Afprøvning af Newnorm immunglobulin til forebyggelse af alvorlige bakterielle infektioner hos patienter med medfødt immundefekt

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af primære immundefektsygdomme, som er tilstande hvor kroppens immunforsvar ikke fungerer normalt og derfor ikke kan bekæmpe infektioner effektivt. Mennesker med disse sygdomme har ofte lave niveauer af antistoffer kaldet immunoglobulin G eller mangler dem helt, hvilket gør dem meget modtagelige for alvorlige bakterielle infektioner. Studiet tester et lægemiddel kaldet Newnorm, som er humant normalt immunoglobulin – antistoffer fra raske bloddonorer som kan hjælpe med at styrke immunforsvaret hos patienter med disse tilstande.

Formålet med studiet er at undersøge hvor godt Newnorm kan forhindre alvorlige bakterielle infektioner hos patienter med primære immundefektsygdomme og at bekræfte at ugentlige injektioner under huden giver tilstrækkelige niveauer af antistoffer i blodet. I studiet vil deltagere modtage Newnorm som ugentlige injektioner under huden i stedet for de sædvanlige behandlinger, der gives direkte i blodåren hver tredje eller fjerde uge. Læger vil overvåge hvor mange alvorlige infektioner deltagerne får, måle antistofniveauerne i deres blod og holde øje med eventuelle bivirkninger.

Under studiet vil deltagere have regelmæssige besøg hos lægen hvor der tages blodprøver for at måle antistofniveauer og kontrollere for tegn på infektioner. Læger vil også registrere alle typer infektioner som deltagerne får, hvor længe de varer, og hvor meget antibiotika der bruges til behandling. Studiet følger deltagerne i et helt år for at få et komplet billede af hvor effektiv behandlingen er til at beskytte mod infektioner og forbedre deres generelle helbred og livskvalitet.

1 Start af behandling med Newnorm

Du vil begynde at modtage Newnorm, som er et lægemiddel der indeholder normale humane immunglobuliner. Dette er proteiner der hjælper dit immunsystem med at bekæmpe infektioner.

Medicinen gives som en subkutan injektion, hvilket betyder at den injiceres under huden i stedet for i en blodåre.

Din dosis vil blive beregnet baseret på din tidligere behandling med intravenøs immunoglobulin (medicin givet direkte i blodåren). Der bruges en dosiskonverteringsfaktor på 1,37 for at sikre at du får den rigtige mængde medicin.

Du vil modtage injektionerne en gang om ugen i stedet for hver 3-4 uge som ved intravenøs behandling.

2 Ugentlige injektioner gennem 52 uger

I løbet af 52 uger (et helt år) vil du modtage en injektion af Newnorm hver uge.

Injektionerne gives under huden og kan typisk gives hjemme efter proper træning.

Din dosis vil være mellem 200 og 800 mg per kg kropsvægt om måneden, fordelt på de ugentlige injektioner.

Det er vigtigt at du får injektionerne på samme tid hver uge for at opretholde et stabilt niveau af immunoglobulin G (IgG) i dit blod.

3 Regelmæssige blodprøver

Du skal have taget blodprøver med jævne mellemrum for at måle niveauet af IgG i dit blod.

Disse prøver hjælper med at sikre at medicinen virker korrekt og giver dig beskyttelse mod infektioner.

Blodprøverne bruges også til at overvåge om der opstår nogen bivirkninger fra behandlingen.

Dit bundfaldsniveau af IgG skal holdes på mindst 5 g/L gennem hele studiet.

4 Overvågning af infektioner

Gennem hele studieperioden vil alle infektioner du får blive registreret og overvåget.

Særligt fokus vil være på alvorlige bakterielle infektioner som blodforgiftning, hjernehindebetændelse, knoglemarvinfektion, lungebetændelse og indre bylder.

Andre infektioner som bihulebetændelse, ørebetændelse og bronkitis vil også blive registreret.

Du skal rapportere eventuel feber og alle episoder hvor du bliver syg af infektioner.

5 Registrering af antibiotikabehandling

Alle gange du får antibiotika vil blive noteret, både som behandling af infektioner og som forebyggende behandling.

Antallet af dage du tager antibiotika vil blive talt op gennem hele året.

Dette hjælper med at vurdere hvor godt Newnorm beskytter dig mod bakterielle infektioner.

Du skal informere studielægen hver gang du får ordineret antibiotika af din egen læge.

6 Hospitalsindlæggelser

Alle hospitalsindlæggelser på grund af infektioner vil blive registreret.

Antallet af dage du er indlagt på hospital vil blive talt op.

Dette er en vigtig måde at måle hvor alvorlige infektioner du får, og hvor godt medicinen beskytter dig.

Du skal informere studielægen om alle hospitalsindlæggelser, også dem der ikke er relateret til infektioner.

7 Registrering af sygefravær

Antallet af dage du er væk fra arbejde, skole, børnehave eller dagpleje på grund af infektioner vil blive registreret.

Dette hjælper med at vurdere hvor meget infektionerne påvirker dit daglige liv.

Du skal holde styr på hver gang du må være hjemme på grund af sygdom.

Denne information bruges til at bedømme hvor stor effekt behandlingen har på din livskvalitet.

8 Livskvalitetsundersøgelser

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og generelle helbred.

Hvis du er under 14 år, vil dine forældre udfylde Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50).

Hvis du er 14 år eller ældre, vil du selv udfylde SF-36 Health Survey.

Disse spørgeskemaer hjælper med at forstå hvordan behandlingen påvirker dit velbefindende og daglige aktiviteter.

