Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet spesolimab til behandling af Netherton syndrom – en sjælden hudsygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Netherton syndrome er en sjælden genetisk hudlidelse, der kan forårsage rødme, afskalning og andre problemer med huden. Denne sygdom opstår på grund af mutationer i et gen kaldet SPINK5, som påvirker hudens evne til at fungere normalt som en beskyttende barriere. Mennesker med Netherton syndrome kan opleve vedvarende hudirritation, kløe og smerte, hvilket kan påvirke deres livskvalitet betydeligt.

Dette studie undersøger, om et lægemiddel kaldet spesolimab kan hjælpe med at behandle symptomerne på Netherton syndrome. Studiet sammenligner spesolimab med placebo for at finde ud af, om medicinen er sikker og effektiv. Formålet med studiet er at evaluere behandlingsresponset af spesolimab hos patienter med denne hudlidelse.

Under studiet vil deltagere modtage enten spesolimab eller placebo over en periode, mens læger nøje overvåger deres hudtilstand og generelle helbred. Lægerne vil måle ændringer i hudens rødme, irritation og andre symptomer ved hjælp af standardiserede scoringssystemer. Deltagerne vil også blive spurgt om deres oplevelse af smerte og kløe samt hvordan deres hudlidelse påvirker deres daglige liv. Sikkerhed vil blive overvåget nøje gennem hele studiet for at sikre, at behandlingen ikke forårsager uønskede bivirkninger.

1 Baseline måling og første behandling

Du vil få foretaget forskellige målinger af din hudtilstand for at fastslå, hvor alvorlig din Netherton syndrom er på nuværende tidspunkt. Dette inkluderer vurdering af hudrødme og andre symptomer.

Du vil blive tilfældigt tildelt enten spesolimab (det lægemiddel, der undersøges) eller placebo (en behandling uden aktive ingredienser). Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage din første behandling som en infusion (medicin givet direkte i en blodåre gennem et drop).

2 Opfølgning og yderligere behandlinger

Du vil få regelmæssige behandlinger med enten spesolimab eller placebo i form af injektioner under huden ved hjælp af færdigfyldte sprøjter.

Mellem behandlingerne vil du komme til kontroller, hvor lægen vil undersøge din hudtilstand og måle eventuelle forbedringer.

Du vil blive bedt om at vurdere din smerte og kløe på en skala, så lægen kan følge dine symptomer over tid.

3 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil regelmæssigt måle din IASI-score (et system til at vurdere hvor alvorlig din hudtilstand er) for at se, om behandlingen hjælper.

Der vil også blive foretaget målinger med IGA-score (lægens overordnede vurdering af din hudtilstand).

Du vil blive spurgt om, hvordan din livskvalitet påvirkes af hudtilstanden ved hjælp af spørgeskemaer som DLQI eller CDLQI (afhængigt af din alder).

4 Overvågning af sikkerhed

Under hele studieforløbet vil lægen nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller problemer med behandlingen.

Du vil blive undersøgt for tegn på infektioner, da lægemidlet kan påvirke dit immunsystem.

Alle ændringer i dit helbred eller nye symptomer skal rapporteres til lægen.

5 Afslutning af studiet

Når studieperioden er slut, vil lægen foretage en afsluttende vurdering af din hudtilstand.

Du vil få information om, hvilken behandling du har fået under studiet.

Lægen vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig baseret på, hvordan du har reageret på behandlingen i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 12 år gammel og veje minimum 35 kg
  • Du skal have en bekræftet diagnose af Netherton syndrom (en sjælden hudsygdom) med påvist SPINK5-genmutation (en specifik genetisk ændring som forårsager sygdommen)
  • Din hudsygdom skal have mindst moderat sværhedsgrad med rødme (irritation og inflammation af huden), målt ved specielle scoringsværktøjer (IASI score ≥ 16 og IASI-E score ≥8 samt ≥ 3 på IGA score), som læger bruger til at vurdere hvor alvorlig din tilstand er
  • Du skal have underskrevet og dateret et informeret samtykke (et dokument hvor du accepterer at deltage i studiet efter at have fået fuld information om forsøget) i overensstemmelse med internationale retningslinjer
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du være villig og i stand til at bruge meget effektive præventionsmetoder (svangerskabsforebyggende midler) som har en meget lav fejlrate på mindre end 1% om året, når de bruges korrekt og konsekvent

