Test af ny medicin (VX-522) til behandling af cystisk fibrose hos voksne, som ikke har gavn af nuværende behandlinger

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at producere tyk, klæbrig slim. Sygdommen opstår på grund af fejl i et gen kaldet CFTR, og dette studie fokuserer på patienter med specifikke genetiske variationer, der ikke reagerer på eksisterende CFTR-behandlinger. Det eksperimentelle lægemiddel, der undersøges, hedder VX-522, og formålet med studiet er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af dette nye lægemiddel hos voksne med cystisk fibrose.

Studiet er opdelt i flere faser, hvor deltagerne først vil modtage stigende doser af VX-522 som enkelte doser for at teste sikkerheden. Derefter vil nogle deltagere modtage flere doser over en længere periode for at se, hvordan kroppen reagerer på gentagen behandling. En gruppe deltagere vil få VX-522 sammen med et andet lægemiddel kaldet ivacaftor for at undersøge, hvordan de to mediciner fungerer sammen. Under studiet vil deltagerne blive nøje overvåget gennem regelmæssige lægebesøg, blodprøver, lungetest og andre undersøgelser.

Lungefunktionen vil blive målt ved hjælp af en test kaldet spirometri, som måler, hvor meget luft en person kan puste ud på et sekund. Dette kaldes FEV1 og er en vigtig måde at vurdere, hvor godt lungerne fungerer hos personer med cystisk fibrose. Deltagerne skal fortsætte deres normale behandling for cystisk fibrose under hele studiet, mens de også modtager det eksperimentelle lægemiddel. Studiet vil også bruge en procedure kaldet bronkoskopi hos nogle deltagere, hvor en tynd, fleksibel tube føres ned i lungerne for at tage prøver og få et nærmere kig på luftvejene.

1 Enkeltdosis fase (SAD)

Du vil modtage én enkelt dosis af VX-522 nebulisator-dispersion. VX-522 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en tåge, som du indånder gennem en nebulisator (en maskine, der omdanner væske til tåge).

Formålet med denne fase er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af forskellige doser af VX-522 når det gives én gang.

Du vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger og din respons på medicinen.

2 Multiple doser fase – behandlingsarm 1 (MAD T1)

Du vil modtage gentagne doser af VX-522 nebulisator-dispersion over en periode på 28 dage.

VX-522 gives som en tåge gennem en nebulisator, som du skal indånde.

Formålet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af gentagne stigende doser af VX-522.

Der vil blive målt ændringer i din lungefunktion fra baseline til dag 29. Lungefunktion måles ved hjælp af spirometri, som er en test der måler, hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund.

Du skal fortsætte din sædvanlige stabile cystisk fibrose behandling, som du har været på i mindst 28 dage før studiet startede.

3 Multiple doser fase – behandlingsarm 2 (MAD T2)

Du vil modtage VX-522 nebulisator-dispersion sammen med ivacaftor tabletter (også kaldet Kalydeco 150 mg filmovertrukne tabletter) i 28 dage.

VX-522 gives som en tåge gennem en nebulisator, mens ivacaftor er en tablet, du skal synke.

Ivacaftor er et godkendt lægemiddel, der hjælper med at forbedre funktionen af CFTR-proteinet i dine celler.

Formålet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af VX-522 når det gives sammen med ivacaftor.

Der vil blive målt ændringer i din lungefunktion fra både baseline og før behandlingen startede til dag 29.

Du skal fortsætte din sædvanlige stabile cystisk fibrose behandling gennem hele studieperioden.

4 Bronkoskopi understudie (kun for MAD deltagere)

Bronkoskopi er en procedure, hvor en tynd, fleksibel slange med et kamera føres ned gennem din næse eller mund og ned i dine luftveje for at undersøge dine lunger.

Denne procedure vil kun blive udført, hvis dine blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) og koagulationstests (tests der måler hvor hurtigt dit blod størkner) er normale.

Bronkoskopien vil give læger mulighed for at se direkte på dine luftveje og eventuelt tage små prøver til yderligere undersøgelse.

5 Løbende overvågning og tests

Under hele studiet vil du blive overvåget for bivirkninger og din generelle sundhedstilstand.

Der vil blive taget blodprøver til analyse af forskellige værdier som kemi, hæmatologi (blodceller), koagulation og urinalyse.

Du vil få foretaget EKG (elektrokardiogram), som er en test der måler din hjerterytme og elektriske aktivitet.

Dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur) vil blive målt regelmæssigt.

Pulsoximetri vil blive brugt til at måle iltindholdet i dit blod ved hjælp af en lille sensor på din finger.

