Alpelisib (også kendt som BYL719) er et lægemiddel, der bruges til at behandle patienter med en særlig type vækstsygdom kaldet PIK3CA-relateret overvækstsyndrom (PROS). Dette lægemiddel virker ved at blokere et specifikt protein i kroppen, som er involveret i cellevækst. Det hjælper med at kontrollere unormal vævsudvikling hos både voksne og børn. Medicinen er specielt udviklet til at målrette mod genetiske ændringer, der forårsager overdreven vækst af forskellige væv i kroppen.

PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) – En sjælden genetisk tilstand, der forårsager unormal vækst af forskellige væv i kroppen. Tilstanden skyldes mutationer i PIK3CA-genet, som fører til overdreven cellevækst i specifikke områder af kroppen. Dette resulterer i asymmetrisk overvækst af væv, der kan omfatte hud, fedtvæv, blodkar, knogler og andre kropsdele. Overvæksten kan være til stede ved fødslen eller udvikle sig i løbet af de første leveår. Symptomerne varierer meget fra person til person, både i forhold til hvilke kropsdele der er påvirket og hvor alvorlig overvæksten er. Tilstanden er kronisk og fortsætter typisk med at udvikle sig gennem hele livet.