Test af SXR1096 creme til behandling af Netherton syndrom

Test af SXR1096 creme til behandling af Netherton syndrom – en sjælden hudsygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Netherton syndrom, som er en sjælden genetisk hudlidelse, der typisk viser sig ved rødhud fra fødslen, specielle hårforandringer kaldet bambushår, kroniske allergiske reaktioner og skællende hud. Personer med denne tilstand har ofte problemer med hudens barrierefunktion, hvilket kan føre til infektioner, væskemangel og temperaturregulering. Studiet tester en ny behandling kaldet SXR1096 creme, som påføres direkte på huden, sammenlignet med placebo. Formålet med studiet er at undersøge, om denne nye creme er sikker og effektiv til behandling af Netherton syndrom.

Studiet er opdelt i to dele og følger deltagerne over en periode, hvor de påfører creme på udvalgte områder af huden. Hver deltager vil få både den aktive behandling og placebo på forskellige hudområder, så forskerne kan sammenligne effekten direkte. Under studiet vil læger regelmæssigt undersøge deltagernes hud for at vurdere forbedringer og overvåge for eventuelle bivirkninger. Dette inkluderer vurdering af hudens tilstand, rødme, skældannelse og kløe gennem forskellige målemetoder.

Forskerne vil måle behandlingens effekt ved at bruge standardiserede scoringssystemer til at vurdere hudens tilstand før og efter behandling. De vil også måle hudens surhedsgrad og hvor meget vand der fordamper gennem huden, da dette er vigtige faktorer ved Netherton syndrom. Studiet starter med voksne deltagere, og efter sikkerhedsdata er gennemgået, kan unge mellem 12-17 år også deltage. Alle målinger og undersøgelser foregår under lægeligt tilsyn for at sikre deltagernes sikkerhed gennem hele studieperioden.

1 Baseline visit og behandlingsstart

Du vil få foretaget en grundig undersøgelse af din hudtilstand. Lægen vil vurdere to specifikke hudområder, som hver udgør cirka 9% af din krops overfladeareal (svarende til størrelsen af en arm).

Din IGA-score (Investigator Global Assessment) vil blive målt. Dette er en skala fra 0-4, hvor lægen vurderer sværhedsgraden af din hudsygdom.

Du vil få udleveret to forskellige cremer: en indeholder det aktive stof SXR1096, mens den anden er en placebocreme (inaktiv creme). Du vil ikke vide, hvilken creme der er hvilken.

Du skal påføre den ene creme på det ene behandlingsområde og den anden creme på det andet behandlingsområde som instrueret af lægen.

2 Daglig behandling hjemme

Du skal påføre cremerne dagligt på de to udvalgte hudområder som instrueret af lægen.

Det er vigtigt, at du følger instruktionerne nøje og ikke bytter om på, hvilken creme der skal bruges hvor.

Du skal fortsætte med at påføre cremerne gennem hele behandlingsperioden.

3 Løbende overvågning og målinger

Under behandlingsperioden vil lægen løbende måle din IASI-score (Ichthyosis Area Severity Index). Dette omfatter vurdering af rødme (IASI-E) og skældannelse (IASI-S) på din hud.

Din hudkløe vil blive vurderet ved hjælp af en VAS-skala (Visual Analogue Scale) og en 5-dimensionel kløeskala.

Lægen vil måle din huds pH-værdi og transepidermal vandtab (TEWL) på de behandlede områder. TEWL er et mål for, hvor meget vand din hud mister.

Du vil blive undersøgt for eventuelle bivirkninger, herunder fysisk undersøgelse, måling af vitale tegn og blodprøver for at kontrollere din sikkerhed.

4 Afslutning af behandling

Ved afslutningen af behandlingsperioden vil lægen foretage en endelig vurdering af din hudtilstand.

Din IGA-score vil blive målt igen og sammenlignet med målinger fra starten af studiet.

Alle sikkerhedsparametre vil blive vurderet en sidste gang, herunder registrering af eventuelle bivirkninger.

