Undersøgelse af lægemidlet rozanolixizumab til børn med myasthenia gravis – test af sikkerhed ved gentagen behandling

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Generaliseret myasthenia gravis er en sjælden sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber kommunikationen mellem nerver og muskler. Dette fører til muskelsvaghed, der kan påvirke øjne, ansigt, synkning, tale og bevægelse af arme og ben. Børn med denne tilstand kan opleve træthed og svaghed, der gør daglige aktiviteter vanskelige. Dette forlængelsesstudium undersøger et lægemiddel kaldet rozanolixizumab, som er designet til at hjælpe med at reducere de skadelige antistoffer, der forårsager muskelsvaghed.

Formålet med dette studium er at finde ud af, om gentagne behandlingsperioder med rozanolixizumab er sikre og fungerer godt hos børn med generaliseret myasthenia gravis. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives. Børnene, der deltager, skal tidligere have været med i et andet studium kaldet MG0006. Under studiet får deltagerne flere 6-ugers behandlingsperioder med medicinen, som gives som en indsprøjtning under huden. Læger vil overvåge deltagernes sikkerhed nøje og måle, hvordan behandlingen påvirker deres symptomer og muskelfunktion.

I løbet af studiet vil læger regelmæssigt undersøge deltagerne for at se, hvordan de reagerer på behandlingen. De vil måle niveauerne af immunglobulin G, som er en type antistof i blodet, samt bruge særlige skalaer til at vurdere, hvor godt børnene kan udføre daglige aktiviteter og teste deres muskelstyrke. Studiet vil også følge alle bivirkninger eller problemer, der måtte opstå under behandlingen, så forskerne kan lære mere om medicinens langtidssikkerhed hos børn med denne tilstand.

1 Indledende vurdering og behandlingsstart

Du starter i dette forlængelsesstudium efter at have gennemført det tidligere studie MG0006, eller hvis dine generaliseret myasthenia gravis symptomer er blevet værre under observationsperioden i MG0006.

Generaliseret myasthenia gravis er en sygdom, hvor dit immunsystem angriber forbindelserne mellem nerverne og musklerne, hvilket gør musklerne svage.

Du skal være mindst 2 år gammel for at deltage i dette studie.

2 Behandlingsperiode med rozanolixizumab

Du vil modtage medicinen rozanolixizumab som en indsprøjtning under huden.

Behandlingsperioden varer 6 uger ad gangen.

Du kan få flere behandlingsperioder på 6 uger, afhængigt af hvordan du reagerer på medicinen.

Rozanolixizumab er designet til at reducere niveauet af immunoglobulin G (IgG) i dit blod, hvilket kan hjælpe med at forbedre dine muskelsymptomer.

3 Regelmæssige undersøgelser og målinger

Under hver 6-ugers behandlingsperiode vil lægen måle niveauet af immunoglobulin G (IgG) i dit blod for at se, hvor meget det ændrer sig fra start til slutning af behandlingen.

Du vil blive vurderet ved hjælp af Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG ADL) skalaen, som måler hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter som at tale, synke og bevæge dig.

Lægen vil også bruge Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) skalaen til at måle din muskelstyrke og funktion på en mere detaljeret måde.

Disse målinger tages ved starten af behandlingen og igen ved slutningen af hver 6-ugers periode.

4 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil lægen nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner på medicinen.

Særlig opmærksomhed vil blive givet til alvorlige bivirkninger, der kan kræve, at behandlingen stoppes.

Der vil også være fokus på specifikke typer bivirkninger, som kræver særlig overvågning.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan det være nødvendigt at stoppe behandlingen permanent.

5 Afslutning af studiet

Studiet afsluttes med et End of Study (EOS) besøg, hvor lægen vil foretage en endelig vurdering af din tilstand.

På dette tidspunkt vil alle data om din sikkerhed og reaktion på medicinen blive samlet og analyseret.

Lægen vil diskutere resultaterne med dig og planlægge din fremtidige behandling uden for studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have deltaget i et tidligere studie kaldet MG0006 og have gennemført det helt som planlagt
  • Eller du skal have gennemført behandlingsdelen af MG0006-studiet og have oplevet forværring af dine generaliserede myasthenia gravis symptomer under observationsperioden. Generaliserede myasthenia gravis er en sygdom hvor dine muskler bliver svage og trætte hurtigere end normalt
  • Du skal være mindst 2 år gammel på det tidspunkt, hvor du bliver undersøgt for at kunne deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig allergi over for rozanolixizumab (det medicinske produkt der testes) eller andre bestanddele i medicinen
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv, alvorlig infektion som kræver behandling på hospitalet
  • Du kan ikke deltage hvis du har en svækket immunforsvar på grund af sygdom eller medicin
  • Du kan ikke deltage hvis du har en kræftsygdom som ikke er blevet behandlet eller er kommet tilbage
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig reaktion på tidligere behandling med antistoffer (proteiner der bruges som medicin)
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens eget forsvar angriber raske celler) udover myasthenia gravis
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og besøgsplan
  • Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre medicinske forsøg samtidig
  • Du kan ikke deltage hvis du har en psykisk tilstand som gør det svært at forstå og give samtykke til deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Amicare Sp. z o.o. S.K. Łódź Polen
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon Napoli Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Bologna Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
17.10.2023
Polen Polen
rekrutterer
17.10.2023

Forsøgssteder

Rozanolixizumab er et lægemiddel, der gives som indsprøjtning og er designet til at behandle en sjælden muskelsygdom kaldet generaliseret myasthenia gravis. Dette lægemiddel virker ved at påvirke kroppens immunsystem og hjælpe med at forbedre muskelstyrken og reducere muskeltrætheden hos patienter med denne tilstand. I dette studie undersøges det, om lægemidlet er sikkert og kan tolereres godt af børn og unge over længere tid, når det gives i behandlingsperioder på 6 uger ad gangen.

Undersøgte sygdomme:

Generaliseret Myasthenia Gravis – Dette er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Sygdommen påvirker den normale kommunikation mellem nervesystemet og musklerne, hvilket fører til muskelsvaghed og hurtig træthed. Symptomerne kan variere i styrke og kan komme og gå i perioder. Muskelsvækkelsen bliver typisk værre ved aktivitet og forbedres med hvile. Sygdommen kan påvirke forskellige muskelgrupper i kroppen, herunder dem der kontrollerer øjenbevægelser, ansigtsudtryk, tygning, synkning og vejrtrækning. Over tid kan symptomerne blive mere udbredte og påvirke flere muskelgrupper.

Forsøgs-ID:
2022-502075-34-00
Protokolkode:
MG0008
NCT ID:
NCT06540144
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien