Afprøvning af lægemidlet crinecerfont til behandling af medfødt binyrebarksvækst (CAH) hos voksne

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger klassisk medfødt binyrebarkshyperplasi, som er en sjælden arvelig sygdom, hvor binyrerne ikke producerer tilstrækkelige mængder af visse hormoner. Personer med denne tilstand skal behandles med glukokortikoider, som er hormoner der hjælper kroppen med at håndtere stress og regulere forskellige kropsfunktioner. Ofte er det nødvendigt at tage højere doser af disse hormoner end kroppen normalt ville producere, hvilket kan medføre bivirkninger over tid. Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet crinecerfont (også kendt som NBI-74788), som måske kan hjælpe med at reducere behovet for så høje doser af glukokortikoider.

Formålet med studiet er at undersøge, om crinecerfont kan hjælpe med at reducere den daglige dosis af glukokortikoider, mens kontrollen med andre hormoner i kroppen opretholdes. Studiet vil også undersøge lægemidlets sikkerhed og hvor godt det tåles af deltagerne. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt enten at modtage crinecerfont eller placebo i de første 24 uger af studiet, uden at vide hvilket de får. Efter denne periode vil alle deltagere have mulighed for at modtage det aktive lægemiddel i en åben behandlingsperiode.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres helbred og måle forskellige hormonniveauer i blodet. Lægemidlet tages som tabletter to gange dagligt. Studiet vil følge deltagerne i en længere periode for at se, hvordan behandlingen påvirker deres tilstand over tid og for at sikre, at eventuelle ændringer i medicindosering sker på en sikker måde.

1 Indledende behandlingsperiode

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage crinecerfont eller en placebo (inaktiv kapsel). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Du skal tage 100 mg crinecerfont eller placebo to gange dagligt. Medicinen kommer i kapsler, som skal synkes.

Du skal fortsætte med din nuværende glukokortikoid behandling (binyrebarkhormon) i samme dosis som før studiet.

2 Måling efter 4 ugers behandling

Efter 4 uger vil dit behandlingsteam måle niveauerne af binyresteroider i dit blod for at se, hvordan medicinen påvirker dine hormoner.

Du vil få taget blodprøver til at evaluere behandlingens effekt på dit hormonsystem.

3 Dosisreduktionsperiode

Baseret på dine blodprøver og dit respons på behandlingen, kan dit behandlingsteam begynde at reducere din daglige glukokortikoid dosis gradvist.

Målet er at reducere din dosis til et mere naturligt niveau, mens dine adrenale androgener (mandlige kønshormoner produceret af binyrerne) forbliver under kontrol.

Denne proces vil fortsætte gennem studieperioden under nøje overvågning.

4 24-ugers evalueringsperiode

Ved uge 24 vil dit behandlingsteam evaluere den primære effekt af behandlingen.

De vil måle den procentvise ændring i din daglige glukokortikoid dosis sammenlignet med starten af studiet.

Du vil få taget blodprøver for at måle androstenedion (et hormon produceret af binyrerne) og andre hormoner.

Dit behandlingsteam vil også evaluere ændringer i din vægt, fedtmasse og insulinresistens (kroppens evne til at bruge insulin effektivt).

5 Måned 12 evaluering

Ved måned 12 vil dit behandlingsteam evaluere, om du har reduceret din glukokortikoid dosis tilstrækkeligt.

Hvis du ikke har opnået den ønskede dosisreduktion, kan dit behandlingsteam overveje en alternativ dosering af crinecerfont.

6 Åben behandlingsperiode

Efter den blinde behandlingsperiode vil du have mulighed for at fortsætte i en åben behandlingsperiode.

I denne fase vil du vide, at du modtager aktiv crinecerfont behandling, og dit behandlingsteam vil også vide dette.

Behandlingen og overvågningen vil fortsætte baseret på dit individuelle respons.

7 Løbende overvågning

Under hele studiet vil dit behandlingsteam overvåge dig for eventuelle bivirkninger og måle, hvor godt du tåler medicinen.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle niveauerne af crinecerfont og dets nedbrydningsprodukter i dit blod.

Hvis du behandles med fludrocortison (et mineralocortikoid), vil dosis forblive stabil gennem studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal være mindst 18 år gammel, uanset om du er kvinde eller mand
Du skal have en lægeligt bekræftet diagnose af klassisk 21-hydroxylase-mangel – dette er en specifik type af medfødt binyrebarksvækst, som påvirker kroppens produktion af visse hormoner
Du skal have taget en stabil, høj dosis af glukokortikoid medicin i mindst 1 måned før undersøgelsen starter – glukokortikoider er steroidhormoner som cortisol, der hjælper kroppen med at håndtere stress og betændelse
Hvis du tager medicinen fludrocortison, skal din dosis have været stabil i mindst 1 måned før undersøgelsen, og din plasma renin aktivitet skal være inden for normale grænser – dette er en blodprøve, der måler et enzym, som hjælper med at regulere blodtrykket
Hvis din plasma renin aktivitet er højere end normalt, skal dit øverste blodtryk være over 100 mmHg, du må ikke have problemer med blodtryksfald når du rejser dig op, og dine salt- og kaliumværdier i blodet skal være normale
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, og du har en mandlig partner, der kan gøre dig gravid, skal du bruge sikker prævention fra undersøgelsens start til det sidste besøg eller 30 dage efter den sidste medicindosis
Hvis du er en kvinde, der ikke kan blive gravid, skal du opfylde specifikke kriterier, som forskerne vil forklare dig

