Test af mepolizumab til børn og unge med hypereosinofilt syndrom (HES)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hypereosinofilt syndrom, som er en sjælden sygdom, hvor kroppen producerer for mange af en bestemt type hvide blodlegemer kaldet eosinofile celler. Disse celler kan skade forskellige organer i kroppen og forårsage symptomer som træthed og andre helbredsproblemer. Sygdommen kan føre til opblussen, hvor symptomerne bliver værre i perioder. Behandlingen, der undersøges, er mepolizumab, som gives som en indsprøjtning under huden hver fjerde uge.

Formålet med dette studie er at undersøge, hvor godt og sikkert mepolizumab virker hos børn og unge mellem 6 og 17 år med hypereosinofilt syndrom. Studiet varer 52 uger, hvilket svarer til omkring et år. Under studiet vil deltagerne få mepolizumab indsprøjtninger regelmæssigt, mens læger følger deres tilstand tæt. Alle deltagere vil modtage den aktive behandling, da dette er et åbent studie uden brug af placebo.

I løbet af studiet vil læger måle, hvor ofte deltagerne oplever opblussen af deres sygdom, og om de kan reducere deres brug af kortikosteroider, som er en type medicin, der ofte bruges til at behandle betændelse ved denne sygdom. Læger vil også holde øje med bivirkninger og måle niveauet af eosinofile celler i blodet for at se, hvor godt medicinen virker. Deltagerne skal møde op til regelmæssige lægebesøg gennem hele studieperioden for undersøgelser og behandling.

1 indledende besøg og undersøgelser

Du vil møde op til det første besøg, hvor lægen vil undersøge dig grundigt.

Der vil blive taget blodprøver for at måle antallet af eosinofile celler i dit blod. Eosinofile celler er en type hvide blodlegemer, der kan være forhøjede ved hypereosinofilt syndrom.

Du skal have mindst 1000 eosinofile celler per mikroliter blod for at kunne deltage.

Lægen vil gennemgå din medicinske historie og sikre sig, at du har haft mindst 2 HES-opblussen inden for de sidste 12 måneder. En HES-opblussen betyder, at dine symptomer er blevet værre i en periode.

Du skal have været på stabil behandling for dit hypereosinofile syndrom i mindst 4 uger før du kan starte med den nye medicin.

2 start på behandling med mepolizumab

Du vil begynde behandling med mepolizumab, som gives som en indsprøjtning under huden.

Medicinen gives hver 4. uge i hele studieperioden.

Den første indsprøjtning vil blive givet på hospitalet eller klinikken.

Mepolizumab er designet til at reducere antallet af eosinofile celler i dit blod.

3 regelmæssige behandlingsbesøg

Du skal møde op hver 4. uge i 52 uger for at få din mepolizumab-indsprøjtning.

Dette betyder, at du vil have cirka 13 behandlingsbesøg i løbet af studiet.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig og spørge om eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver regelmæssigt for at overvåge dit eosinofiltal og se, hvordan du reagerer på behandlingen.

4 overvågning af steroid medicin

Hvis du tager kortisonlignende medicin (også kaldet OCS – oral kortikosteroid), som for eksempel prednisolon, vil lægen følge din dosis nøje.

Målet er at se, om mepolizumab kan hjælpe dig med at reducere eller helt stoppe med kortisonlignende medicin.

Lægen vil måle din gennemsnitlige daglige dosis af kortisonlignende medicin i ugerne 0-4 og sammenligne den med ugerne 48-52.

Ideelt set vil du kunne reducere din dosis med mindst 50% eller komme ned på 7,5 mg eller mindre om dagen.

5 vurdering af symptomer og livskvalitet

Du vil blive spurgt om dine symptomer ved hvert besøg, især om træthed.

Der vil være spørgeskemaer om dit energiniveau og hvor træt du føler dig.

Lægen vil holde øje med, hvor ofte du oplever HES-opblussen i løbet af de 52 uger.

Din forælder eller værge vil også blive bedt om at hjælpe med at vurdere dine symptomer og give oplysninger til lægen.

6 sikkerhedsovervågning

Lægen vil holde øje med eventuelle bivirkninger fra mepolizumab.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor meget mepolizumab der er i dit blod.

Lægen vil også teste, om dit immunsystem udvikler antistoffer mod mepolizumab. Antistoffer er dit krops naturlige forsvarsmekanisme, som nogle gange kan påvirke, hvor godt medicinen virker.