Efter den sidste påføring af studiecreme skal kvindelige deltagere i den fødedygtige alder fortsætte med sikker prævention i yderligere 4 uger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 65 år gammel på tidspunktet for din første undersøgelse. Teenagere mellem 12-17 år kan også deltage, men kun efter at mindst 5 voksne patienter har fået behandlingen i mindst 7 dage
Du skal være villig til at give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal have en klinisk diagnose af Netherton syndrom med mindst 3 ud af disse 4 tegn:
- Neonatal erythroderma – rødme af huden hos nyfødte
- Bambus-hår og/eller hårtab
- Kronisk atopi – overfølsomhed der viser sig som fødevareallergi, astma, øjen- og næsebetændelse eller eksem i mindst 2 år
- Ichthyosis linearis circumflexa – en særlig type skællende hudtilstand
Du skal være villig og i stand til at forstå og følge undersøgelsens krav, anvende medicinen som instrueret og gennemføre hele undersøgelsen
Du skal have fraværende LEKTI påvist ved undersøgelse af hudvæv og/eller bekræftet mutation i SPINK5-genet – disse er specifikke tests der bekræfter Netherton syndrom
Dit Netherton syndrom skal påvirke mindst 20% af din krops overfladeareal ved både første undersøgelse og ved behandlingsstart
Lægen skal vurdere to områder der skal behandles til mindst score 3 på en skala – det betyder moderat eller alvorlig tilstand. Hvert område skal være cirka 9% af kroppens overfladeareal, svarende til en arm
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du enten:
- Afholde dig helt fra sex under hele undersøgelsen, hvis dette passer til din normale livsstil
- Eller bruge en meget sikker præventionsmetode under hele undersøgelsen og i 4 uger efter sidste behandling
Acceptable præventionsmetoder inkluderer:
- Hormonelle præventionsmidler som p-piller, plastre, indsprøjtninger eller implantater
- Spiral eller hormonspiral
- Sterilisation af dig eller din partner mindst 3 måneder før undersøgelsen
Hvis du er en kvinde der ikke kan få børn, skal du opfylde et af disse krav:
- Ingen menstruation i 1 år før undersøgelsen uden anden medicinsk årsag
- Dokumenteret fjernelse af livmoder, æggeledere eller æggestokke mindst 3 måneder før undersøgelsen
- For teenagere der endnu ikke er gennem puberteten, skal din kønsmodning være vurderet af en kvalificeret læge

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået bekræftet diagnosen Netherton syndrom gennem genetiske tests, som undersøger dine arveanlæg
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som betyder at din krop i øjeblikket kæmper mod bakterier, virus eller svampe
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom, som betyder at dit hjerte ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, som betyder at disse organer ikke kan rense dit blod ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som svækker dit immunsystem, det vil sige dit krops naturlige forsvarssystem mod sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har fået vaccination med levende vacciner inden for de sidste 4 uger før studiet starter
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i et andet medicinforsøg på samme tid
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for nogle af stofferne i den medicin, der testes
Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, som gør det svært for dig at forstå og følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du misbruger alkohol eller stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Karolinska Institutet	Stockholm	Sverige
Ahguzwyajm Prnoqwqv Hptsdwwn Df Pqkih	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	10.08.2021
Sverige	rekrutterer ikke	10.08.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	10.08.2021
Østrig	rekrutterer ikke	10.08.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sxr1096

SXR1096 cream er en ny hudcreme, der undersøges som en mulig behandling for Netherton syndrom. Denne creme påføres direkte på huden og er designet til at hjælpe med at forbedre hudtilstanden hos patienter med denne sjældne hudsygdom. SXR1096 cream er stadig under udvikling og testes for at se, om den kan være sikker og effektiv til behandling af symptomerne ved Netherton syndrom. Cremen anvendes udvendigt på de berørte hudområder for at vurdere, om den kan forbedre patienternes hudproblemer.

Undersøgte sygdomme:

Netherton syndrom

Netherton syndrom – Netherton syndrom er en sjælden genetisk hudlidelse, der påvirker hudens barrierefunktion og hårvækst. Sygdommen skyldes mutationer i et gen, der er vigtigt for hudcellernes normale udvikling og funktion. Patienter med denne tilstand udvikler karakteristiske hudforandringer, der inkluderer rødme, skældannelse og tør hud over hele kroppen. Huden bliver ofte tykkere og kan ligne fiskeskæl, hvilket kaldes iktyose. Mange patienter oplever også intense kløesymptomer, der kan påvirke deres livskvalitet betydeligt. Sygdommen er til stede fra fødslen og fortsætter gennem hele livet med varierende grader af alvorlighed.

Forsøgs-ID:

2023-507743-11-00

Protokolkode:

SXR001

Forsøgsfase:

Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af SXR1096 creme til behandling af Netherton syndrom – en sjælden hudsygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?