Afprøvning af lægemidlet RZ358 til behandling af medfødt hyperinsulinisme

Afprøvning af lægemidlet RZ358 til behandling af medfødt hyperinsulinisme – en sygdom der giver for lavt blodsukker

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af medfødt hyperinsulinisme, som er en sjælden sygdom hvor kroppen producerer for meget insulin og derved forårsager farligt lave blodsukkerniveauer kaldet hypoglykæmi. Hypoglykæmi opstår når blodsukkeret falder under normale værdier og kan medføre alvorlige symptomer. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet RZ358 for at se om det kan hjælpe med at reducere antallet af hypoglykæmi episoder hos patienter med denne tilstand. Formålet med studiet er at vurdere hvor effektivt RZ358 er til at kontrollere blodsukker og reducere hypoglykæmi episoder over en 24 ugers behandlingsperiode.

Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten RZ358 eller placebo i en dobbeltblindet undersøgelse, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved hvilken behandling der gives. Studiet varer 24 uger hvor deltagerne skal overvåge deres blodsukker hjemme ved hjælp af selvmonitorering af blodsukker og bære en kontinuerlig glukosemonitor som måler blodsukkeret hele døgnet. Disse målinger hjælper med at spore hvor ofte og hvor længe blodsukkeret er for lavt. Deltagerne skal have regelmæssige lægebesøg hvor deres sikkerhed og hvordan behandlingen virker bliver kontrolleret.

Studiet vil måle hvor mange hypoglykæmi episoder deltagerne oplever hver uge og hvor meget tid om dagen deres blodsukker er for lavt. Lægemidlets sikkerhed vil blive overvåget gennem forskellige undersøgelser herunder blodprøver, elektrokardiogram som måler hjertets aktivitet, ultralydsscanning af leveren, og registrering af alle bivirkninger eller helbredsproblemer der måtte opstå. Forskerne vil også undersøge hvordan kroppen optager og nedbryder RZ358 for bedre at forstå hvordan lægemidlet virker hos forskellige aldersgrupper.

1 Screening og baseline periode

Du vil gennemgå en screeningsperiode for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet. Dette inkluderer forskellige undersøgelser og tests.

Du skal have en etableret diagnose af medfødt hyperinsulinisme, som er en tilstand hvor kroppen producerer for meget insulin, hvilket kan føre til lavt blodsukker.

Du skal have oplevet mindst 3 episoder af hypoglykæmi (lavt blodsukker under 70 mg/dL) per uge baseret på dine blodsukkermålinger.

Du skal have brugt mindst 8% af din overvågede tid med lavt blodsukker ifølge kontinuerlig glukosemåling (CGM), som er en enhed der måler dit blodsukker hele døgnet.

Der vil blive taget en ultralydsscanning af leveren for at sikre, at der ikke er væsentlige fund som store galdesten.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før behandlingsstart.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage RZ358 (det aktive lægemiddel) eller placebo (en inaktiv opløsning). Dette kaldes en randomiseret proces.

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes et dobbeltblindt studie.

RZ358 er et monoklonalt antistof, som er designet til at blokere insulinreceptorer og dermed reducere effekten af for meget insulin i kroppen.

Lægemidlet gives som en infusion direkte i en blodåre, hvilket betyder at det løber langsomt ind i dit blodomløb gennem et drop.

3 24-ugers behandlingsperiode

Du vil modtage behandling i 24 uger (omkring 6 måneder).

Under hele behandlingsperioden skal du fortsætte med at måle dit blodsukker regelmæssigt ved hjælp af selvmåling af blodglukose (SMBG) og bære en kontinuerlig glukosemåler (CGM).

Du skal registrere alle episoder af lavt blodsukker (hypoglykæmi) under 70 mg/dL.

Der vil være særlig fokus på potentielt alvorlige hypoglykæmi-episoder, som er meget lave blodsukkerniveauer der kan være farlige.

4 Regelmæssig overvågning og sikkerhedsvurderinger

Under hele studiet vil du blive overvåget nøje for bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere dine kliniske laboratorieværdier.

Du vil få taget EKG (hjertets elektriske aktivitet) og få målt dine vitale tegn som blodtryk og puls.

Der vil blive foretaget fysiske undersøgelser for at vurdere din generelle sundhedstilstand.

Der vil blive taget ultralydsscanninger af leveren for at overvåge for eventuelle forandringer.

Dit blod vil blive testet for immunogenicitet, som betyder at man undersøger, om din krop danner antistoffer mod lægemidlet.

5 Overvågning af højt blodsukker

Under behandlingen vil man også overvåge for episoder af hyperglykæmi (højt blodsukker).

Dette inkluderer blodsukkerniveauer over 250 mg/dL og over 300 mg/dL, som begge betragtes som høje værdier.

Denne overvågning er vigtig for at sikre, at behandlingen ikke forårsager for høje blodsukkerniveauer.

6 Natlig overvågning

Der vil være særlig fokus på dit blodsukker i 8-timers natperioder.

Den kontinuerlige glukosemåler vil registrere, hvor meget tid du tilbringer med lavt blodsukker om natten.

Dette er vigtigt, da lavt blodsukker om natten kan være særligt farligt og svært at opdage.

7 Prævention og sikkerhedsforanstaltninger

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge højt effektiv prævention under hele studiet og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis.

Hvis du bruger hormonel prævention, anbefales det at bruge en ekstra barrieremetode samtidig.

