Dette studie undersøger hypophosphatasie, en sjælden arvelig sygdom der påvirker knoglerne og tænderne. Sygdommen opstår når kroppen ikke producerer nok af et enzym, der er vigtigt for normal knogledannelse. Dette kan føre til bløde knogler, dårlig tandudvikling og andre problemer. Studiet fokuserer på patienter, som bliver behandlet med medicinen asfotase alfa, men som oplever at behandlingen bliver mindre effektiv over tid på grund af kroppens immunsystem.
Formålet med studiet er at undersøge, om forskellige immunsuppressive behandlinger kan hjælpe med at genoprette effekten af asfotase alfa hos patienter, hvor immunsystemet er begyndt at arbejde imod medicinen. Immunsuppressive behandlinger er mediciner, der dæmper immunsystemets aktivitet. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få deres normale asfotase alfa behandling, men vil også modtage en af flere forskellige immunsuppressive behandlinger. Lægerne vil overvåge deltagerne nøje for at se, om den ekstra behandling kan hjælpe med at forbedre knoglernes tilstand igen.
Studiet varer omkring 100 uger, hvor deltagerne vil få regelmæssige undersøgelser og blodprøver. Lægerne vil tage røntgenbilleder af knoglerne for at se, om tilstanden forbedres, og de vil måle forskellige stoffer i blodet for at forstå, hvordan behandlingerne virker. Under hele forløbet vil der være tæt overvågning af eventuelle bivirkninger eller ændringer i helbredstilstanden. Studiet inkluderer kun børn og unge under 18 år, som allerede får behandling med asfotase alfa, men som har oplevet, at behandlingen er blevet mindre effektiv.
Frankrig 
