Undersøgelse af ny oral behandling med cedazuridin og azacitidin til patienter med blodkræft (MDS, CMML eller AML)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske studie undersøger tre forskellige blodkræfttyper: myelodysplastiske syndromer (MDS), kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) og akut myeloid leukæmi (AML). Disse sygdomme påvirker knoglemarven, som er det sted i kroppen hvor blodceller dannes, og resulterer i unormale blodceller der ikke fungerer korrekt. Studiet sammenligner to forskellige måder at give medicinen azacitidin på – enten som en tablet taget gennem munden kaldet ASTX030 (som indeholder cedazuridin og azacitidin i kombination) eller som en indsprøjtning under huden.

Formålet med studiet er at vise om tabletten giver samme mængde azacitidin i kroppen som indsprøjtningen. Studiet er opdelt i flere faser, hvor den sidste fase fokuserer på at sammenligne de to behandlingsformer direkte. Deltagerne vil modtage begge behandlinger i forskellige perioder for at kunne sammenligne dem hos den samme person. Under studiet vil læger følge deltagernes tilstand og måle hvor godt behandlingen virker.

Læger vil overvåge deltagerne for bivirkninger og måle forskellige faktorer i blodet for at se hvordan kroppen reagerer på behandlingerne. De vil også undersøge om behandlingen hjælper med at forbedre blodtallene og reducere behovet for blodtransfusioner. Studiet vil hjælpe med at bestemme om tabletformen kan være et godt alternativ til indsprøjtningsformen for patienter med disse blodkræfttyper.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver til kontrol af lever- og nyrefunktion, samt undersøgelser af dit præstationsniveau (hvor aktiv du kan være i dagligdagen).

Du skal være i stand til at sluge det nødvendige antal tabletter/kapsler inden for 10 minutter og kunne faste i 4 timer efter indtagelse af medicinen.

Du må ikke have fået cytotoksisk kemoterapi (cellegift, undtagen hydroxyurea) inden for 4 uger før studiebehandlingen starter.

Du må ikke have haft større operationer inden for 3 uger før den første studiebehandling.

2 Randomisering til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper i denne fase 3-del af studiet.

Den ene gruppe får ASTX030 (en kombination af cedazuridin og azacitidin) som kapsler, der tages gennem munden.

Den anden gruppe får azacitidin som injection under huden i en dosis på 75 mg per kvadratmeter kropsoberflade per dag.

3 Behandlingscyklusser

Behandlingen gives i cyklusser på 28 dage hver.

Hvis du får oral medicin (ASTX030-kapsler), skal du tage dem på fastende mave og derefter faste i yderligere 4 timer.

Hvis du får injection under huden, vil du få azacitidin injektioner på bestemte dage i hver cyklus.

Den præcise dosering og hyppighed vil blive bestemt baseret på din kropsstørrelse og responsresponse på behandlingen.

4 Crossover-periode

I løbet af studiet vil du skifte behandlingsmetode – hvis du startede med oral medicin, vil du skifte til injektioner, og omvendt.

Dette crossover-design gør det muligt at sammenligne, hvordan de to forskellige måder at give medicinen på påvirker dig.

Skiftet vil ske på et bestemt tidspunkt, som er planlagt i studieprotokollen.

5 Regelmæssige kontroller og overvågning

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at måle, hvordan medicinen optages og forarbejdes i din krop.

Der vil blive målt LINE-1 methylering i dine blodceller for at vurdere, hvor godt medicinen virker på det molekylære niveau.

Din sundhedstilstand vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger eller ændringer i din sygdom.

Du vil få vurderet dit responsresponse på behandlingen gennem forskellige undersøgelser.

6 Vurdering af behandlingseffekt

Dit kliniske responsresponse på behandlingen vil blive evalueret regelmæssigt.

For patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS) vil der blive målt på AML-fri overlevelse (tid uden udvikling til akut myeloid leukæmi).

