Undersøgelse af kombinationsbehandling med Venetoclax og Vidaza hos patienter med høj-risiko kronisk myelomonocytær leukæmi (CMML)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet kronisk myelomonocytær leukæmi, som er en type blodkræft hvor knoglemarven producerer for mange af visse hvide blodlegemer. Sygdommen klassificeres som højrisiko, hvilket betyder, at den har større sandsynlighed for at udvikle sig til en mere alvorlig form for leukæmi. Behandlingen i dette studie består af en kombination af to lægemidler: azacitidin og venetoclax. Azacitidin er et lægemiddel, der hjælper med at normalisere væksten af blodceller, mens venetoclax er et lægemiddel, der hjælper med at dræbe kræftceller ved at blokere bestemte proteiner, som kræftcellerne har brug for for at overleve.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af at kombinere disse to lægemidler hos patienter med højrisiko kronisk myelomonocytær leukæmi. Studiet er opdelt i to dele: først en sikkerhedsfase hvor man nøje overvåger, om kombinationen af lægemidlerne kan gives sikkert, og derefter en hovedfase hvor man undersøger, hvor godt behandlingen virker. Under studiet vil deltagerne modtage begge lægemidler i gentagne behandlingscyklusser, og deres tilstand vil blive nøje overvåget gennem blodprøver og andre undersøgelser.

Læger vil regelmæssigt vurdere, hvordan patienterne reagerer på behandlingen ved at måle ændringer i blodtal og andre tegn på sygdommens udvikling. De vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og justere behandlingen efter behov. Studiet fortsætter, indtil behandlingen ikke længere virker, eller indtil der opstår bivirkninger, som kræver, at behandlingen stoppes. Gennem hele forløbet vil patienternes generelle helbred og livskvalitet blive overvåget for at sikre deres sikkerhed og velbefindende.

1 Opstart af behandling – sikkerhedsfase

Du vil starte med at modtage to forskellige lægemidler som en kombination: azacitidin (også kaldet Vidaza) og venetoclax.

Azacitidin gives som en indsprøjtning under huden. Du vil få 25 mg/ml af dette lægemiddel.

Venetoclax gives som filmovertrukne tabletter, som du skal synke.

I denne første fase overvåges du nøje for at sikre, at kombinationen af medicin er sikker for dig.

2 De første to behandlingscyklusser

Dine første to behandlingscyklusser vil blive overvåget særligt nøje for at identificere eventuelle dosisbegrænsende bivirkninger.

En dosisbegrænset bivirkning betyder en alvorlig bivirkning, der kan kræve, at dosis af medicinen justeres eller stoppes.

Du vil få regelmæssige undersøgelser og blodprøver i denne periode for at følge dit helbred tæt.

3 Behandling i fase II

Efter de første to cyklusser fortsætter du med den samme kombination af azacitidin og venetoclax.

Lægemidlerne gives på samme måde som før – azacitidin som indsprøjtning og venetoclax som tabletter.

Din behandling vil fortsætte i flere cyklusser, hvor hver cyklus typisk varer omkring en måned.

4 Vurdering efter 3 behandlingscyklusser

Efter din tredje behandlingscyklus vil lægen vurdere, hvor godt behandlingen virker på din sygdom.

Dette kaldes samlet responsrate, som måler hvor mange patienter får gavn af behandlingen.

Responsen kan være fuldstændig remission (sygdommen er forsvundet), delvis remission (sygdommen er forbedret), knoglemarvsrespons eller klinisk fordel.

5 Vurdering efter 6 behandlingscyklusser

Efter din sjette behandlingscyklus vil lægen igen vurdere behandlingens effekt.

Der vil blive lavet en ny vurdering af din samlet responsrate for at se, om behandlingen fortsætter med at virke.

Lægen vil også vurdere, om du har opnået komplet remission, hvor sygdommen ikke længere kan påvises.

6 Løbende overvågning og vurdering

Under hele behandlingsforløbet vil du få regelmæssige blodprøver og undersøgelser.

Lægen vil overvåge dig for bivirkninger, både dem der påvirker dine blodceller og andre mulige bivirkninger.

Din behandling kan fortsætte, så længe den virker og du ikke får alvorlige bivirkninger.

Lægen vil følge din progressionsfri overlevelse, som betyder tiden indtil sygdommen forværres.

7 Opfølgning på lang sigt

Selv efter behandlingen er afsluttet, vil du blive fulgt i studiet for at se, hvor længe behandlingens effekt varer.

Lægen vil overvåge, om din sygdom udvikler sig til akut myeloid leukæmi (AML), som er en mere alvorlig form for blodsygdom.

Du vil blive fulgt for din samlede overlevelse og tiden indtil sygdommen eventuelt vender tilbage.

