Generaliseret myasthenia gravis er en sjælden sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber kommunikationen mellem nerver og muskler. Dette fører til muskelsvaghed, der kan påvirke øjne, ansigt, synkning, tale og bevægelse af arme og ben. Børn med denne tilstand kan opleve træthed og svaghed, der gør daglige aktiviteter vanskelige. Dette forlængelsesstudium undersøger et lægemiddel kaldet rozanolixizumab, som er designet til at hjælpe med at reducere de skadelige antistoffer, der forårsager muskelsvaghed.
Formålet med dette studium er at finde ud af, om gentagne behandlingsperioder med rozanolixizumab er sikre og fungerer godt hos børn med generaliseret myasthenia gravis. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives. Børnene, der deltager, skal tidligere have været med i et andet studium kaldet MG0006. Under studiet får deltagerne flere 6-ugers behandlingsperioder med medicinen, som gives som en indsprøjtning under huden. Læger vil overvåge deltagernes sikkerhed nøje og måle, hvordan behandlingen påvirker deres symptomer og muskelfunktion.
I løbet af studiet vil læger regelmæssigt undersøge deltagerne for at se, hvordan de reagerer på behandlingen. De vil måle niveauerne af immunglobulin G, som er en type antistof i blodet, samt bruge særlige skalaer til at vurdere, hvor godt børnene kan udføre daglige aktiviteter og teste deres muskelstyrke. Studiet vil også følge alle bivirkninger eller problemer, der måtte opstå under behandlingen, så forskerne kan lære mere om medicinens langtidssikkerhed hos børn med denne tilstand.



Italien
Polen
