Dette studie undersøger alpha-1-antitrypsinmangel (AATD), som er en arvelig sygdom hvor kroppen ikke producerer nok af et protein kaldet alpha-1-antitrypsin. Dette protein beskytter lungerne mod skader, og når der mangles tilstrækkeligt af det, kan det føre til emfysem, som er en lungesygdom hvor lungernes små luftsække bliver beskadigede og gør det svært at trække vejret. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: en ny medicin kaldet SAR447537 og den nuværende standardbehandling med plasmaafledt A1PI, som er alpha-1-antitrypsin udvundet fra blodplasma.
Formålet med studiet er at undersøge hvor godt SAR447537 virker sammenlignet med den eksisterende behandling ved at måle niveauerne af funktionelt alpha-1-antitrypsin i blodet. Deltagerne vil få den ene eller den anden behandling gennem en periode på op til 32 uger, og forskerne vil måle forskellige ting som hvor meget af medicinen der er i blodet, hvor godt den virker, om kroppen danner antistoffer mod medicinen, og om der opstår bivirkninger. Dette er et dobbeltblindt studie, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives, før studiet er afsluttet.
Under studiet vil deltagerne få regelmæssige blodprøver og helbredsundersøgelser for at overvåge deres tilstand og registrere eventuelle ændringer. Forskerne vil også undersøge om der udvikles antistoffer mod behandlingen og følge deltagernes lungefunktion gennem hele forløbet. Studiet har til formål at give værdifuld information om, hvorvidt den nye behandling kan være et alternativ til den nuværende standardbehandling for personer med alpha-1-antitrypsinmangel og emfysem.
Danmark 
Irland 
Polen 
Spanien 
Sverige 
