Crizanlizumab er et lægemiddel, der bruges til behandling af seglcellesygdom. Det er et biologisk lægemiddel, der virker ved at binde sig til et protein i blodet, som er involveret i dannelsen af blodpropper. Dette hjælper med at forhindre de smertefulde kriser, der er karakteristiske for seglcellesygdom. Medicinen gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at den gives direkte i en blodåre. Det er en behandling, der fortsætter fra tidligere studier, hvor patienter allerede har modtaget dette lægemiddel og har vist positiv respons.

Sickle cell disease – En arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer ændrer form fra runde til seglformede celler. Denne tilstand skyldes en genetisk mutation, der påvirker hæmoglobinet i blodet. De unormalt formede blodceller kan ikke bevæge sig normalt gennem blodkarrene og har tendens til at klumpe sig sammen. Dette kan føre til nedsat blodgennemstrømning i forskellige dele af kroppen. Sygdommen er medfødt og viser sig ofte i den tidlige barndom. De seglformede celler lever kortere tid end normale røde blodlegemer, hvilket resulterer i kronisk blodmangel.