Dette studie undersøger myelodysplastiske syndromer, som er en gruppe sygdomme hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Personer med denne tilstand har ofte brug for regelmæssige blodtransfusioner for at opretholde et sundt niveau af røde blodlegemer. Studiet fokuserer på patienter med lav eller mellemrisiko sygdom, som ikke længere responderer på eller ikke kan tåle behandling med erythropoiesis-stimulating agents, som er lægemidler der normalt hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Den behandling, der undersøges, kaldes imetelstat med kodenavnet GRN163L.
Formålet med studiet er at vurdere, om imetelstat kan hjælpe patienter med at blive uafhængige af blodtransfusioner. Studiet består af tre dele: I første del får alle deltagere imetelstat for at teste lægemidlets sikkerhed og effektivitet. I anden del sammenligner forskerne imetelstat med placebo for at se, hvilket der fungerer bedst. I den udvidede fase følger forskerne patienterne over længere tid for at overvåge langtidssikkerhed og sygdomsudvikling, herunder risikoen for at udvikle akut myeloid leukæmi, som er en mere alvorlig form for blodkræft.
Under studiet får deltagerne imetelstat som en infusion i en vene, og de vil blive overvåget regelmæssigt med blodprøver og andre undersøgelser. Forskerne måler hovedsageligt, hvor mange deltagere der kan gå uden blodtransfusioner i mindst otte uger i træk. De vil også undersøge andre faktorer som generel overlevelse, hvor længe det tager før sygdommen forværres, livskvalitet og lægemidlets sikkerhed. Nogle deltagere kan opleve bivirkninger, og forskerne vil nøje overvåge alle deltageres helbred gennem hele studiet.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 