Du skal fortælle lægen om alle nye symptomer eller problemer, du oplever.

7 afslutning af studiet

Efter 52 uger (cirka 1 år) vil behandlingen med mepolizumab stoppe.

Du vil have et afsluttende besøg, hvor lægen vil vurdere, hvordan behandlingen har virket for dig.

Der vil blive taget sidste blodprøver og foretaget en endelig undersøgelse.

Lægen vil diskutere dine fremtidige behandlingsmuligheder med dig og dine forældre.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Dit barn skal være mellem 6 og 17 år gammel
  • Dit barn skal have været diagnosticeret med HES (hypereosinofile syndrom – en tilstand hvor der er for mange hvide blodlegemer kaldet eosinofile celler) i mindst 6 måneder før deltagelse i undersøgelsen
  • Dit barn skal have haft 2 eller flere HES-udbrud (perioder hvor sygdommen bliver værre) inden for de sidste 12 måneder
  • Dit barn skal have et eosinofile blodtal (antal af bestemte hvide blodlegemer) på 1000 celler eller højere per mikroliter blod
  • Dit barn skal have taget den samme dosis HES-medicin i de sidste 4 uger før behandlingen starter
  • Hvis dit barn er en pige, der kan blive gravid, skal hun have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 16 uger efter den sidste behandling
  • Du som forælder eller værge skal give skriftligt samtykke til, at dit barn kan deltage i undersøgelsen
  • Dit barn skal også give sit samtykke til deltagelse, hvis barnet er gammelt nok til at forstå undersøgelsen
  • Du som forælder eller værge skal være tilgængelig til at hjælpe med at sikre, at dit barn kommer til alle planlagte besøg og følger behandlingsplanen
  • Du skal kunne give pålidelige oplysninger om dit barns tilstand ved hjælp af særlige vurderingsskemaer under undersøgelsen
  • Du skal kunne give den undersøgelsesmedicin til dit barn nøjagtigt som anvist

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 6 år eller over 17 år gammel
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har hypereosinofilt syndrom – en tilstand hvor kroppen producerer for mange hvide blodlegemer kaldet eosinofile celler
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage hvis du har en parasitinfektion – det vil sige infektion med orme eller andre parasitter
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft eller en kræftlignende sygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig hjertesygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med dit immunsystem – kroppens forsvarssystem mod sygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der svækker dit immunsystem
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået levende vacciner inden for de seneste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du tidligere har haft en alvorlig allergisk reaktion over for mepolizumab eller lignende medicin
  • Du kan ikke deltage hvis du har en ustabil psykisk sygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du misbruger alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage hvis du deltager i et andet klinisk studie – en undersøgelse af ny medicin
  • Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at du af andre grunde ikke er egnet til studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Eoyoavf Uddxcuyzviff Mwlkzcj Cairwqr Rouobtlms (qrtreeo Mld Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer ikke
11.07.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
11.07.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mepolizumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det virker ved at blokere et bestemt protein i kroppen, som får hvide blodlegemer kaldet eosinofile celler til at blive overaktive. Når der er for mange af disse celler i kroppen, kan de forårsage betændelse og skade på forskellige organer. Dette lægemiddel hjælper med at reducere antallet af disse skadelige celler, hvilket kan lindre symptomerne og forbedre patientens helbred.

Undersøgte sygdomme:

Hypereosinofilt syndrom – Dette er en sjælden tilstand, hvor kroppen producerer alt for mange eosinofile celler, som er en type hvide blodlegemer. Når disse celler ophobes i blodet og vævet, kan de forårsage betændelse og skade på forskellige organer. Sygdommen kan påvirke hjertet, lungerne, huden, nervesystemet og andre organer i kroppen. Tilstanden udvikler sig ofte gradvist og kan medføre perioder med forværring, kaldet opblussen, hvor symptomerne bliver mere intense. Patienterne kan opleve træthed, åndenød, hududslæt og andre symptomer afhængigt af, hvilke organer der er påvirket. Sygdommen kræver løbende overvågning, da den kan udvikle sig forskelligt fra person til person.

Forsøgs-ID:
2023-510110-36-00
Protokolkode:
215360
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Et studie af depemokimab sammenlignet med placebo hos voksne med hypereosinofilt syndrom (HES)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Danmark Tyskland Grækenland Italien +3
  • Behandling med mepolizumab til patienter med hypereosinofilt syndrom – et udvidet adgangsprogram

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Polen