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har Netherton syndrom, som er en sjælden genetisk hudlidelse, der påvirker hudens barrierefunktion og immunsystem
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du har en aktiv infektion, som kræver behandling med antibiotika
  • Du har en alvorlig hjerte-, lever- eller nyresygdom
  • Du har tidligere haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du har en autoimmun sygdom, hvilket betyder en tilstand hvor kroppens immunsystem angriber sine egne celler
  • Du bruger medicin, der undertrykker dit immunsystem
  • Du har modtaget en levende vaccine inden for de sidste 4 uger
  • Du har en immundefekt, som betyder at dit immunsystem ikke fungerer normalt
  • Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
  • Du deltager allerede i et andet klinisk studie
  • Du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
  • Du har en psykisk sygdom, der gør det svært for dig at følge studiets krav
  • Du er ikke i stand til at forstå eller følge studiets instruktioner

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centro Hospitalar Universitario Lisboa Central E.P.E. Lissabon Portugal
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Fondazione Luigi Maria Monti Rom Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
ASMC – IPSMC – Skin And Venereal Diseases Sofia Bulgarien
Uniklinikum Salzburg Salzburg Østrig
Suomen Terveystalo Oy Tampere Finland
Avulkextpw Pdyvtdow Hshjcgyb Dq Plpex Paris Frankrig
Fehcjgoio Pmpz Lo Iznbrbskrbxsj Byvsysabj Dop Hauayxcu Uuyczdvtbpjsj Li Poy Madrid Spanien
Etyjxye Uyucetvxowht Msmvcgt Cwaplko Rmrhjcvvk (ebdskwb Mei Rotterdam Holland
Lltbaa Mbrduomwyz Uaovcyewfl Ow Mvkety München Tyskland
Askmsmd Oypyhpaxacn Ufwiolrnlcxuc Cvswnatdjdlg Drqmj Stvaqn E Dzirb Souvxpk Dp Tkvyah Turin Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
15.05.2023
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
15.05.2023
Finland Finland
rekrutterer ikke
15.05.2023
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
15.05.2023
Holland Holland
rekrutterer ikke
15.05.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
15.05.2023
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
15.05.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
15.05.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
15.05.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
15.05.2023
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
15.05.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Spesolimab er et lægemiddel, der undersøges som behandling af Netherton syndrom. Det er en type medicin, der arbejder ved at påvirke kroppens immunsystem for at hjælpe med at kontrollere betændelse og hudproblemer, som er forbundet med denne sjældne genetiske hudlidelse. Spesolimab gives som en indsprøjtning og er designet til at målrette specifikke dele af immunsystemet, der forårsager de symptomer, som patienter med Netherton syndrom oplever. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og testes for at se, om det kan forbedre hudtilstanden og reducere de ubehagelige symptomer hos patienter med denne sjældne sygdom.

Undersøgte sygdomme:

Netherton syndrome – Dette er en sjælden genetisk hudlidelse, der påvirker hudens barrierefunktion og immunsystem. Sygdommen opstår på grund af mutationer i et gen, der er vigtigt for hudcellernes normale udvikling og funktion. Patienter med denne tilstand udvikler karakteristiske hudforandringer, der inkluderer rødme, skælling og betændelse over store dele af kroppen. Huden bliver ofte meget tør, irriteret og følsom over for ydre påvirkninger. Sygdommen kan også påvirke hårvæksten, hvilket resulterer i tyndt, skørt hår, der let knækker. Tilstanden er kronisk og vedvarer gennem hele livet, med perioder hvor symptomerne kan blive værre eller bedre.

Forsøgs-ID:
2022-501104-10-00
Protokolkode:
1368-0104
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af BCX17725 hos patienter med Netherton syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Tyskland Holland

  • Test af SXR1096 creme til behandling af Netherton syndrom – en sjælden hudsygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Sverige