Dette studie undersøger klassisk medfødt binyrebarkshyperplasi, som er en arvelig sygdom, der påvirker binyrebarken – den del af binyrerne, der producerer vigtige hormoner. Ved denne tilstand kan kroppen ikke producere nok af visse hormoner, hvilket fører til en ophobning af andre stoffer kaldet androgener, som normalt findes i mindre mængder. Sygdommen behandles sædvanligvis med glukokortikoider, som er syntetiske hormoner, der hjælper med at erstatte de manglende hormoner og kontrollere symptomerne.
Formålet med dette studie er at evaluere virkningen af crinecerfont (også kaldet NBI-74788) sammenlignet med placebo for at reducere niveauet af binyresteroider hos børn og unge med klassisk medfødt binyrebarkshyperplasi. Studiet vil undersøge, om dette nye lægemiddel kan være en effektiv behandlingsmulighed for patienter med denne tilstand.
Studiet er opdelt i to faser og vil følge deltagerne i en længere periode. I den første fase vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten crinecerfont eller placebo i en periode på fire uger, mens de fortsætter med deres sædvanlige glukokortikoid-behandling. Ingen af deltagerne eller lægerne vil vide, hvilket præparat der gives. Efter denne periode vil alle deltagere have mulighed for at modtage den aktive behandling med crinecerfont i en længere åben fase, hvor både deltagere og læger vil vide, hvad der gives. Gennem hele forløbet vil der blive taget blodprøver for at måle forskellige hormonernes niveauer og vurdere behandlingens effekt.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
