Undersøgelse af Trientindihydrochlorid hos patienter med Wilsons sygdom: Effekt og sikkerhed ved behandling

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af Wilsons sygdom, en sjælden arvelig tilstand hvor kroppen har problemer med at behandle kobber. Sygdommen kan påvirke lever, hjerne og andre organer, hvis den ikke bliver behandlet. Undersøgelsen fokuserer på lægemidlet Cufence, der indeholder det aktive stof trientin dihydrochlorid, som hjælper med at fjerne overskydende kobber fra kroppen.

Formålet med studiet er at forstå, hvordan Cufence virker i kroppen hos patienter med Wilsons sygdom, og hvordan forskellige doser påvirker mængden af kobber i kroppen. Medicinen gives som hårde kapsler gennem munden, og den maksimale daglige dosis er 1600 mg.

I løbet af studiet vil deltagerne modtage behandling i op til 24 måneder. Under behandlingen vil der blive taget forskellige prøver for at måle medicinens virkning på kobberniveauerne i kroppen. Studiet vil også undersøge, hvordan medicinen påvirker deltagernes neurologiske og psykiatriske symptomer samt leverfunktion. Dette vil hjælpe læger med at forstå, hvordan medicinen bedst kan bruges til at behandle patienter med Wilsons sygdom.

1 Indledende undersøgelse

Du vil gennemgå en indledende undersøgelse for at bekræfte din Wilsons sygdom diagnose.

Der vil blive taget blodprøver og urinprøver for at måle kobberniveauer i kroppen.

2 Start på behandling med Cufence

Du vil begynde at tage Cufence kapsler gennem munden.

Kapslerne indeholder trientindihydroklorid, som hjælper med at fjerne overskydende kobber fra kroppen.

3 Opfølgende undersøgelser

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle mængden af medicin og kobber i blodet.

Du skal aflevere 24-timers urinprøver for at måle hvor meget kobber der udskilles.

Din lever- og neurologiske funktion vil blive undersøgt regelmæssigt.

4 Vurdering af symptomer

Din neurologiske tilstand vil blive vurderet ved hjælp af særlige tests.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din psykiske tilstand og livskvalitet.

Din leverfunktion vil blive undersøgt med blodprøver og en Fibroscan (en særlig scanning af leveren).

5 Afsluttende undersøgelse

Ved studiets afslutning vil der blive foretaget en sidste omfattende undersøgelse.

Alle resultater vil blive sammenlignet med dine startværdier for at vurdere behandlingens effekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten (eller en repræsentant) skal give skriftligt, informeret samtykke før studiet påbegyndes.
  • Mandlige og kvindelige patienter skal være 5 år eller ældre på tidspunktet for samtykke.
  • Diagnosen Wilsons sygdom skal tidligere være fastslået af en læge baseret på en Leipzig-score på 4 eller højere.
  • Voksne patienter (18 år eller ældre) skal tidligere være blevet behandlet med D-penicillamin for Wilsons sygdom.
  • Børn og unge (under 18 år) skal tidligere være blevet behandlet med enten D-penicillamin eller zink for Wilsons sygdom.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal:
    • Have en negativ graviditetstest ved screening og baseline besøg
    • Bruge sikker prævention (med fejlrate under 1%) under hele studiet, såsom:
      • Steriliseret partner (mindst 6 måneder før studiets start)
      • P-piller, p-plaster eller hormonring (brugt i mindst 3 måneder før studiet)
      • Implantater eller spiral (brugt i mindst 6 måneder før studiet)
      • Afholdenhed (med accept af at bruge sikker prævention hvis seksuelt aktiv)
  • Patienten skal efter lægens vurdering være i stand til at gennemføre studiets krav og deltage i alle studiebesøg.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter, der er under 18 år gamle, kan ikke deltage i forsøget
  • Personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer ud over Wilsons sygdom kan ikke deltage
  • Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage i studiet
  • Personer, der er allergiske over for trientine (det aktive stof i Cufence) eller nogle af hjælpestofferne
  • Patienter, der tager andre kobberreducerende lægemidler samtidig med forsøget
  • Personer med alvorlige psykiatriske lidelser eller andre tilstande, der kan påvirke deres evne til at følge forsøgsprotokollen
  • Patienter, der har deltaget i andre kliniske forsøg inden for de sidste 30 dage
  • Personer, der ikke kan give informeret samtykke til at deltage i forsøget
  • Patienter med ukontrolleret hjerte-kar-sygdom eller andre alvorlige medicinske tilstande
  • Personer, der ikke kan eller vil følge forsøgets krav om regelmæssige besøg og prøvetagning

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Instytut Psychiatrii I Neurologii Warszawa Polen
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Warszawa Polen
Fondation A De Rothschild Paris Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Uizwbzolbtjqkswufqzjo Mzhnrvpf Aos Münster Tyskland
Aldomi Uafyjkztni Hctacgkf Aarhus Danmark

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
16.09.2021
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
16.09.2021
Polen Polen
rekrutterer ikke
16.09.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
16.09.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Cufence (Trientindihydrochlorid) er et lægemiddel, der bruges til at behandle Wilsons sygdom. Det virker ved at binde og fjerne overskydende kobber fra kroppen. Medicinen hjælper med at reducere mængden af kobber i kroppen ved at danne et kompleks med kobberet, som derefter udskilles gennem urinen. Dette er særligt vigtigt for patienter med Wilsons sygdom, da de har problemer med at udskille kobber naturligt.

Dette lægemiddel er en såkaldt chelator, som betyder, at det kan binde sig til metaller i kroppen. Det hjælper med at forhindre ophobning af kobber i vigtige organer som lever og hjerne, hvilket ellers kunne føre til alvorlige helbredsproblemer.

Wilson’s Disease – En sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at udskille kobber. Sygdommen forårsager ophobning af kobber i forskellige organer, primært i leveren og hjernen. Denne ophobning begynder ofte i barndommen eller ungdommen, men symptomerne kan vise sig på forskellige tidspunkter i livet. Kobberakkumuleringen sker gradvist og påvirker først og fremmest leverens funktion. Med tiden kan sygdommen også påvirke nervesystemet og føre til forskellige neurologiske og psykiatriske symptomer. En karakteristisk fysisk manifestation er dannelsen af brunlige Kayser-Fleischer-ringe omkring hornhinden i øjet. Sygdommen er medfødt og skyldes en mutation i ATP7B-genet.

Forsøgs-ID:
2024-516431-27-00
Protokolkode:
TR-004
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sammenligning af forskellige doseringer af zink til behandling af Wilsons sygdom hos raske frivillige

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark
  • Undersøgelse af UX701-behandling hos voksne med Wilsons sygdom for at forbedre kroppens evne til at håndtere kobber

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Frankrig Tyskland Italien Portugal Spanien