Test af kræftmedicin (niraparib og dostarlimab) til børn og unge med tilbagevendende eller behandlingsresistent kræftknuder

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af børn og unge med solide tumorer, som er kræftsvulster der kan opstå forskellige steder i kroppen. Solide tumorer er faste klumper af kræftceller, i modsætning til blodkræft. Studiet fokuserer på tilfælde, hvor kræften er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandlinger. Deltagerne vil modtage en kombination af to lægemidler: niraparib og dostarlimab. Niraparib er et lægemiddel, der blokerer visse enzymer, som kræftceller har brug for for at reparere deres DNA, mens dostarlimab er en type immunterapi, der hjælper kroppens eget immunforsvar med at bekæmpe kræften.

Formålet med studiet er at finde den rigtige og sikre dosis af disse to lægemidler, når de gives sammen til børn og unge med kræft. Studiet er opdelt i forskellige dele, hvor forskerne først vil teste forskellige doser for at finde den bedste kombination. I den første del af studiet vil deltagerne få niraparib som enten tabletter eller som en væske, der kan blandes og drikkes, sammen med dostarlimab, som gives direkte i blodåren gennem en slange. Forskerne vil nøje overvåge deltagerne for at se, hvordan deres krop reagerer på behandlingen, og om der opstår bivirkninger.

Under studiet vil deltagerne regelmæssigt blive undersøgt med scanninger og blodprøver for at se, hvordan deres kræft reagerer på behandlingen. Behandlingen fortsætter, så længe den virker og ikke forårsager alvorlige bivirkninger. Lægerne vil bruge specielle målemetoder til at vurdere, om svulsterne bliver mindre, forsvinder helt eller forbliver stabile. For nogle typer kræft, såsom neuroblastom, som er en særlig type børnekræft, vil lægerne bruge specialiserede scanninger og målemetoder, der er tilpasset denne specifikke kræfttype.

1 Indledende medicinsk vurdering og baseline tests

Du vil gennemgå omfattende blodprøver for at kontrollere dit blodtal (antallet af røde og hvide blodlegemer samt blodplader), dine lever- og nyrefunktioner, samt andre vigtige værdier som skal være normale før behandlingen kan starte.

Der vil blive taget billeder af din krop (scanninger) for at måle størrelsen og placeringen af din tumor (kræftknude). Disse billeder bruges som reference for senere at se, om behandlingen virker.

Din læge vil vurdere din generelle helbredstilstand og evne til at klare daglige aktiviteter ved hjælp af en skala, der måler dit funktionsniveau.

2 Start på kombinationsbehandling

Du vil modtage to forskellige typer medicin samtidig: niraparib og dostarlimab.

Niraparib gives som tabletter, som du tager gennem munden. Hvis du har problemer med at sluge tabletter, kan medicinen gives som tabletter til oral suspension (tabletter der kan opløses i væske).

Dostarlimab gives som en infusion (drop) direkte i dit blod gennem en slange i din arm eller et centralt venekateter (en lille slange placeret i en stor blodåre).

Den nøjagtige dosis af hver medicin vil afhænge af din vægt og hvilken del af undersøgelsen du deltager i.

3 Overvågning for bivirkninger i første behandlingsperiode

I de første uger af behandlingen vil du blive nøje overvåget for dosisgrænsende toksiciteter (DLT), som er alvorlige bivirkninger, der kan kræve, at dosis justeres.

Du vil have regelmæssige lægebesøg og blodprøver for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din læge justere dosis eller midlertidigt stoppe behandlingen.

4 Løbende behandling og monitorering

Du vil fortsætte med at tage niraparib dagligt og modtage dostarlimab-infusioner med jævne mellemrum.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at overvåge dit blodtal, lever- og nyrefunktioner.

Du vil have scanninger med jævne mellemrum for at se, om din tumor bliver mindre, forbliver den samme størrelse, eller vokser.

5 Vurdering af behandlingsrespons

Din læge vil regelmæssigt vurdere, hvordan din krop reagerer på behandlingen ved at sammenligne nye scanninger med de første billeder.

Komplet respons betyder, at tumoren ikke længere kan ses på scanningerne. Partiel respons betyder, at tumoren er blevet betydeligt mindre.

Hvis behandlingen virker, vil du fortsætte med at modtage medicinen. Hvis tumoren vokser eller ikke responderer, kan behandlingen blive ændret eller stoppet.

6 Fortsættelse eller afslutning af behandling

Hvis behandlingen virker og du tåler medicinen godt, vil du fortsætte med at modtage den, så længe den er gavnlig.

Behandlingen vil blive stoppet, hvis din tumor vokser betydeligt (sygdomsprogression), hvis du oplever alvorlige bivirkninger, eller hvis du eller dine forældre beslutter at stoppe.