Spirometri vil blive udført for at måle din lungefunktion.

Der vil blive overvåget for eventuel immunrespons på VX-522 komponenter og CFTR-protein.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal underskrive og datere et informeret samtykke-dokument
Du skal være villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, studiebegrænsninger, laboratorieprøver, præventionsretningslinjer og andre studieprocedurer
Du skal være mellem 18 og 65 år gammel (både mænd og kvinder)
Du skal have et BMI (kropsmasseindeks – et mål for forholdet mellem vægt og højde) på under 30,0 kg/m² og veje mere end 50 kg
Du skal være ikke-ryger eller have holdt op med at ryge i mindst 3 måneder før screeningen, hvilket bekræftes ved en urin- eller blodprøve for cotinin (et stof der viser om du har røget)
Du skal have CFTR-mutationer (ændringer i det gen der forårsager cystisk fibrose) på begge alleler (genkopier), som ikke reagerer på CFTR-modulatorbehandling
Du skal have stabil CF-sygdom, som vurderet af lægen, og en FEV1-værdi (et mål for hvor godt dine lunger fungerer) på mindst 40% af det forventede for din alder, køn og højde
Du skal have været på en stabil CF-behandling i 28 dage før dosering og være villig til at fortsætte den samme behandling (udover studiemedicinen) gennem hele studiet
For bronkoskopi-understudiet: Dit blodpladetal og protrombin-tid INR (tests der viser hvor godt dit blod størkner) skal være inden for normale værdier

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 55 år gammel
Du har haft en alvorlig lungebetændelse eller forværring af din cystisk fibrose (en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet) inden for de sidste 4 uger
Du har en lungesygdom udover cystisk fibrose
Du har haft en pneumothorax (kollapsede lunge) inden for de sidste 6 måneder
Du har alvorlige problemer med dit hjerte, dine nyrer eller din lever
Du har diabetes som ikke er godt kontrolleret
Du bruger visse typer medicin der kan påvirke dit hjerte
Du har taget andre forsøgsmedicin inden for de sidste 30 dage
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid
Du har problemer med at synke tabletter
Du har en infektion med visse bakterier som Burkholderia (en type bakterie der kan være farlig for personer med cystisk fibrose)
Du har haft en organtransplantation eller står på venteliste til organtransplantation
Du har en psykisk sygdom der ikke er behandlet
Du bruger stoffer eller har alkoholproblemer
Du har allergi over for nogen af stofferne i forsøgsmedicinen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum Am Universitaetsklinikum Essen gGmbH	Essen	Tyskland
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Hrgvezpw Vimz dyjlafaw	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.11.2023
Holland	rekrutterer ikke	01.11.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.11.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.11.2023
Sverige	rekrutterer ikke	01.11.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.11.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

VX-522 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for cystisk fibrose. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter med en specifik genetisk type af cystisk fibrose, som ikke reagerer på eksisterende CFTR-modulerende behandlinger. VX-522 testes i forskellige doser for at finde ud af, hvor sikkert og effektivt det er.

Ivacaftor er et godkendt lægemiddel til behandling af cystisk fibrose. Det virker ved at hjælpe det defekte CFTR-protein med at fungere bedre, hvilket kan forbedre lungefunktionen og andre symptomer hos patienter med visse genetiske former for cystisk fibrose. I dette studie gives ivacaftor sammen med VX-522 for at se, hvordan de to lægemidler fungerer sammen.

Placebo er en inaktiv substans, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. Placebo bruges til at sammenligne resultaterne og sikre, at eventuelle forbedringer skyldes det testede lægemiddel og ikke andre faktorer.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose

Cystisk fibrose – Cystisk fibrose er en arvelig sygdom, der påvirker flere organsystemer i kroppen, især lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen opstår på grund af defekte gener, der påvirker produktionen af slim og sved i kroppen. Dette fører til, at der dannes tyk og klistret slim, som blokerer luftvejene i lungerne og gør det svært at trække vejret. Slimen skaber også problemer i bugspytkirtlen, hvilket påvirker kroppens evne til at nedbryde og optage næringsstoffer fra maden. Over tid bliver lungefunktionen gradvist forringet på grund af tilbagevendende infektioner og betændelse. Sygdommen påvirker også andre organer som leveren og kan føre til problemer med frugtbarheden.

Forsøgs-ID:

2023-504786-23-00

Protokolkode:

VX21-522-001

Forsøgsfase:

Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny medicin (VX-522) til behandling af cystisk fibrose hos voksne, som ikke har gavn af nuværende behandlinger

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?