Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at skabe tyk, klistret slim. Behandlingen der testes hedder ETD001, som er et lægemiddel der indåndes gennem en nebulisator – en maskine der forvandler flydende medicin til en fin tåge som kan indåndes direkte i lungerne. Formålet med studiet er at undersøge hvor effektiv og sikker ETD001 er sammenlignet med placebo hos personer med cystisk fibrose.
Studiet er opdelt i to dele. I den første del undersøges sikkerheden og tolerabiliteten af gentagne doser af det indåndede lægemiddel. Tolerabilitet betyder hvor godt kroppen kan tåle medicinen uden at få ubehagelige bivirkninger. I den anden del måles medicinens effekt på lungefunktionen, særligt hvor meget luft en person kan puste ud på et sekund, hvilket kaldes forceret ekspiratorisk volumen i 1 sekund eller FEV1. Dette er et vigtigt mål for hvor godt lungerne fungerer.
Under studiet vil deltagerne modtage enten ETD001 eller placebo gennem en nebulisator over en periode på 28 dage. Forskerne vil måle lungefunktionen før og efter behandlingen og overvåge for eventuelle bivirkninger. De vil også undersøge hvor meget af medicinen der optages i blodet, hvilket kaldes farmakokinetik. Behandlingen gives som gentagne doser, hvilket betyder at deltagerne vil modtage medicinen flere gange i løbet af studieperioden for at vurdere den samlede effekt på deres tilstand.
Frankrig 
Italien 
Tyskland 
