Afprøvning af ny medicin (SAR445088) til behandling af kronisk betændelse i nerverne (CIDP) hos voksne

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati, som forkortes CIDP. CIDP er en sjælden sygdom, der påvirker nerverne i kroppen og forårsager problemer med bevægelse og følelse i arme og ben. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem ved en fejl angriber de beskyttende lag omkring nerverne, hvilket kan føre til muskelsvaghed og følelsesløshed. Der findes forskellige former for CIDP, herunder typisk CIDP, ren motorisk CIDP og Lewis-Sumner syndrom.

Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet SAR445088 for at se, om det kan hjælpe patienter med CIDP. Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt SAR445088 virker, og hvor sikkert det er at bruge. Studiet er delt op i to dele: Del A, som fokuserer på, hvor godt medicinen virker hos tre forskellige grupper af CIDP-patienter, og Del B, som ser på den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af medicinen. De tre grupper af patienter inkluderer dem, der allerede får standardbehandling og har gavn af den, dem der ikke reagerer godt på standardbehandling, og dem der aldrig har fået behandling før.

Under studiet vil deltagerne få SAR445088 og blive nøje overvåget af lægerne. I Del A vil forskerne se på, hvor mange patienter der reagerer positivt på medicinen, og hvor mange der oplever tilbagefald af deres symptomer. Del B vil følge patienterne over en længere periode for at sikre, at medicinen forbliver sikker at bruge. Gennem hele studiet vil læger overvåge patienternes helbred og registrere eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres tilstand.

1 Baseline evaluering og første behandling

Du vil gennemgå en grundig evaluering af din tilstand, som inkluderer forskellige tests for at måle din nervefunktion og muskelstyrke. Disse tests kaldes INCAT score (en skala der måler funktionsnedsættelse), RODS total score (Rasch-built Overall Disability Scale) og MRC Sum score (Medical Research Council muskelstyrke test).

Du vil modtage din første dosis af lægemidlet SAR445088 (også kaldet riliprubart) som en indsprøjtning. Dette lægemiddel gives for at undersøge, om det kan forbedre symptomerne på din nervelidelse kaldet CIDP (kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati).

2 Del A – Første behandlingsperiode

Afhængigt af hvilken gruppe du tilhører, vil forløbet være forskelligt:

Hvis du er i SOC-Treated gruppen (du har tidligere haft gavn af standardbehandling): Du vil fortsætte med at få din sædvanlige behandling sammen med SAR445088 i en periode, hvorefter din sædvanlige behandling gradvist vil blive stoppet for at se, om SAR445088 alene kan opretholde din tilstand.

Hvis du er i SOC-Refractory gruppen (standardbehandling har ikke virket for dig) eller SOC-Naïve gruppen (du har ikke modtaget standardbehandling): Du vil modtage SAR445088 behandling for at undersøge, om medicinen forbedrer dine symptomer.

I denne fase vil forskerne måle, hvor mange deltagere der reagerer på behandlingen eller får tilbagefald.

3 Regelmæssige evalueringer under Del A

Du vil regelmæssigt blive evalueret gennem forskellige tests for at måle din nervefunktion, muskelstyrke og daglige funktioner. Dette inkluderer INCAT score, RODS score og MRC muskelstyrke test.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere din sikkerhed og for at måle, om dit immunsystem danner antistoffer mod lægemidlet SAR445088.

Eventuelle bivirkninger vil blive registreret og overvåget nøje.

4 Del B – Langtidsbehandling

Hvis du har gennemført Del A, kan du fortsætte til Del B, som fokuserer på langtidssikkerhed og tolerabilitet af SAR445088.

I denne fase vil du fortsætte med at modtage SAR445088 behandling over en længere periode for at evaluere den langsigtede effekt og sikkerhed.

Hvis du var i SOC-Treated gruppen, vil forskerne måle, hvor mange deltagere der forbliver uden tilbagefald i den forlængede behandlingsperiode.

Hvis du var i SOC-Refractory eller SOC-Naïve grupperne, vil forskerne måle, hvor mange deltagere der opretholder en vedvarende respons på behandlingen.

5 Løbende overvågning i Del B

Du vil fortsætte med regelmæssige evalueringer af din nervefunktion og generelle tilstand gennem de samme tests som i Del A.

Langtids bivirkninger og sikkerhed vil blive overvåget kontinuerligt.

Der vil blive taget blodprøver for at måle langtids immunogenicitet, hvilket betyder, hvordan dit immunsystem reagerer på lægemidlet over tid.

6 Afslutning af studiet

Efter afslutning af behandlingsperioden vil du gennemgå en afsluttende evaluering for at vurdere din tilstand.

Du vil blive fulgt i en periode efter den sidste dosis for at overvåge eventuelle sene bivirkninger eller ændringer i din tilstand.

