Dette studie undersøger adrenomyeloneuropati, som er en arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet og forårsager problemer med bevægelse og balance. Sygdommen opstår på grund af fejl i et gen kaldet ABCD1-genet, som normalt hjælper kroppen med at nedbryde visse fedtstoffer. Når dette gen ikke fungerer korrekt, ophobes disse fedtstoffer i kroppen og skader nervecellerne, især dem i rygmarven.
Behandlingen, der undersøges, kaldes SBT101 og er en form for genterapi. Denne behandling bruger en modificeret virus til at levere en fungerende kopi af ABCD1-genet til nervecellerne. Medicinen gives som en enkelt indsprøjtning direkte ind i væsken omkring rygmarven gennem en procedure kaldet intratekal administration. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og effekten af denne behandling hos voksne mænd med adrenomyeloneuropati.
Studiet er opdelt i to dele og følger deltagerne i op til fem år efter behandlingen. I den første del får nogle deltagere den aktive behandling, mens andre får en placebo. Forskerne vil måle forskellige aspekter af deltagernes bevægelsesevne, balance og generelle tilstand gennem forskellige tests som gangtests og balancetests. Dette gøres for at vurdere, om behandlingen kan hjælpe med at bevare eller forbedre nervefunktionen hos personer med denne sygdom.
Holland 
