Undersøgelse af lægemidlet infigratinib til behandling af børn med akondroplasi (dværgvækst)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger achondroplasi, som er en genetisk tilstand der påvirker knoglevækst og forårsager kortere kropshøjde. Achondroplasi er den mest almindelige form for dværgvækst og opstår på grund af forandringer i et gen, der er vigtigt for knogledannelse. Studiet tester et lægemiddel kaldet infigratinib, som gives som tabletter eller væske gennem munden. Nogle deltagere vil få infigratinib, mens andre får placebo.

Formålet med studiet er at undersøge, om infigratinib kan hjælpe børn med achondroplasi til at vokse mere i højden. Studiet vil også se på, om medicinen er sikker at bruge hos børn mellem 3 og 18 år. Under studiet vil forskerne måle, hvor meget børnene vokser over tid, og de vil sammenligne væksten hos dem, der får infigratinib, med dem, der får placebo. De vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og måle forskellige dele af kroppen for at se, om der sker ændringer i kroppens proportioner.

Studiet varer 52 uger, og deltagerne skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet. Under disse besøg vil læger måle højde, vægt, hovedomfang og andre kropsmål. De vil også tage blodprøver for at se, hvordan medicinen virker i kroppen, og for at holde øje med deltagernes sikkerhed. Børnene og deres familier vil også blive spurgt om, hvordan det påvirker deres daglige liv og velbefindende. Alle deltagere skal have fuldført mindst 26 uger i et tidligere observationsstudie, før de kan deltage i denne undersøgelse.

1 Tildeling til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten behandlingsgruppen eller placebogruppen. Dette betyder, at du har 50% chance for at modtage det aktive lægemiddel infigratinib og 50% chance for at modtage placebo (uvirksomme kapsler, der ligner det rigtige lægemiddel).

Hverken du eller dine læger vil vide, hvilken behandling du får under studiet. Dette kaldes et dobbeltblindet studie.

2 Daglig medicinering

Du skal tage kapsler hver dag i hele studieperioden på 52 uger (1 år).

Kapslerne skal synkes hele med vand. Du vil få præcise instruktioner om, hvor mange kapsler du skal tage dagligt baseret på din vægt og alder.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tidspunkt hver dag for at opretholde en ensartet mængde i kroppen.

3 Regelmæssige hospitalsbesøg

Du skal møde op til regelmæssige undersøgelser på hospitalet gennem hele studieperioden.

Ved disse besøg vil lægerne måle din højde, vægt og andre kropsmål for at se, hvordan din vækst udvikler sig.

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke, hvordan medicinen påvirker din krop og for at måle mængden af medicin i dit blod.

4 Vækstmålinger

Lægen vil måle din årlige vækstrate, som er hvor mange centimeter du vokser på et år.

Der vil blive målt på forskellige dele af din krop, herunder arme, ben, hovedomfang og kropshøjde.

Disse målinger vil blive sammenlignet med standardtabeller for både børn med og uden achondroplasi for at se forbedringer.

5 Livskvalitetsundersøgelser

Du vil blive bedt om at besvare spørgeskemaer om, hvordan du har det fysisk og mentalt.

Der vil blive udført computerbaserede tests for at måle din opmærksomhed, hukommelse og andre mentale funktioner.

Disse tests er designet til at være passende for din alder og vil hjælpe lægerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

6 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil lægerne overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner på medicinen.

Du skal fortælle lægerne om alle symptomer eller forandringer, du oplever, uanset om du tror, de er relateret til medicinen eller ej.

Regelmæssige blodprøver vil hjælpe med at opdage eventuelle forandringer i din krop, før de bliver problematiske.

7 Smagstests af medicinen

I uge 13 af studiet vil du blive bedt om at vurdere smagen og acceptabiliteten af kapslerne.

Dette gøres for at hjælpe forskerne med at forstå, hvor let det er for børn at tage denne medicin dagligt.

8 Afslutning af 52-ugers periode

Efter 52 uger (1 år) vil den hovedsagelige del af studiet være afsluttet.

Der vil blive foretaget afsluttende målinger og tests for at vurdere den samlede effekt af behandlingen.