Alle data fra dine evalueringer vil blive brugt til at vurdere, om SAR445088 er effektivt og sikkert til behandling af CIDP.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykket
  • Du skal have en bekræftet diagnose af CIDP (kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikuloneuropati), som er en sygdom der påvirker nerverne. Diagnosen skal være stillet i overensstemmelse med internationale retningslinjer
  • Du skal tilhøre en af disse tre grupper:
  • Standardbehandling-behandlet gruppe: Du skal have dokumenteret forbedring ved tidligere behandling med immunoglobulin (proteiner der styrker immunsystemet) eller kortikosteroider (lægemidler der reducerer betændelse). Du skal have været på stabil behandling de seneste 8 uger, og din tilstand skal være blevet værre, når behandlingen blev stoppet eller reduceret
  • Standardbehandling-modstandsdygtig gruppe: Du skal have prøvet standardbehandling i mindst 12 uger uden tilstrækkelig forbedring, eller du kan ikke tåle behandlingen på grund af bivirkninger. Du må ikke have fået immunoglobulin de sidste 12 uger før undersøgelsen
  • Ikke tidligere behandlet gruppe: Du skal enten aldrig have fået behandling for CIDP før, eller du skal have stoppet behandling af andre årsager end manglende virkning eller bivirkninger. Du må ikke have fået immunoglobulin eller kortikosteroider i mindst 6 måneder
  • Din INCAT-score (en skala der måler funktionsnedsættelse) skal være mellem 2 og 9 point
  • Du skal have fået vacciner mod visse bakterier inden for de sidste 5 år, eller påbegyndt vaccination mindst 14 dage før første dosis af studiemedicinen
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge to former for sikker prævention fra studiestart og op til 52 uger plus 30 dage efter sidste dosis. Du må ikke donere æg i denne periode
  • Hvis du er kvinde, skal du have en negativ graviditetstest inden for 24 timer før første dosis
  • Hvis du er mand med en partner i den fødedygtige alder, skal du bruge kondom plus en anden sikker præventionsmetode under samleje
  • Hvis du er mand, må du ikke donere sæd under studiet og op til 52 uger efter sidste dosis
  • Du skal være i stand til at give informeret samtykke til at deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år gammel
  • Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du har andre neurologiske sygdomme end CIDP (kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikuloneuropati), som kan påvirke nerverne
  • Du har en aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du har en alvorlig hjerte-, lever- eller nyresygdom
  • Du har en aktiv infektion eller tegn på immunsuppression (svækket immunsystem)
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
  • Du bruger andre eksperimentelle lægemidler eller har deltaget i andre kliniske studier inden for de sidste 30 dage
  • Du har misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du har psykiske lidelser, som kan påvirke din evne til at følge studiets krav
  • Dine blodprøver viser unormale værdier, som forskerne vurderer som for høje eller lave til at deltage sikkert
  • Du har diabetisk neuropati (nerveskade på grund af sukkersyge) eller andre sygdomme, der kan forårsage lignende symptomer som CIDP
  • Du tager medicin, som kan påvirke studieresultaterne på en måde, der ikke kan kontrolleres

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn By Land Status
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie Lublin Polen

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tübingen Tyskland
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Aflaoasoyi Psouakzq Hrqwgrxm Dc Mbinniuhe Marseille Frankrig
Herpjvse Da Lf Spzll Ctcw I Sxxs Pgw Barcelona Spanien
Eefrfwr Ubtlsbsknnch Meqdxlf Cdppjnt Rptennozh (adciktt Myy Rotterdam Holland
Utiqummuxaqtihqqqbfbx Dhdwzanucce Atz Düsseldorf Tyskland
Hdnlxmvj Vjvq dofsllhi Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
13.10.2021
Holland Holland
rekrutterer ikke
13.10.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
13.10.2021
Polen Polen
rekrutterer ikke
13.10.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
13.10.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
13.10.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

SAR445088 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at reducere betændelse i nervesystemet og potentielt forbedre nervefunktionen hos patienter med CIDP. SAR445088 gives som en behandling for at se, om det kan hjælpe med at kontrollere sygdomssymptomerne og forbedre patienternes livskvalitet. Da dette er et eksperimentelt lægemiddel, undersøges det stadig for at fastslå, hvor effektivt og sikkert det er for patienter med denne sjældne nervesygdom.

Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikuloneuropati – Dette er en sjælden neurologisk sygdom, der påvirker de perifere nerver, som forbinder rygmarven og hjernen med resten af kroppen. Sygdommen medfører, at immunsystemet fejlagtigt angriber myelinskeden, som er det beskyttende lag omkring nerverne. Denne skade på myelinskeden forårsager inflammation og forstyrrelser i nervesignalerne. Patienter oplever typisk svaghed i arme og ben, som udvikler sig langsomt over måneder eller år. Sanseforstyrrelser som følelsesløshed, prikken og brændende smerter er også almindelige symptomer. Sygdommen forløber kronisk med perioder af forværring og forbedring.

Forsøgs-ID:
2024-512345-16-00
Protokolkode:
PDY16744
NCT ID:
NCT04658472
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af empasiprubart til voksne med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati for at forbedre funktionsevnen

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Danmark Estland Finland +9
  • Undersøgelse af empasiprubart sammenlignet med immunglobulin til voksne med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Danmark Estland Frankrig +13