9 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele studiet vil du blive overvåget for eventuelle bivirkninger fra Newnorm.

Du skal rapportere alle uventede symptomer eller reaktioner efter injektionerne.

Reaktioner på injektionsstedet som rødme, hævelse eller smerte vil blive noteret.

Din generelle tolerance over for den ugentlige behandling vil blive vurderet kontinuerligt.

10 Afslutning af 52-ugers behandlingsperiode

Efter 52 uger med ugentlig behandling vil behandlingsperioden være færdig.

En final evaluering vil blive foretaget for at vurdere hvor godt behandlingen har virket.

Alle data om infektioner, hospitalsindlæggelser, antibiotikabehandling og livskvalitet vil blive analyseret.

Din læge vil diskutere resultaterne med dig og planlægge din fremtidige behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og 75 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af primær immundefekt (en medfødt sygdom hvor kroppens immunsystem ikke fungerer normalt) som kræver behandling med immunoglobulin (antistoffer) på grund af for lave niveauer af disse antistoffer i blodet
  • Du skal have fået regelmæssig behandling med immunoglobulin i mindst 12 uger før undersøgelsen med en stabil dosis mellem 200 og 800 mg per kg kropsvægt per måned. En stabil dosis betyder, at doseringen ikke har varieret mere end 25% fra gennemsnittet i de sidste 12 uger
  • Dit bundniveau af IgG (det laveste niveau af antistoffer i dit blod mellem behandlinger) skal være mindst 5 gram per liter ved undersøgelsen og mindst én gang inden for de sidste 12 uger
  • Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også give samtykke, og du skal selv give dit samtykke hvis du er gammel nok
  • Du skal være villig til at følge alle krav i undersøgelsen, herunder at få taget blodprøver gennem hele forløbet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 2 år eller over 75 år gammel
  • Du har en primær immundefekt (medfødt sygdom hvor immunforsvaret ikke fungerer normalt) som ikke er egnet til behandling med immunglobulin
  • Du har en aktiv kræftsygdom eller har fået kemoterapi inden for de sidste 12 måneder
  • Du har en alvorlig leversygdom eller nyresygdom
  • Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for immunglobulin-produkter tidligere
  • Du har en mangel på IgA-antistoffer (en type antistoffer der beskytter mod infektioner) og har antistoffer mod IgA
  • Du har fået anden immunglobulin-behandling inden for 3 måneder før studiet starter
  • Du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika gennem en vene
  • Du har fået vacciner med levende virus inden for 3 måneder før studiet
  • Du tager medicin som påvirker immunforsvaret, såsom immunsuppressive lægemidler (medicin der dæmper immunforsvaret)
  • Du har hjerteproblemer eller problemer med blodcirkulationen som kan blive forværret af væsketilskud
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har en autoimmun sygdom (sygdom hvor immunforsvaret angriber kroppens egne celler) som er aktiv
  • Du har problemer med blodets størkning eller tager blodfortyndende medicin
  • Du har deltaget i andre kliniske undersøgelser inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie Krakow Polen
Azienda Unita’ Locale Socio Sanitaria N. 2 Marca Trevigiana Treviso Italien
Narodny Ustav Detskych Chorob Bratislava Slovakiet
Klinikum St. Georg gGmbH Leipzig Tyskland
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet Budapest Ungarn
University Of Debrecen Debrecen Ungarn
Ulyoggfjbg Dzypi Slqsm Dk Rarl Lc Sexczmln Rom Italien
Umtnuyprvjskhishrzyyd Mjreztfl Axr Münster Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
06.07.2021
Polen Polen
rekrutterer ikke
06.07.2021
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer ikke
06.07.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
06.07.2021
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
06.07.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Newnorm er et humant immunoglobulin, som er en medicin lavet af antistoffer fra bloddonorer. Dette lægemiddel hjælper kroppens immunsystem med at bekæmpe infektioner hos patienter, der har svækket immunforsvar på grund af primære immundefektsygdomme. Newnorm gives som en indsprøjtning under huden en gang om ugen. Det indeholder immunoglobulin G, som er en type antistof, der normalt hjælper kroppen med at forsvare sig mod bakterier og andre sygdomsfremkaldende mikroorganismer. I dette studie undersøges det, om Newnorm kan forhindre alvorlige bakterielle infektioner hos patienter med immundefektsygdomme, og om det virker lige så godt som tidligere behandling med immunoglobulin givet direkte i blodåren.

Undersøgte sygdomme:

Primær immundefekt – En gruppe medfødte lidelser hvor immunsystemet ikke fungerer korrekt fra fødslen. Immunsystemet kan ikke producere tilstrækkelige mængder antistof eller de antistoffer, der produceres, fungerer ikke ordentligt. Dette fører til, at kroppen har svært ved at bekæmpe bakterier, virus og andre sygdomsfremkaldende organismer. Patienter med denne tilstand får ofte gentagne og alvorlige infektioner i luftveje, hud, led og indre organer. Infektionerne kan være bakterielle, virale eller svampe-relaterede og forekommer hyppigere end hos raske personer. Tilstanden er kronisk og kræver livslang behandling for at forebygge alvorlige infektioner.

Forsøgs-ID:
2024-511231-94-00
Protokolkode:
NORM-01
NCT ID:
NCT04640142
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af langtidssikkerhed og virkning af leniolisibphosphat hos patienter med primær immundefekt

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Spanien
  • Langtidsstudie af behandling med TAK-881 hos patienter med medfødt immunsvigt (primær immundefekt)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Tjekkiet Danmark Tyskland Grækenland Holland Polen +2