Langtidsopfølgning af behandling med FLT201 genterapi hos personer med Gauchers sygdom type 1

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Gaucher sygdom type 1, som er en sjælden arvelig lidelse, hvor kroppen ikke producerer nok af et bestemt enzym. Dette fører til ophobning af fedtstoffer i forskellige organer som milten, leveren og knoglemarven. Behandlingen der undersøges er FLT201, som er en type genterapi der bruger en modificeret virus til at levere et normalt gen til patientens celler, så de kan producere det manglende enzym.

Formålet med dette studie er at vurdere den langsigtede sikkerhed af FLT201 hos personer med Gaucher sygdom type 1. Dette er et opfølgningsstudie for deltagere som tidligere har fået FLT201 behandling i et andet studie. Under forløbet vil deltagerne komme til regelmæssige besøg hvor læger vil overvåge deres helbred gennem forskellige undersøgelser.

Disse undersøgelser omfatter blodprøver for at måle enzymaktivitet og specifikke markører for sygdommen, samt MRI-scanninger som er en type røntgenundersøgelse der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af indre organer som milten og leveren. Læger vil også foretage fysiske undersøgelser, måle vitale tegn som blodtryk og puls, og tage hjerterytmeundersøgelser kaldet EKG. Studiet vil følge deltagerne over en længere periode for at sikre at behandlingen forbliver sikker og effektiv over tid.

1 Indledende evaluering og tilmelding

Du vil blive evalueret for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for at deltage i dette opfølgningsstudie. Dette kræver, at du tidligere har modtaget behandling med FLT201, som er en type genbehandling designet til at hjælpe din krop med at producere et enzym kaldet glucocerebrosidase.

Du skal være i stand til at give dit fulde informerede samtykke og være i stand til at overholde alle krav i studiet. Dette inkluderer regelmæssige besøg og forskellige undersøgelser gennem hele studieperioden.

2 Løbende sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil din sundhed blive nøje overvåget for eventuelle behandlingsrelaterede bivirkninger. Dette betyder, at lægen vil holde øje med enhver ny eller forværret tilstand, der måtte opstå.

Du vil blive bedt om at rapportere alle symptomer eller ændringer i dit helbred til studiegruppen. Dette inkluderer både mindre problemer og mere alvorlige sundhedsproblemer.

3 Regelmæssige fysiske undersøgelser

Du vil gennemgå regelmæssige fysiske undersøgelser, hvor lægen vil tjekke dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Der vil også blive taget et 12-aflednings EKG, som er en test, der måler din hjertes elektriske aktivitet for at sikre, at den fungerer normalt.

4 Blodprøver og laboratorietest

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at måle niveauet af glucocerebrosidase-aktivitet i dit blod. Dette enzym er vigtigt for at nedbryde visse fedtstoffer i dine celler.

Blodprøverne vil også måle lyso-Gb1-koncentrationen, som er et stof, der normalt ophobes hos personer med Gauchers sygdom. Lavere niveauer indikerer normalt bedre behandlingseffekt.

Der vil blive taget tørrede blodpletprøver samt måling af enzymaktivitet i dine hvide blodlegemer for at få et komplet billede af, hvordan behandlingen virker.

5 Overvågning af blod- og organfunktion

Dine hæmoglobinniveauer vil blive målt regelmæssigt. Hæmoglobin er det protein i dine røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen.

Dit blodpladetal vil også blive overvåget. Blodplader hjælper dit blod med at størkne, og personer med Gauchers sygdom har ofte lave blodpladeantal.

6 MR-scanninger af milt og lever

Du vil få taget MR-scanninger for at måle størrelsen af din milt og lever. MR-scanning bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af dine organer.

Disse scanninger hjælper med at vurdere, om behandlingen reducerer forstørrelsen af disse organer, hvilket er et almindeligt problem ved Gauchers sygdom.

7 Antistofmåling

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af antistoffer mod glucocerebrosidase. Antistoffer er proteiner, som dit immunsystem producerer som reaktion på fremmede stoffer.

Disse målinger hjælper med at forstå, hvordan dit immunsystem reagerer på behandlingen over tid.

