Pompe sygdom er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker musklerne i hele kroppen, herunder åndedrætsmuskler og det muskelvæv, der hjælper med at gå og bevæge sig. Sygdommen opstår, fordi kroppen ikke producerer nok af et enzym, der hjælper med at nedbryde et sukker kaldet glykogen. Når glykogen ophobes i musklerne, bliver de svagere over tid. Senstart Pompe sygdom er en form af lidelsen, der typisk viser sig i voksenalderen.
Denne undersøgelse tester en ny behandling, der består af to lægemidler givet sammen: ATB200, som gives direkte i blodåren gennem et drop, og AT2221, som tages som tabletter gennem munden. Formålet med undersøgelsen er at vurdere den langvarige sikkerhed og virkning af denne kombinationsbehandling hos voksne mennesker med senstart Pompe sygdom. Behandlingen er designet til at hjælpe kroppen med bedre at nedbryde det opsamlede glykogen i musklerne.
Undersøgelsen er en forlængelse af en tidligere undersøgelse, hvilket betyder, at deltagerne allerede har været behandlet med disse lægemidler før. Under denne langvarige opfølgning vil læger overvåge deltagernes sikkerhed og måle, hvordan behandlingen påvirker forskellige aspekter af deres helbred, herunder muskelstyrke, evne til at gå, lungefunktion og daglige aktiviteter. Deltagerne vil fortsætte med at modtage ATB200 gennem et drop og tage AT2221 tabletter, mens læger regelmæssigt undersøger deres fremskridt gennem forskellige tests og spørgeskemaer om, hvordan de har det.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Polen 
Slovenien 
Ungarn 