Undersøgelse af empasiprubart til voksne med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati for at forbedre funktionsevnen

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelsesstudie handler om kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati, som er en sygdom i nervesystemet hvor kroppens eget immunforsvar angriber de beskyttende lag omkring nerverne. Dette kan føre til muskelsvaghed og nedsat funktionsevne i arme og ben. Undersøgelsen vil teste et lægemiddel kaldet empasiprubart, som også går under kodenavnet ARGX-117. Dette lægemiddel gives som en infusion direkte i blodet gennem en vene. Nogle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, mens andre vil modtage placebo. Formålet med undersøgelsen er at vise om empasiprubart kan forbedre funktionsevnen hos voksne personer med denne sygdom sammenlignet med placebo.

Undersøgelsen er opdelt i to dele. I den første del, som varer 24 uger, vil deltagerne blive tilfældigt fordelt til enten at modtage empasiprubart eller placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvilken behandling. Under hele forløbet vil der blive foretaget forskellige målinger for at vurdere, hvordan deltagernes funktionsevne og styrke udvikler sig. Dette inkluderer blandt andet test af muskelstyrke, grebsstyrke i hænderne og evnen til at udføre daglige aktiviteter.

I anden del af undersøgelsen kan alle deltagere fortsætte med at modtage empasiprubart i op til yderligere 72 uger. Under hele undersøgelsen vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i kroppen og for at se, om kroppen udvikler antistoffer mod lægemidlet. Der vil også blive holdt øje med eventuelle bivirkninger og foretaget almindelige sikkerhedsundersøgelser såsom blodprøver, hjertemålinger og måling af blodtryk og puls. Deltagerne vil løbende blive bedt om at vurdere deres eget helbred og livskvalitet gennem forskellige spørgeskemaer.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage empasiprubart eller placebo. Placebo er en behandling uden aktivt stof.

Behandlingen gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at lægemidlet langsomt tilføres direkte i en vene gennem et drop.

Undersøgelsen er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, om du modtager empasiprubart eller placebo.

2 Del A – Behandlingsperiode op til uge 24

I løbet af de første 24 uger vil du modtage regelmæssige infusioner med enten empasiprubart eller placebo.

Der vil blive foretaget målinger af din funktionelle evne ved hjælp af aINCAT-score, som vurderer din evne til at udføre daglige aktiviteter med arme og ben.

Din muskelstyrke vil blive vurderet gennem MRC-SS (muskelstyrke-skala) og grebsstyrke i begge hænder.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet, træthed og smerter.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauer af lægemidlet og for at kontrollere sikkerhed.

Der vil blive foretaget vurderinger af eventuelle bivirkninger og ændringer i laboratorieprøver, hjerterytme og vitale tegn.

3 Vurdering ved uge 24

Ved uge 24 vil der blive foretaget en grundig vurdering af behandlingens effekt.

Det primære mål er at se, om der er sket en forbedring på mindst 1 point i aINCAT-score sammenlignet med udgangspunktet.

Der vil også blive vurderet ændringer i din evne til at udføre hverdagsaktiviteter, muskelstyrke, grebsstyrke og din generelle tilstand.

4 Del B – Forlænget behandlingsperiode op til uge 96

Efter uge 24 kan du fortsætte i undersøgelsen i op til uge 96, hvilket svarer til yderligere 72 uger.

Du vil fortsætte med at modtage infusioner med empasiprubart eller placebo.

Der vil løbende blive foretaget vurderinger af din muskelstyrke, funktionelle evne og livskvalitet.

Blodprøver vil blive taget regelmæssigt for at overvåge lægemidlets koncentration og sikkerhed.

Der vil blive foretaget kontinuerlig overvågning af eventuelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Du vil blive bedt om at vurdere din generelle tilstand og eventuelle ændringer over tid.

5 Afsluttende vurdering

Ved afslutningen af undersøgelsen vil der blive foretaget en endelig vurdering af din tilstand.

Der vil blive taget afsluttende blodprøver og foretaget sikkerhedsvurderinger.