Din behov for blodtransfusioner vil blive overvåget for at se, om behandlingen gør dig mindre afhængig af disse.

Der vil blive målt på varighed af respons og tid til respons for at vurdere behandlingens effektivitet.

7 Opfølgning og afslutning

Du vil fortsætte med regelmæssige kontroller for at overvåge din tilstand og eventuelle sene bivirkninger.

Din overlevelse vil blive fulgt op som en del af studiet.

Alle data om din respons på behandlingen og eventuelle bivirkninger vil blive registreret gennem hele studieperioden.

Studiet forventes at være afsluttet i november 2027, med den sidste patientbesøg planlagt til juni 2025.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel, når du underskriver samtykkeerklæringen
Du skal have bekræftet MDS (myelodysplastiske syndromer – en sygdom, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller) eller CMML (kronisk myelomonocytisk leukæmi – en type blodkræft), og din læge skal mene, at du vil have gavn af behandling med azacitidin alene
Du skal have en ECOG performance status på 0 til 1 (dette måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter – 0 betyder, du er fuldt aktiv, og 1 betyder, du har lette begrænsninger)
Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt:
- Din lever skal fungere acceptabelt med normale eller næsten normale værdier for bilirubin (et stof, der viser leverfunktion) og leverenzymer
- Dine nyrer skal fungere godt med en kreatininclearance (et mål for nyrefunktion) på mere end 50 mL/min
Hvis du tidligere har fået en knoglemarvstransplantation fra en donor, må du ikke have tegn på graft-versus-host sygdom (en tilstand, hvor de transplanterede celler angriber din krop), og du skal have stoppet med immunundertrykkende medicin i mindst 3 uger
Du må ikke have haft større operationer inden for de sidste 3 uger før behandlingen starter
Du må ikke have fået cytotoksisk kemoterapi (celledræbende kræftbehandling) inden for de sidste 4 uger før behandlingen starter (undtagen hydroxyurea)
Du skal kunne sluge det nødvendige antal tabletter eller kapsler inden for 10 minutter og tåle at faste i 4 timer
Din forventede levetid skal være mindst 12 uger
Du skal følge kravene om prævention og beskyttelse som beskrevet i protokollen
Du skal kunne give lovligt gyldigt samtykke, hvilket betyder, at du forstår og er villig til at følge alle krav og begrænsninger i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har moderat til svær nedsat nyrefunktion, hvilket betyder at dine nyrer ikke fungerer tilstrækkeligt godt til at rense kroppen for affaldsstoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har svær nedsat leverfunktion, hvilket betyder at din lever ikke kan behandle medicin og andre stoffer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for azacitidin eller lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der ikke er under kontrol med behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre kræftbehandlinger inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke din sikkerhed under forsøget
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke hvordan forsøgsmedicinen virker i din krop
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrollerede hjerte-kar-sygdomme, hvilket betyder hjerte- eller blodkarproblemer, der ikke er stabiliseret med behandling
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge forsøgets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Staedtisches Klinikum Braunschweig gGmbH	Braunschweig	Tyskland
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Hospital San Pedro De Alcantara	Cáceres	Spanien
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves	Granada	Spanien
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino	Turin	Italien
MD Anderson Cancer Center	Madrid	Spanien
Hospital Quironsalud Malaga	Malaga	Spanien
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady	Prag	Tjekkiet
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Hospital Universitari De Girona Doctor Josep Trueta	Girona	Spanien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita	Novara	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublin	Polen
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Azienda Unita Sanitaria Locale Della Romagna	Faenza	Italien
University Of Szeged	Szeged	Ungarn
University Hospital Ostrava	Ostrava	Tjekkiet
Ibotxukr Cpavkr Dpxxujbmroxbpjpka	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Wtgtftcoolk Wsvfzrcjhyubhgpqavwm Cjntyof Ogxvxkmhx I Tksjcxmpwegrl Ir Mdmntqatrke W Lcegn	Łódź	Polen
Shkjwodi Pvqmvmyml Ssb z oslt	Gdynia	Polen
Ghsevtawnsypymhvy Vfkxmvhgg Pucl Awnewh Eridmqnh Ochefi Kfgevk	Győr	Ungarn
Uzfdiaapum Dukhe Sfski Di Rwbi Ly Swcspgul	Rom	Italien
Amxvvrh Ofmdurtacsh Uexhpvchgvmim Cnjpqeesimsk Dzvpr Sojvxx E Dqsrm Siprwnx Dd Twmyob	Turin	Italien
Myexgzyrlaiqnfrgjavdpawqvl Hpqcnnxhhpypkznt	Halle	Tyskland
Fciaxtqgw Pmcm Lo Ibzlzzwsubpix Bzrhkvfdl Dmo Hzcsdrex Uubjjjpjpwoee La Pld	Madrid	Spanien
Aysqjgo Ujnsr Shcyhxggx Levjew Dj Bthdqzu	Bologna	Italien
Hkjyzmbc Vsss drlhlvmt	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	16.06.2025
Italien	rekrutterer	16.06.2025
Polen	rekrutterer	16.06.2025
Spanien	rekrutterer	16.06.2025
Tjekkiet	rekrutterer	16.06.2025
Tyskland	rekrutterer	16.06.2025
Ungarn	rekrutterer	16.06.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ASTX030 er en kombination af to lægemidler, cedazuridin og azacitidin, som tages som tabletter gennem munden. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at behandle visse typer blodkræft ved at arbejde på en måde, der kan hjælpe normale blodceller med at vokse bedre. Formålet med at kombinere disse to stoffer er at gøre behandlingen mere praktisk for patienter, da den kan tages hjemme som piller i stedet for at skulle have indsprøjtninger på hospitalet.

