Dette studie fokuserer på patienter med Mukopolysakkaridose type IIIA, som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde visse sukker-molekyler. Behandlingen involverer et lægemiddel kaldet ABO-102 (også kendt som rebisufligene etisparvovec), som er en form for genterapi, der gives som en enkelt injektion i en blodåre.
Formålet med studiet er at evaluere den langsigtede sikkerhed og virkning af behandlingen hos patienter, som tidligere har modtaget denne genterapi. Behandlingen virker ved at indsætte en korrekt version af det defekte gen i patientens celler, hvilket hjælper kroppen med at producere det manglende enzym, der er nødvendigt for at nedbryde særlige molekyler.
I løbet af studiet vil deltagerne blive fulgt over en længere periode for at overvåge deres udvikling og eventuelle bivirkninger. Der vil blive foretaget forskellige undersøgelser, herunder målinger af hjernens udvikling og funktion, samt analyser af væske fra rygmarven for at vurdere behandlingens effektivitet.
Spanien