Langtidsbehandling med miransertib til patienter med PROS eller Proteus syndrom

Langtidsbehandling med miransertib til patienter med PROS eller Proteus syndrom – opfølgningsstudie

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sjældne sygdomme kaldet PIK3CA-relateret overvækst spektrum og Proteus syndrom. PIK3CA-relateret overvækst spektrum er en gruppe af tilstande, hvor dele af kroppen vokser unormalt stort på grund af ændringer i et specifikt gen. Proteus syndrom er en sjælden tilstand, der forårsager uregelmæssig vækst af knogler, hud og andre væv. Begge sygdomme kan medføre, at forskellige kropsdele bliver uforholdsmæssigt store eller deformerede.

Studiet undersøger sikkerheden ved langtidsbehandling med medicinen miransertib hos patienter, der allerede får denne behandling som del af andre undersøgelser. Formålet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af miransertib givet som den eneste behandling. Dette er et forlængelsesstudi, hvilket betyder, at det giver patienter, som allerede deltager i andre miransertib-studier, mulighed for at fortsætte behandlingen i længere tid.

Under studiet fortsætter deltagerne med at tage miransertib, mens læger overvåger dem for eventuelle bivirkninger eller problemer relateret til medicinen. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Der gives ingen placebo i dette studie. Læger vil regelmæssigt undersøge deltagerne for at sikre deres sikkerhed og registrere enhver reaktion på medicinen gennem hele behandlingsperioden.

1 Indledende vurdering og optagelse

Du vil blive vurderet for at sikre, at du opfylder kriterierne for deltagelse i denne forlængelsesforsøg.

Dette trin finder kun sted, hvis du allerede er i behandling med miransertib i et andet forskningsstudie eller har været screenet til det andet studie.

Du skal være mellem 2 og 120 år gammel for at kunne deltage.

2 Prævention og sikkerhedskrav

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under hele studiet.

Du må ikke være gravid eller amme, hvis du er kvinde.

Hvis du er en mand, skal du enten afholde dig fra heteroseksuel omgang eller bruge prævention under studiet og i mindst 90 dage efter din sidste dosis medicin.

3 Start af forlængelsesbehandling

Du vil fortsætte med at tage miransertib (også kaldet MK-7075) som din eneste behandling for din tilstand.

Medicinen kommer i form af hårde kapsler, som du skal synke.

Doseringen og hvor ofte du skal tage medicinen vil være den samme, som du allerede tager i dit nuværende studie.

4 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at tage miransertib så længe, det er sikkert og gavnligt for dig.

Lægen vil regelmæssigt overvåge dig for bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Studiet er åbent, hvilket betyder, at både du og lægen ved, hvilken behandling du får.

5 Sikkerhedsevaluering

Hovedformålet med dette studie er at vurdere, hvor sikkert det er at tage miransertib over lang tid.

Lægen vil notere alle bivirkninger, du oplever, uanset hvor milde eller alvorlige de er.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, der kan være relateret til medicinen, kan det blive nødvendigt at stoppe behandlingen.

6 Behandlingens varighed

Dette er et forlængelsesforsøg, hvilket betyder, at det giver dig mulighed for at fortsætte behandlingen efter afslutningen af dit tidligere studie.

Der er ikke fastsat en specifik slutdato for din individuelle behandling – du kan fortsætte så længe, det er sikkert og gavnligt.

Studiet forventes at være afsluttet den 7. februar 2030.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en sygdom kaldet PIK3CA-relateret overvækstspektrum (PROS) eller Proteus syndrom (PS). Disse er sjældne tilstande, der får dele af kroppen til at vokse mere end normalt
Du skal tidligere have deltaget i eller være blevet screenet til et andet studie kaldet MK-7075-002, eller du skal i øjeblikket få behandling med medicinen miransertib som del af andre studier
Du kan være mand eller kvinde og skal være mellem 2 og 120 år gammel
Hvis du er mand, skal du enten undgå sex med kvinder eller bruge prævention under studiet og i mindst 90 dage efter den sidste dosis medicin. Dette gælder ikke, hvis lægen har bekræftet, at du ikke kan få børn
Hvis du er kvinde, må du ikke være gravid eller amme. Du skal enten være i overgangsalderen eller på anden måde ikke kunne blive gravid, eller du skal undgå sex eller bruge meget sikker prævention

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet eller ikke vil bruge sikker prævention
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller kredsløbsproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, da disse organer skal kunne håndtere lægemidlet
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes (sukkersyge), da det kan påvirke dit blodsukker farligt
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftdiagnose eller har fået kræftbehandling inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre lægemidler, som kan påvirke hvordan testlægemidlet virker i din krop
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdom) er svækket
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke tabletter eller har mave-tarmproblemer, der forhindrer optagelsen af medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har mentale eller psykiske problemer, der gør det svært for dig at forstå og følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan møde op til de planlagte lægebesøg og undersøgelser
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet medicinforsøg inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	01.06.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Miransertib

Miransertib er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for PROS (PIK3CA-relaterede overvækstssyndromer) og Proteus syndrom. Dette lægemiddel virker ved at blokere et specifikt protein kaldet AKT, som spiller en vigtig rolle i cellevækst og -deling. Ved at hæmme dette protein kan miransertib potentielt hjælpe med at kontrollere den unormale vævsvækst, der er karakteristisk for disse sjældne genetiske tilstande. Lægemidlet gives som en enkeltbehandling (monoterapi) og er designet til at tages over længere tid for at vurdere dets sikkerhed og hvor godt patienterne tåler det.

Undersøgte sygdomme:

PIK3CA-relateret overvækstspektrum – Dette er en gruppe af sjældne genetiske lidelser, der skyldes mutationer i PIK3CA-genet. Sygdommen forårsager unormal vækst af forskellige kropsdele og organer, hvilket kan resultere i asymmetrisk udvikling. De berørte områder kan omfatte lemmer, fingre, tæer eller indre organer, som vokser uforholdsmæssigt store sammenlignet med resten af kroppen. Symptomerne varierer betydeligt fra person til person afhængigt af, hvilke celler der er påvirkede. Sygdommen er til stede fra fødslen, selvom symptomerne kan blive mere tydelige, efterhånden som barnet vokser.

Proteus syndrom – Dette er en sjælden genetisk lidelse, der forårsager uregelmæssig og overdreven vækst af knogler, hud, fedtvæv og blodkar. Sygdommen skyldes mutationer i AKT1-genet og påvirker typisk kun nogle dele af kroppen, hvilket skaber en markant asymmetrisk udseende. Væksten sker ofte i episoder og kan accelerere i perioder med hurtig udvikling, såsom i puberteten. De mest almindelige tegn omfatter forstørrede lemmer, usædvanlige hudforandringer og knoglemisdannelser. Tilstanden er progressiv, hvilket betyder, at overvæksten fortsætter gennem hele livet.

Forsøgs-ID:

2022-500689-87-00

Protokolkode:

MK-7075-006

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsbehandling med miransertib til patienter med PROS eller Proteus syndrom – opfølgningsstudie

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?