Din samlede erfaring med behandlingen vil blive dokumenteret.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal opfylde kriterierne for CIDP (kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati, som er en sygdom i nervesystemet) baseret på internationale retningslinjer fra 2021
  • Du skal have enten typisk CIDP eller en af følgende varianter: motorisk CIDP (hvor muskelsvaghed er fremherskende), multifokal CIDP (også kendt som Lewis-Sumner syndrom), fokal CIDP eller distal CIDP
  • Du skal have resterende funktionsnedsættelse (vedvarende begrænsninger i din evne til at udføre daglige aktiviteter) og aktiv sygdom (tegn på at sygdommen stadig er til stede)
  • Du skal være i en af følgende situationer: ikke tidligere have modtaget behandling for CIDP, eller have stoppet med at modtage CIDP-behandling, eller i øjeblikket modtage CIDP-behandling såsom kortikosteroider (binyrebarkhormoner som dæmper betændelse), immunglobuliner (antistoffer givet som behandling), PLEX (plasmaferese, en behandling hvor blodet renses), eller FcRn-hæmmere (en type medicin der påvirker immunsystemet)
  • Du kan være mand eller kvinde
  • Du skal være voksen eller ældre person

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier (grunde til ikke at kunne deltage) i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
  • For at få detaljerede oplysninger om hvem der ikke kan deltage i undersøgelsen, skal du tale med den ansvarlige læge eller forskningsteamet.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Galen Clinic Lublin Polen
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
University Multiprofile Hospital For Active Treatment And Emergency Medicine N I Pirogov Sofia Bulgarien
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italien
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italien
Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italien
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italien
Univerzitna Nemocnica Martin Martin Slovakiet
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Penta Hospitals SK a.s. Rimavská Sobota Slovakiet
Pohjois-Pohjanmaan hyvinvointialue Oulu Finland
Nemocnica s poliklinikou Stefana Kukuru Michalovce a.s. Michalovce Slovakiet
Clubul Sanatatii S.R.L. Campulung Rumænien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Eginitio Hospital Athen Grækenland
University General Hospital Of Alexandroupoli Alexandroupoli Grækenland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Semmelweis University Budapest Ungarn
Kepler Universitaetsklinikum GmbH Linz Østrig
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgarien
Rigshospitalet København Danmark
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Bologna Italien
University Medical Center Ljubljana Ljubljana Slovenien
Multi-profile Hospital for Active Treatment Heart and Brain EAD Pleven Bulgarien
Multiprofile Hospital For Active Treatment In Neurology And Psychiatry St. Naum EAD Sofia Bulgarien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Clinexpert Kft. Budapest Ungarn
Clinic4U OÜ Tallinn Estland
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italien
Galen Clinic Warszawa Polen
Saecsbpw Jchvykzv Dk Ubughmt Dezi Deva Rumænien
Ncpnjzzdr Syppec Bukarest Rumænien
Maxdfbn Cwetpe Mmsdfn 2pby Eqwh Sofia Bulgarien
Cflxqf Clfjetf Njfk Milan Italien
Uszesaiakq Dkvkx Sjrnf Di Rsud Lw Seqkafnv Rom Italien
Tbn Huktve Sxvz Brasov Rumænien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer
01.01.2026
Danmark Danmark
rekrutterer
01.01.2026
Estland Estland
rekrutterer
01.01.2026
Finland Finland
rekrutterer endnu ikke
01.01.2026
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.01.2026
Grækenland Grækenland
rekrutterer
01.01.2026
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.01.2026
Italien Italien
rekrutterer
01.01.2026
Polen Polen
rekrutterer
01.01.2026
Rumænien Rumænien
rekrutterer
01.01.2026
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer
01.01.2026
Slovenien Slovenien
rekrutterer
01.01.2026
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
01.01.2026
Ungarn Ungarn
rekrutterer endnu ikke
01.01.2026
Østrig Østrig
rekrutterer
01.01.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Empasiprubart er et lægemiddel, der gives direkte i blodet gennem en vene (intravenøst). Det undersøges for at se, om det kan hjælpe voksne med en sygdom kaldet kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati, som er en lidelse i nervesystemet. Formålet med dette lægemiddel er at forbedre patienternes evne til at udføre daglige funktioner og aktiviteter.

Placebo er en behandling uden aktive lægemiddelstoffer, der bruges til sammenligning med det rigtige lægemiddel for at måle, hvor godt lægemidlet virker.

Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) – CIDP er en kronisk sygdom i nervesystemet, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber de perifere nerver. Sygdommen medfører en gradvis nedbrydning af myelinskeden, som er det beskyttende lag omkring nerverne. Dette fører til, at nervesignalerne ikke kan ledes korrekt fra hjernen og rygmarven til resten af kroppen. Patienter oplever typisk svaghed i arme og ben, nedsat følesans og problemer med koordination og balance. Symptomerne udvikler sig langsomt over mindst to måneder og kan variere i intensitet over tid. CIDP er en sjælden sygdom, der påvirker patienternes evne til at udføre daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:
2025-520805-10-00
Protokolkode:
ARGX-117-2402
NCT ID:
NCT07091630
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af empasiprubart sammenlignet med immunglobulin til voksne med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Danmark Estland Frankrig +13
  • Undersøgelse af IMVT-1402 til behandling af voksne patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP)

    Rekrutterer

    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Danmark Estland Finland +13