Hvis du senere har brug for anden behandling eller knoglemarvstransplantation, vil dette også blive registreret i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Du skal have fået stillet diagnosen CMML (kronisk myelomonocytisk leukæmi) ifølge de seneste medicinske retningslinjer fra 2022
  • Din sygdom skal være klassificeret som mellemhøj risiko eller høj risiko baseret på et særligt scoringssystem, der hjælper læger med at vurdere, hvor alvorlig sygdommen er
  • Du må ikke tidligere have fået behandling med HMA-medicin (hypometylerende midler), som er en type kræftbehandling
  • Det er tilladt, hvis du tidligere har fået behandling med ESA-medicin (erythropoietinstimulerende midler), som hjælper kroppen med at danne røde blodlegemer, men der skal være gået mindst 15 dage siden sidste dosis
  • Det er tilladt, hvis du tidligere har fået behandling med hydroxurea, som er en type kræftmedicin
  • Din ECOG-status skal være mellem 0-2, hvilket betyder, at du skal være i stand til at klare dig selv i det daglige med kun let til moderat begrænsning af dine aktiviteter
  • Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt: dit bilirubin (et stof, der viser, hvor godt leveren arbejder) må ikke være mere end 2 gange højere end normalt
  • Dine leverenzymer ALT og AST må ikke være mere end 3 gange højere end normalt
  • Din kreatininclearance (et mål for, hvor godt dine nyrer fungerer) skal være over 30 mL/min
  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke, som betyder, at du har fået al nødvendig information om studiet og frivilligt ønsker at deltage
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention under studiet
  • Hvis du er en mand, skal du også bruge sikker prævention under studiet
  • Du skal være tilknyttet det danske sundhedssystem

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået behandling med HMA-medicin (hypometylerende midler), som er en type kræftmedicin der ændrer hvordan dine gener fungerer
  • Du kan ikke deltage hvis din sygdom ikke er klassificeret som højrisiko ifølge de medicinske målinger, der bruges til at bedømme hvor alvorlig din tilstand er
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har den specifikke type leukæmi kaldet CMML (kronisk myelomonocytær leukæmi), som er en kræftform der påvirker dine hvide blodlegemer
  • Du kan ikke deltage hvis din læge vurderer at din sygdom er lavrisiko eller mellemrisiko-1 baseret på de tests der måler hvor hurtigt sygdommen udvikler sig
  • Du kan ikke deltage hvis du tidligere har været i behandling med medicin der ligner dem der bruges i dette studie
  • Du kan ikke deltage hvis din helbredstilstand er for dårlig til at modtage den intensive behandling som studiet kræver
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke behandlingen eller gøre det farligt for dig at være med i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Hopital NOVO Pontoise Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Henri Becquerel Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
L’Hopital Prive Du Confluent Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Intercommunal De Mont De Marsan Et Du Pays Des Sources Mont-de-Marsan Frankrig
Hyeemjd Pxkly Spmsuri Cesson-Sévigné Frankrig
Cda daddhmskqipvvz Épagny-Metz-Tessy Frankrig
Cedjey Hfdircbebie Rtkiwnfc Dmkrurnnehkycg Angers Frankrig
Crrphb Hqafredyuna Rbkvvqya Uhakaiewxmceb Dr Thqch Tours Frankrig
Csjwbk Hbmgxfdbtna Eu Unrlgrakqrvcz Dr Lmgznsu Limoges Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
04.10.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Azacitidine er en type kræftmedicin, der hjælper med at regulere, hvordan generne i kræftcellerne fungerer. Dette lægemiddel virker ved at ændre måden, hvorpå celler læser deres genetiske information, hvilket kan få kræftcellerne til at stoppe med at vokse eller få dem til at dø. Azacitidine gives normalt som en indsprøjtning under huden eller i en blodåre og bruges til behandling af visse typer blodkræft.

Venetoclax er en målrettet kræftmedicin, der blokerer et specifikt protein i kræftcellerne kaldet BCL-2. Dette protein hjælper normalt kræftcellerne med at overleve, så når venetoclax blokerer det, får det kræftcellerne til at dø. Venetoclax tages som tabletter gennem munden og er designet til at angribe kræftcellerne mere præcist end traditionel kemoterapi.

Kronisk myelomonocytær leukæmi – En type blodkræft der påvirker knoglemarven og forårsager unormal produktion af hvide blodlegemer, særligt monocytter. Sygdommen udvikler sig langsomt og tilhører gruppen af myelodysplastiske/myeloproliferative neoplasier. Patienter har typisk for mange monocytter i blodet samt anæmi og andre blodabnormaliteter. Knoglemarven producerer unormale blodceller, som ikke fungerer korrekt. Tilstanden kan over tid udvikle sig til mere alvorlige former for blodkræft. Sygdommen påvirker ofte ældre voksne og kan give symptomer som træthed, infektioner og blødningstendens.

Akut myeloid leukæmi – En hurtigtvoksende form for blodkræft, hvor knoglemarven producerer mange unormale hvide blodlegemer kaldet blaster. Disse abnorme celler ophobes i knoglemarven og blodet og fortrænger normale, sunde blodceller. Sygdommen udvikler sig hurtigt over dage til uger. De unormale celler kan ikke bekæmpe infektioner på normal vis og hindrer produktionen af røde blodlegemer og blodplader. Dette fører til symptomer som svaghed, infektioner og blødningsproblemer. Tilstanden kræver hurtig behandling på grund af dens aggressive natur.

Forsøgs-ID:
2024-514878-53-00
Protokolkode:
AVENHIR
NCT ID:
NCT05768711
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ny oral behandling med cedazuridin og azacitidin til patienter med blodkræft (MDS, CMML eller AML)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn Italien Polen +1
  • Afprøvning af tre lægemidler (azacitidin, venetoclax og tagraxofusp) til behandling af højrisiko kronisk myelomonocytisk leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Spanien