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er ikke mellem 18 og 65 år gammel
Du har ikke klassisk medfødt binyrebarkshyperplasi (CAH) – dette er en genetisk tilstand hvor binyrerne ikke producerer nok af visse hormoner
Du har ikke været på stabil behandling med glukokortikoider (binyrebarkhormon medicin) i mindst 6 måneder før studiet
Du tager for høje eller for lave doser af din nuværende binyrebarkhormon medicin
Du har ukontrollerede androgener – dette er mandlige kønshormoner som kroppen kan producere for meget af ved CAH
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du bruger ikke sikker prævention hvis du er i den fødedygtige alder
Du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
Du har ukontrolleret forhøjet blodtryk
Du har diabetes som ikke er velkontrolleret – dette er sukkersyge
Du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du har aktive infektioner eller immunsygdomme
Du har alvorlige psykiske lidelser som ikke er behandlet
Du tager medicin som kan påvirke studieresultaterne
Du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du har kendt allergi overfor studiemedicinen eller lignende stoffer
Du har problemer med at synke tabletter
Du kan ikke følge studieplanen eller komme til alle besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Szpital Bielanski Im.Ks.Jerzego Popieluszki samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej	Warszawa	Polen
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Medical University Of Graz	Graz	Østrig
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki	Thessaloniki	Grækenland
Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz Sp. z o.o.	Krakow	Polen
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove	Novy Hradec Kralove	Tjekkiet
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna	Bologna	Italien
Universita’ Politecnica Delle Marche	Ancona	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Evangelismos S.A.	Athen	Grækenland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Cyldkn Hinfjhwfcbx Rjquwcto Dzvjuyoxmdozhg	Angers	Frankrig
Usbjnoqfjl Dtnzi Sjyjl Di Riye Lw Svpjbvxz	Rom	Italien
Gjupeu Uxluwrbbdq Faeazzgrk	Frankfurt am Main	Tyskland
Kfzgaatz dua Uetvnhrrtzsh Mxisjdbx Acb	München	Tyskland
Lgmoc Gswsvai Hoijsesz Oi Ahwfva	Athen	Grækenland
Mimqzzk Cldqju Apwrz Iqi Prpglxn Edml	Sofia	Bulgarien
Irhkx Okzafjjf Ajpljzrsut Skv Ltsy	Milan	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	23.12.2020
Bulgarien	rekrutterer ikke	23.12.2020
Frankrig	rekrutterer ikke	23.12.2020
Grækenland	rekrutterer ikke	23.12.2020
Italien	rekrutterer ikke	23.12.2020
Polen	rekrutterer ikke	23.12.2020
Portugal	rekrutterer ikke	23.12.2020
Spanien	rekrutterer ikke	23.12.2020
Sverige	rekrutterer ikke	23.12.2020
Tjekkiet	rekrutterer ikke	23.12.2020
Tyskland	rekrutterer ikke	23.12.2020
Østrig	rekrutterer ikke	23.12.2020

Forsøgssteder

Crinecerfont er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling af klassisk medfødt binyrebarkshyperplasi. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke signaler i kroppen, der normalt får binyrerne til at producere for meget af visse hormoner. Målet med crinecerfont er at hjælpe med at kontrollere hormonbalancen hos patienter med denne tilstand, så de kan reducere deres daglige dosis af glukokortikoider (steroider), som normalt er nødvendige for at behandle sygdommen. Ved at tage crinecerfont kan patienterne muligvis opnå bedre hormonstyring med lavere doser af de steroider, der kan have bivirkninger ved langvarig brug.

Klassisk medfødt adrenal hyperplasi – En sjælden genetisk tilstand hvor binyrebarken ikke kan producere tilstrækkelige mængder af hormonet kortisol på grund af mangel på et specifikt enzym. Tilstanden medfører, at kroppen i stedet producerer for store mængder af mandlige kønshormoner kaldet androgener. Hos nyfødte piger kan dette føre til maskulinisering af de ydre kønsorganer, mens drenge kan udvikle tidlig pubertet. Personer med tilstanden har også problemer med at regulere salt- og væskebalancen i kroppen. Symptomerne kan omfatte vækstforstyrrelser, tidlig behåring, akne og uregelmæssig menstruation hos kvinder. Tilstanden kræver livslang hormonbehandling for at erstatte det manglende kortisol og kontrollere produktionen af androgener.

Forsøgs-ID:

2023-509171-16-00

Protokolkode:

NBI-74788-CAH3003

NCT ID:

NCT04490915

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet crinecerfont til behandling af medfødt binyrebarksvækst (CAH) hos voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?