På dette tidspunkt vil du og dine læger få at vide, om du fik det aktive lægemiddel eller placebo.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 3 og 18 år gammel og stadig have mulighed for at vokse. Dette betyder, at din vækstrate (hvor meget du vokser om året) skal være mere end 1,5 cm om året, og du skal have deltaget i et tidligere observationsstudie i mindst 6 måneder
Din pubertetsudvikling må ikke være for langt fremme (ikke over stadium 4 på en skala, der måler pubertetens fremskridt), og din knoglealder (hvor modne dine knogler er) skal være under 13 år for piger og under 15 år for drenge
Den godkendte behandling for din tilstand (et lægemiddel kaldet vosoritide) må ikke være egnet til dig ifølge lægens vurdering, eller det må ikke være tilgængeligt, eller det må ikke være en mulighed for dig eller din familie (for eksempel hvis I ikke kan eller vil give daglige injektioner)
Du skal have en bekræftet diagnose af akondroplasi (en type dværgvækst), som er dokumenteret gennem klinisk undersøgelse og bekræftet med gentest
Du skal have gennemført mindst 26 uger (omkring 6 måneder) i det tidligere observationsstudie kaldet PROPEL
Du skal kunne sluge medicin i tabletform
Du og dine forældre eller værger skal være villige og i stand til at møde op til alle studiebesøg og følge studiets procedurer
Du skal kunne gå selv og stå op uden hjælp
Hvis du er en pige på 10 år eller ældre, eller hvis du har fået din første menstruation, skal du have en negativ graviditetstest
Hvis du er seksuelt aktiv, skal du være villig til at bruge sikker prævention under hele studiet og i en måned efter, du er stoppet med at tage studiemedicinen
Dine forældre eller værger skal underskrive et samtykkeerklæring, og du skal også underskrive (hvis du er gammel nok), hvor I accepterer at følge alle kravene og reglerne i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 3 år eller 18 år eller ældre
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har achondroplasi, som er en genetisk tilstand der påvirker knoglevækst
Du kan ikke deltage, hvis dine vækstplader er lukket, hvilket betyder at dine knogler er færdige med at vokse
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har potentiale til at vokse mere
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier inden for de seneste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske problemer, der gør det svært at følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis dine forældre eller værge ikke kan give samtykke til din deltagelse
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan tage tabletter eller kapsler
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige allergiske reaktioner over for studiemedicinen eller dens ingredienser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hopital Des Enfants	Toulouse	Frankrig
Hospital San Jose	Vitória	Spanien
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg	Magdeburg	Tyskland
Hospital Universitario Virgen De La Victoria	Malaga	Spanien
Hspaj Bofflv Hq	Bergen	Norge
Fojoatkbd Pacq Lz Irpfjiwbafhao Bacjddgse Dqi Hijuknez Upyenlufymcgg Ld Pal	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	08.03.2024
Italien	rekrutterer ikke	08.03.2024
Norge	rekrutterer ikke	08.03.2024
Spanien	rekrutterer ikke	08.03.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	08.03.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Infigratinib

Infigratinib er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for akondroplasi hos børn. Akondroplasi er en genetisk tilstand, der påvirker knoglevækst og fører til dværgvækst. Infigratinib virker ved at blokere visse signaler i kroppen, der normalt begrænser knoglevæksten hos personer med akondroplasi. Ved at blokere disse signaler håber forskerne, at medicinen kan hjælpe børn med at vokse højere end de normalt ville gøre. Dette lægemiddel gives som en behandling, der tages regelmæssigt for at understøtte normal vækst og udvikling hos børn med denne tilstand.

Achondroplasi – Achondroplasi er en genetisk lidelse, der påvirker knoglevækst og udvikling. Tilstanden forårsages af mutationer i FGFR3-genet, som regulerer knogledannelse og vækst. Personer med achondroplasi har karakteristisk kort statur med proportionelt kortere arme og ben i forhold til kroppen. Hovedet er typisk større end normalt, og der kan forekomme en fremtrædende pande. Tilstanden påvirker primært de lange knogler i arme og ben, mens rygsøjlen og andre dele af skelettet også kan være berørt. Achondroplasi er til stede fra fødslen og påvirker vækstmønsteret gennem hele barndommen og ungdommen.

Forsøgs-ID:

2023-506130-67-00

Protokolkode:

QBGJ398-303

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet infigratinib til behandling af børn med akondroplasi (dværgvækst)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?