Hvis du er en seksuelt aktiv mand, skal du bruge prævention som f.eks. kondom under studiet og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis.

Mænd må ikke donere sæd i samme periode.

8 Farmakokinetisk analyse

Under studiet vil der blive taget blodprøver for at måle niveauet af RZ358 i dit blod.

Farmakokinetik henviser til, hvordan kroppen behandler lægemidlet – hvordan det optages, fordeles og fjernes.

Disse målinger vil hjælpe med at forstå, hvordan lægemidlet virker i forskellige doser og aldersgrupper.

9 Vurdering af behandlingseffekt

Det primære mål med studiet er at måle, hvor meget dine hypoglykæmi-episoder ændrer sig efter 24 ugers behandling.

Man vil sammenligne antallet af episoder med lavt blodsukker per uge før og efter behandling.

Der vil også blive målt, hvor mange procent af tiden du tilbringer med lavt blodsukker dagligt baseret på din kontinuerlige glukosemåling.

Målet er at opnå mindre end 4% af tiden med lavt blodsukker og ideelt set ingen potentielt alvorlige hypoglykæmi-episoder.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen, før nogen undersøgelser påbegyndes
Du skal være mellem 3 måneder gammel (justeret for fødselsalder hvis under 9 måneder) og 45 år gammel ved screeningsbesøget
Du skal have en fastslået diagnose af medfødt hyperinsulinisme – en tilstand hvor kroppen producerer for meget insulin – med eller uden påvist genetisk mutation
Du skal have prøvet andre tilgængelige behandlinger (som diazoxide og andre mediciner) uden at opnå tilstrækkelig kontrol med dit blodsukker
Du skal opleve mindst 3 episoder med lavt blodsukker (under 70 mg/dL eller 3,9 mmol/L) om ugen målt med hjemmeblodsukkermåler, OG dit blodsukker skal være lavt mindst 8% af tiden målt med kontinuerlig glukosemåling
Du skal have en ultralydsscanning af leveren uden betydningsfulde fund, herunder ingen store galdesten eller tegn på leverproblemer
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før behandlingen påbegyndes
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du være villig til at bruge meget effektiv prævention under hele undersøgelsen og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis medicin
Hvis du er en seksuelt aktiv mand, skal du være villig til at bruge prævention (som kondom) under undersøgelsen og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis medicin, og du må ikke donere sæd i samme periode

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig leversygdom – det vil sige, at dit lever ikke fungerer, som det skal
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig nyresygdom – det betyder, at dine nyrer ikke renser dit blod ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har ustabil hjertesygdom – det vil sige hjertesygdom, som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har haft et hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har haft et slagtilfælde inden for de sidste 6 måneder – et slagtilfælde er, når blodforsyningen til hjernen afbrydes
Du kan ikke deltage, hvis du har en kræftsygdom, som ikke er behandlet eller under aktiv behandling
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som kan påvirke dit blodsukkerniveau på en måde, der kan forstyrre studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, som ikke er behandlet eller under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for RZ358 eller andre bestanddele i medicinen
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at være med i studiet af andre medicinske årsager

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Deutsches Herzzentrum Berlin	Berlin	Tyskland
University Hospital St Marina Varna	Varna	Bulgarien
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia	Athen	Grækenland
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
Odense University Hospital	Odense	Danmark
Uentmzobowjsdrlrmrysa Dqfqhhziyqr Aai	Düsseldorf	Tyskland
Hyjtzrns Vwlg dvjzjvdb	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer ikke	07.10.2023
Danmark	rekrutterer ikke	07.10.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	07.10.2023
Grækenland	rekrutterer ikke	07.10.2023
Spanien	rekrutterer ikke	07.10.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	07.10.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Anti-(Insulin Receptor) Human Monoclonal Antibody

RZ358 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for medfødt hyperinsulinisme. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at kontrollere blodsukkerniveauet hos patienter, der har denne sjældne tilstand. Medfødt hyperinsulinisme får kroppen til at producere for meget insulin, hvilket kan føre til farligt lave blodsukkerniveauer. RZ358 arbejder ved at blokere nogle af insulinets virkninger i kroppen, hvilket kan hjælpe med at forhindre episoder med lavt blodsukker. I dette studie vil forskerne undersøge, om RZ358 kan reducere antallet af lavblodsukker-episoder og forbedre den overordnede kontrol af blodsukkeret hos patienter med denne tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Hyperinsulinisme

Hypoglykæmi associeret med medfødt hyperinsulinisme – Denne tilstand opstår, når kroppen producerer for meget insulin fra fødslen, hvilket fører til farligt lave blodsukkerniveauer. Hyperinsulinisme betyder, at bugspytkirtlen frigiver mere insulin end nødvendigt, selv når blodsukkeret allerede er lavt. Dette sker på grund af genetiske fejl, der påvirker de celler i bugspytkirtlen, som producerer insulin. Tilstanden kan være til stede fra fødslen og påvirker kroppens evne til at opretholde normale blodsukkerniveauer. Symptomer på hypoglykæmi inkluderer sved, rysten, forvirring og svaghed. Tilstanden kræver konstant overvågning af blodsukkerniveauerne for at forhindre alvorlige episoder med lavt blodsukker.

Forsøgs-ID:

2023-503240-13-00

Protokolkode:

RZ358-301

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet RZ358 til behandling af medfødt hyperinsulinisme – en sygdom der giver for lavt blodsukker

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?