8 Overvågning af virale genomer

Hvis det er relevant for dig, vil der blive taget blodprøver og eventuelt sædprøver for at måle tilstedeværelsen af virale genomer fra FLT201-behandlingen.

Målet er at spore, hvor lang tid det tager for disse virale partikler at blive fuldstændigt fjernet fra din krop, indtil der er tre på hinanden følgende negative prøver.

9 Langvarig opfølgning

Dette studie er designet som en langvarig opfølgning, hvilket betyder, at du vil blive fulgt i en længere periode for at vurdere den vedvarende sikkerhed og effekt af FLT201-behandlingen.

Studiet vil fortsætte med regelmæssige besøg og evalueringer for at sikre din fortsatte sundhed og for at spore eventuelle langsigtede virkninger af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal tidligere have modtaget behandling med FLT201, som er et eksperimentelt lægemiddel til behandling af Gaucher sygdom type 1. Dette gælder også, hvis du måtte have haft behov for at genoptage eller starte med enzym-erstatningsterapi (en behandling hvor manglende enzymer tilføres kroppen) eller substrat-reduktionsterapi (en behandling der reducerer ophobning af skadelige stoffer i kroppen)
Du skal være i stand til at give dit fulde informerede samtykke, hvilket betyder at du forstår alle aspekter af undersøgelsen og frivilligt accepterer at deltage
Du skal være i stand til at følge alle krav og procedurer i undersøgelsen, herunder møde op til planlagte besøg og følge behandlingsplanen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har Gaucher sygdom type 2 eller type 3 – dette studie er kun for patienter med type 1 af sygdommen
Du kan ikke være med hvis du er gravid eller ammer – dette er for at beskytte dit ufødte barn eller spædbarn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke være med hvis du har alvorlige problemer med lever eller nyrer – disse organer skal fungere godt nok til at håndtere studiemedicinen
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrollerede hjerte-kar sygdomme – dit hjerte skal være stabilt under behandlingen
Du kan ikke være med hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræft eller har fået kræftbehandling inden for det sidste år
Du kan ikke være med hvis du har alvorlige psykiske lidelser der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du har miltforstørrelse – det betyder at din milt er blevet for stor – som kræver akut operation
Du kan ikke være med hvis du har alvorlige blødningsforstyrrelser – problemer med at dit blod størkner normalt
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for nogen af ingredienserne i studiemedicinen
Du kan ikke være med hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde op til alle besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Quironsalud Zaragoza	Zaragoza	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Spanien	rekrutterer ikke	01.05.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Adeno-Associated Viral Vector Serotype S3 Containing Codon-Optimised Expression Cassette Encoding Human Beta-Glucocerebrosidase Variant

FLT201 er en eksperimentel genbehandling, der bruger en speciel type virus kaldet adeno-associeret viral vektor. Denne behandling er designet til at hjælpe kroppen med at producere et enzym, som personer med Gauchers sygdom mangler eller har for lidt af. Virussen er blevet modificeret, så den ikke kan forårsage sygdom, men i stedet fungerer som et transportmiddel til at levere den genetiske information, der er nødvendig for at producere det manglende enzym. Målet er at give kroppen mulighed for selv at producere det enzym, den har brug for, i stedet for at skulle modtage regelmæssige injektioner med erstatningsenzym.

Undersøgte sygdomme:

Gauchers sygdom type I

Gaucher sygdom type 1 – Dette er en arvelig lidelse, der opstår når kroppen ikke kan producere nok af enzymet glukocerebrosidase. Når dette enzym mangler, ophobes fedtstoffer kaldet glukocerebrosider i forskellige organer, især milten, leveren og knoglemarven. Sygdommen påvirker kroppens evne til at nedbryde disse fedtstoffer normalt. Over tid kan ophobningen føre til forstørrelse af milten og leveren. Antallet af blodplader kan falde, og der kan opstå anæmi på grund af påvirkning af knoglemarven. Sygdommen kan også påvirke knoglerne og forårsage smerter og svækkelse af knoglestrukturen.

Forsøgs-ID:

2024-511172-33-00

Protokolkode:

FLT201-02

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsopfølgning af behandling med FLT201 genterapi hos personer med Gauchers sygdom type 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?