Dette studie undersøger en sygdom, der kaldes akut myeloid leukæmi, som er en form for blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer. Mere specifikt undersøger studiet patienter, der har en særlig type af denne sygdom med en FLT3-mutation, hvilket er en genetisk forandring i kræftcellerne. Behandlingen består af lægemidlet midostaurin, også kaldet PKC412, som gives sammen med standard kemoterapi. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden, virkningen og hvordan kroppen optager og nedbryder dette lægemiddel hos børn med denne specifikke type blodkræft.
Studiet er opdelt i flere faser. I den første del vil deltagerne få midostaurin to gange dagligt sammen med kemoterapi. Kemoterapi er en behandling, der bruger stærke lægemidler til at ødelægge kræftceller. Efter denne indledende behandlingsfase, der kaldes induktion og konsolidering, vil deltagerne fortsætte med at tage midostaurin alene i 12 cyklusser som vedligeholdelsesbehandling. Under hele forløbet vil lægerne nøje overvåge patienternes helbred gennem regelmæssige blodprøver, hjerteundersøgelser og knoglemarvsundersøgelser for at se, hvor godt behandlingen virker.
Studiet vil også undersøge, hvor let det er for børn at tage medicinen i væskeform, og hvor godt kroppen kan tåle behandlingen. Lægerne vil måle, hvor mange patienter opnår fuldstændig eller næsten fuldstændig fjernelse af kræftcellerne, kaldet komplet remission, og hvor længe denne tilstand varer. De vil også følge patienterne over tid for at se, hvor længe de lever uden at få tilbagefald af sygdommen, hvilket kaldes begivenhedsfri overlevelse og samlet overlevelse.
Italien 
Polen 
Slovenien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig 