Efter behandlingen ophører, vil du fortsat blive fulgt med regelmæssige kontroller for at overvåge dit helbred og se, hvordan det går med din sygdom.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet eller den unge skal være mellem 6 måneder og 18 år gammel på tidspunktet for samtykke til deltagelse
  • Barnet skal have en solid tumor (en klump af kræftceller) som kan måles på scanninger, eller hvis det er neuroblastom (en type børnekræft), skal sygdommen kunne følges med særlige målemetoder
  • Barnet skal have tilstrækkelig funktionsevne målt på en skala – mindst 60% på Karnofsky-skalaen for dem over 16 år eller Lansky-skalaen for dem på 16 år eller yngre. Dette betyder, at barnet skal være i rimelig god form til at klare behandlingen
  • Hvis barnet har hjernemetastaser (kræftspredning til hjernen), skal eventuelle neurologiske problemer have været stabile i mindst 7 dage før start
  • Barnet skal have tilstrækkelig organfunktion, hvilket betyder at vigtige organer som lever, nyrer og knoglemarv skal fungere godt nok, målt gennem blodprøver
  • Blodtal skal være acceptable: antal hvide blodlegemer skal være mindst 1000 per mikroliter, blodplader mindst 100.000 per mikroliter, og hæmoglobin mindst 8 gram per deciliter
  • Nyrefunktionen skal være god nok målt ved kreatinin-værdier eller nyrefunktionstest
  • Leverfunktionen skal være tilstrækkelig målt ved leverenzymer og bilirubin-værdier i blodet
  • Blodets størkningsevne skal være normal, medmindre barnet får blodfortyndende medicin af andre årsager
  • Hvis deltageren er en pige, må hun ikke være gravid eller amme
  • For nogle dele af undersøgelsen skal barnet kunne synke tabletter og veje mindst 20 kg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling med lægemidler, der hæmmer PARP (et enzym, der hjælper celler med at reparere DNA-skader) eller PD-1/PD-L1 (proteiner på celler, der påvirker immunsystemets evne til at bekæmpe kræft)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom (en tilstand hvor kroppens immunsystem angriber sine egne sunde celler og væv)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en allogene stamcelletransplantation (hvor du har fået stamceller fra en donor)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke tabletter eller væsker
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft andre former for kræft inden for de sidste 3 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har myelodysplastisk syndrom (en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller) eller akut leukæmi (en type blodkræft)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Rostock University Medical Center Rostock Tyskland
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Semmelweis University Budapest Ungarn
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Uoqrgnkdji Mvuiqia Cihtnt Hrlsplzxhqrogwiom Hamborg Tyskland
Uyuqcimsbqtynvefzqnbj Ejrpg Asg Essen Tyskland
Apbqntibfo Prgihyxg Hakpzfjn Dy Mpbgxggop Marseille Frankrig
Fwhcgwla ndrvhbrql Msnlb a Hyeptta Prag Tjekkiet
Gpjlxx Ugiazyupds Ftcckftkt Frankfurt am Main Tyskland
Fspaupfrl Pnlr Lk Idpiwhnlkjwcq Bbezgvgbt Dob Htmmyklf Uobaqzvgsdzkj Lb Pup Madrid Spanien
Ukhxvcxxlvimeglsmprcw Djvqcbvcuow Agp Düsseldorf Tyskland
Hkalcspw Vrue dyxkhowq Barcelona Spanien
Cltszl Ootea Lmngzpr Lille Frankrig
Iwbmonjj Cqoqh Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
12.10.2020
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
12.10.2020
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
12.10.2020
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
12.10.2020
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
12.10.2020

Forsøgssteder

Niraparib er et lægemiddel, der virker ved at blokere specielle enzymer kaldet PARP-enzymer i kræftceller. Disse enzymer hjælper normalt celler med at reparere skader i deres DNA. Ved at blokere disse enzymer bliver det sværere for kræftcellerne at overleve og vokse. Niraparib gives som tabletter, der sluges, eller som pulver, der blandes med vand og drikkes.

Dostarlimab er en type immunterapi, der hjælper kroppens eget immunforsvar med at genkende og bekæmpe kræftceller. Det virker ved at blokere et signal, som kræftceller bruger til at skjule sig for immunsystemet. Når dette signal blokeres, kan immunsystemet bedre opdage og angribe kræftcellerne. Dostarlimab gives som en infusion direkte ind i blodåren gennem et drop.

Solide tumorer – Solide tumorer er en gruppe af kræftformer, hvor kræftcellerne danner sammenhængende væv og klumper i modsætning til blodkræft. Disse tumorer opstår når normale celler begynder at vokse ukontrolleret og danner en fast masse eller knude. Solide tumorer kan udvikle sig i næsten alle organer og væv i kroppen, herunder lunger, bryst, tyktarm, lever og hjerne. Sygdommen kan være begrænset til det oprindelige sted eller sprede sig til andre dele af kroppen gennem blodbanen eller lymfesystemet. Vækstmønsteret varierer betydeligt mellem forskellige typer af solide tumorer, hvor nogle vokser hurtigt mens andre udvikler sig langsomt over måneder eller år.

Neuroblastom – Neuroblastom er en kræftform, der primært rammer børn og opstår i nerveceller, der er en del af det sympatiske nervesystem. Sygdommen udvikler sig oftest i binyrebarken, men kan også forekomme i andre områder som brystkassen, halsen eller bækkenet. Tumoren begynder i unreife nerveceller kaldet neuroblaster, som normalt skulle udvikle sig til modne nerveceller. Neuroblastom kan variere betydeligt i sin opførsel, da nogle tumorer forsvinder af sig selv, mens andre spreder sig hurtigt til andre dele af kroppen. Sygdommen er mest almindelig hos spædbørn og småbørn under 5 år. Symptomerne afhænger af tumorens placering og kan omfatte hævelse, smerter og påvirkning af organfunktioner i det berørte område.

Forsøgs-ID:
2024-511071-16-00
Protokolkode:
213406
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Studie af GVV858 i kombination med fulvestrant eller letrozol hos patienter med avanceret hormonreceptor‑positiv, HER2‑negativ brystkræft

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Italien Spanien
  • Undersøgelse af ALE.

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Holland Spanien