Azacitidin er et kræftlægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det virker ved at hjælpe blodceller med at udvikle sig normalt og kan bremse væksten af unormale celler. Dette lægemiddel har været brugt i mange år til behandling af visse typer blodkræft og gives normalt på en klinik eller et hospital af sundhedspersonale.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastisk syndrom

Myelodysplastiske syndromer – En gruppe af blodsygdomme hvor knoglemarven ikke producerer normale, modne blodceller. Sygdommen opstår når stamcellerne i knoglemarven bliver beskadigede og ikke kan udvikle sig til sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. Over tid bliver antallet af normale blodceller i kroppen gradvist lavere. Patienter udvikler ofte anæmi, infektioner og blødningsproblemer på grund af manglen på sunde blodceller. Sygdommen forværres typisk langsomt over måneder eller år. Nogle tilfælde kan udvikle sig til akut leukæmi.

Kronisk myelomonocytisk leukæmi – En type blodkræft der påvirker de hvide blodlegemer kaldet monocytter. Sygdommen opstår når knoglemarven producerer for mange unormale monocytter, som ikke fungerer korrekt. Disse defekte celler ophober sig i blodet og kan spredes til andre organer som milten og leveren. Patienter oplever ofte træthed, vægttab og forstørret milt. Antallet af normale blodceller falder gradvist, hvilket kan føre til anæmi og øget risiko for infektioner. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over måneder til år.

Akut myeloid leukæmi – En type blodkræft hvor knoglemarven producerer mange unormale, umodne hvide blodlegemer kaldet blaster. Disse unormale celler kan ikke bekæmpe infektioner og ophober sig hurtigt i blodet og knoglemarven. Sygdommen fortrænger produktionen af normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Patienter udvikler hurtigt symptomer som træthed, feber, infektioner og tendens til blødning. Sygdommen udvikler og forværres meget hurtigt over uger eller måneder. De unormale celler kan også spredes til andre dele af kroppen.

Forsøgs-ID:

2024-515098-93-00

Protokolkode:

ASTX030-01

NCT ID:

NCT04256317

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny oral behandling med cedazuridin og azacitidin til patienter med blodkræft (MDS, CMML eller AML)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?