NMD670 er et forsøgslægemiddel, der undersøges til behandling af voksne patienter med type 3 spinal muskelatrofi (SMA). Dette lægemiddel testes for at se, om det kan forbedre muskelstyrke og funktion hos personer, der kan gå og har denne form for muskelsygdom. Det gives to gange dagligt og undersøges for at vurdere, hvor godt det virker, og hvor sikkert det er at bruge. Lægemidlet er stadig i en tidlig udviklingsfase (fase 2), hvilket betyder, at forskerne stadig indsamler vigtige oplysninger om, hvordan det virker i kroppen.

Type 3 spinal muskelatrofi – En arvelig neurologisk tilstand, der påvirker de motoriske neuroner i rygmarven. Denne form af sygdommen udvikler sig efter 18-måneders alderen og er den mildeste form af spinal muskelatrofi. Tilstanden medfører gradvis svækkelse af musklerne, primært i benene og hofterne, hvilket påvirker gangfunktionen. Personer med denne type kan ofte gå selvstændigt i barndommen, men kan opleve tiltagende muskelsvaghed over tid. Sygdommen påvirker også musklerne i skuldrene og den øvre del af ryggen, men i mindre grad end de nedre ekstremiteter. De kognitive funktioner påvirkes ikke af sygdommen.