kan påbegyndes.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere for hepatitis B, hepatitis C og hiv. Disse skal være negative for at du kan deltage.

Din diagnose med neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) bliver bekræftet gennem en blodprøve, der viser anti-AQP4 IgG antistoffer.

2 Prævention krav

Hvis du er en kvinde i den fertile alder, skal du bruge mindst én meget effektiv præventionsmetode fra behandlingsdagen og indtil mindst 6 måneder efter dosen af imlifidase.

Hvis du er en mand, skal du bruge dobbelt barriere prævention fra behandlingsdagen og indtil mindst 2 måneder efter dosen af imlifidase.

3 Kvalifikation for behandling

Dine symptomer skal være begyndt inden for de sidste 14 dage før behandlingen kan gives.

Du skal have svækelse eller tab af syn på grund af dit NMOSD, som kræver akut steroidbehandling.

Hvis du har myelitis (betændelse i rygmarven), skal du have brug for hjælp fra mindst to personer for at gå.

Hvis du har optisk neuritis (betændelse i synsnerven), skal dit syn være forværret til 20/60 til 20/99 eller værre.

4 Behandling med imlifidase

Du vil modtage Idefirix (imlifidase) som en infusion direkte i en blodåre.

Medicinen kommer som et 11 mg pulver, der blandes med væske til infusion.

Behandlingen gives som en engangsdosis.

5 Overvågning efter behandling

Der vil blive taget blodprøver for at måle, om dine skadelige anti-AQP4 IgG antistoffer er blevet fjernet fra dit blod.

Disse blodprøver vil blive taget inden for 6 timer efter din behandling.

Blodprøverne bruger en cellebaseret analyse til at måle antistofniveauerne.

6 Opfølgning

Du vil blive overvåget for at se, om behandlingen har reduceret dine skadelige antistoffer til under det målbare niveau.

Denne måling er hovedformålet med undersøgelsen for at vurdere, om medicinen virker som forventet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have underskrevet et samtykke-dokument, før nogen undersøgelser i studiet kan begynde
  • Du skal være villig og i stand til at følge studiets regler og krav
  • Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for screeningen
  • Du skal have fået stillet diagnosen neuromyelitis optica spektrum sygdom (en sjælden autoimmun sygdom der påvirker nervesystemet) ifølge specifikke kriterier, og have positive anti-AQP4 IgG antistoffer (specielle antistoffer i blodet) påvist ved en cellebaseret test enten nu eller tidligere
  • Dine symptomer med svaghed eller synstab på grund af forværring af din sygdom må ikke være begyndt mere end 14 dage før behandlingen med det nye lægemiddel
  • Hvis du har myelitis (betændelse i rygmarven), skal din motoriske score være forværret med mindst 1 point, og du skal have brug for bilateral hjælp til at gå. Hvis du har optikus neuritis (betændelse i synsnerven), skal din synsscore være forværret med mindst 1 point, og dit syn skal være 20/60 til 20/99 eller værre
  • Du skal være egnet til akut behandling med steroider (kraftige betændelseshæmmende lægemidler)
  • Du kan enten være nydiagnosticeret eller allerede i behandling med vedligeholdelsesmedicin som azathioprin, mycophenolat mofetil eller rituximab, eller du kan være uden vedligeholdelsesbehandling
  • Du skal have negative tests for hepatitis B, hepatitis C og hiv (smitsomme sygdomme)
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du være villig til at bruge sikker prævention fra behandlingsdagen og indtil mindst 6 måneder efter behandlingen, medmindre du er seksuelt afholden
  • Hvis du er en mand, skal du være villig til at bruge dobbelt barriere-prævention fra behandlingsdagen og indtil mindst 2 måneder efter behandlingen, medmindre du er seksuelt afholden

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år eller over 80 år
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået behandling med rituximab (et medicin der påvirker immunsystemet) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået behandling med andre immunsuppressive lægemidler (medicin der dæmper immunsystemet) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner eller tegn på infektion
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med lever eller nyrer
  • Du kan ikke deltage hvis du har et svækket immunsystem på grund af sygdom eller behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for proteiner
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige neurologiske sygdomme (sygdomme i nervesystemet) udover neuromyelitis optica spektrum disorder
  • Du kan ikke deltage hvis du har hjertesygdom eller andre alvorlige medicinske tilstande som kan påvirke behandlingen
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan give informeret samtykke til at deltage i studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre kliniske forsøg med eksperimentel behandling

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Ebvqsol Ukxoozbbmdti Msmvvrg Cufinzr Rnhdotmet (cmklmfz Mjk Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer
01.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Imlifidase er et lægemiddel, der fungerer som et enzym, som kan nedbryde specifikke antistoffer i kroppen. I denne undersøgelse bruges imlifidase til at fjerne skadelige antistoffer kaldet anti-AQP4 IgG, som angriber nervesystemet hos patienter med en sygdom kaldet neuromyelitis optica spektrumforstyrrelse. Lægemidlet gives for at reducere betændelsen i synsnerven og rygmarven ved at eliminere disse skadelige antistoffer fra blodet inden for 6 timer efter behandlingen.

Neuromyelitis optica spektrum lidelse – En sjælden autoimmun sygdom, der primært påvirker det centrale nervesystem, især synsnerverne og rygmarven. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber AQP4-proteinerne, som findes i astrocytter i hjernen og rygmarven. Dette fører til betændelse og skade på disse områder. Tilstanden er karakteriseret ved tilbagevendende episoder af optisk neuritis, som påvirker synet, og myelitis, som påvirker rygmarven og kan forårsage lammelser og følelsestab. Sygdommen forløber typisk i attakker med perioder af forværring efterfulgt af varierende grader af bedring. Det er en kronisk tilstand, der kan medføre akkumulerende neurologiske handicap over tid.

Forsøgs-ID:
2024-517176-38-00
Protokolkode:
NL80681.078.22
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af medicinen satralizumab til behandling af børn med NMOSD (en sjælden nervesygdom)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen
  • Test af lægemidlet ravulizumab til behandling af børn og unge med NMOSD (neuromyelitis optica)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Spanien