Dette studie undersøger behandling af Wilsons sygdom, en sjælden arvelig tilstand hvor kroppen har problemer med at behandle kobber. Sygdommen kan påvirke lever, hjerne og andre organer, hvis den ikke bliver behandlet. Undersøgelsen fokuserer på lægemidlet Cufence, der indeholder det aktive stof trientin dihydrochlorid, som hjælper med at fjerne overskydende kobber fra kroppen.
Formålet med studiet er at forstå, hvordan Cufence virker i kroppen hos patienter med Wilsons sygdom, og hvordan forskellige doser påvirker mængden af kobber i kroppen. Medicinen gives som hårde kapsler gennem munden, og den maksimale daglige dosis er 1600 mg.
I løbet af studiet vil deltagerne modtage behandling i op til 24 måneder. Under behandlingen vil der blive taget forskellige prøver for at måle medicinens virkning på kobberniveauerne i kroppen. Studiet vil også undersøge, hvordan medicinen påvirker deltagernes neurologiske og psykiatriske symptomer samt leverfunktion. Dette vil hjælpe læger med at forstå, hvordan medicinen bedst kan bruges til at behandle patienter med Wilsons sygdom.



Danmark
Frankrig
Polen
Tyskland
