Undersøgelse af om medicinen famotidin kan hjælpe børn med seglcelleanæmi ved at mindske betændelse i blodkarrene

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal form, der ligner en segl. Disse unormale blodlegemer kan blokere blodkarrene og forårsage smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive kriser. Sygdommen kan også føre til komplikationer som anæmi og organskader. Dette studie undersøger virkningen af famotidin, som er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle mavesår og sure opstød.

Formålet med studiet er at vurdere effekten af famotidin på udtrykket af P-selectin efter 29 dages behandling. P-selectin er et protein, der sidder på indersiden af blodkarrene og spiller en rolle i, hvordan blodlegemer klæber til karväggene. Når dette protein er aktivt, kan det bidrage til de smertefulde kriser, der opstår ved seglcelleanæmi. Forskerne tror, at famotidin måske kan reducere mængden af dette protein og dermed hjælpe med at forebygge nogle af de komplikationer, der er forbundet med sygdommen.

Under studiet vil deltagerne tage famotidin i 29 dage. Før behandlingen starter og efter den er afsluttet, vil der blive taget blodprøver for at måle forskellige stoffer i blodet, herunder P-selectin og andre lignende proteiner som E-selectin, VCAM-1 og ICAM-1. Disse proteiner er alle involveret i, hvordan blodlegemer interagerer med blodkarrene. Lægemidlet gives som en del af den normale behandling, og læger vil følge deltagerne nøje for at se, om der opstår bivirkninger, og om behandlingen har den ønskede effekt på blodprøveresultaterne.

1 Første undersøgelse og blodprøvetagning

Du vil få taget blodprøver for at måle forskellige stoffer i dit blod. Dette inkluderer måling af P-selectin, som er et protein der hjælper blodceller med at klæbe sammen.

Blodprøverne vil også måle andre adhæsionsmolekyler som E-selectin, VCAM-1 og ICAM-1. Dette er proteiner der hjælper celler med at hæfte til hinanden.

Der vil blive målt forskellige blodværdier som hæmoglobin (det røde protein i dine røde blodlegemer), retikulocytter (unge røde blodlegemer), ASAT (et leverenzym), frit bilirubin (et nedbrydningsprodukt fra røde blodlegemer), LDH (et enzym der findes i mange celler) og CRP (et protein der viser betændelse).

Disse målinger vil blive brugt som udgangspunkt for at sammenligne med efter behandlingen.

2 Start af famotidin behandling

Du vil begynde at tage medicinen famotidin. Dette er et lægemiddel der normalt bruges til at behandle mavesyre-relaterede problemer.

Du skal tage famotidin hver dag i 29 dage i træk.

Den nøjagtige dosering og hvor ofte du skal tage medicinen vil blive bestemt af lægen baseret på din alder og vægt.

3 Daglig medicinindtagelse

I løbet af de 29 dage skal du huske at tage din famotidin medicin som foreskrevet.

Det er vigtigt at du tager medicinen regelmæssigt og ikke springer doser over.

Hvis du oplever nogen bivirkninger eller har spørgsmål om medicinen, skal du kontakte hospitalet.

4 Overvågning under behandling

Under de 29 dages behandling vil du blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser.

Du vil også blive observeret for eventuelle vaso-okklusive kriser, som er smerteepisoder der kan opstå ved seglcelle-sygdom når blodkarrene blokeres.

5 Afsluttende undersøgelse og blodprøvetagning

Efter de 29 dages behandling med famotidin vil du få taget nye blodprøver.

Disse blodprøver vil måle de samme stoffer som ved starten: P-selectin, E-selectin, VCAM-1, ICAM-1, hæmoglobin, retikulocytter, ASAT, frit bilirubin, LDH og CRP.

Resultaterne fra disse blodprøver vil blive sammenlignet med prøverne fra før behandlingen for at se om famotidin har haft en effekt på disse værdier.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet eller den unge skal være mellem 1 år og højst 17 år og 10 måneder gammel
  • Barnet skal følges på Necker-Enfants Malades Hospital for en alvorlig seglcelleanæmi type SS eller Sβ0 – dette er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer får en unormal form
  • Barnet skal have haft mindst én vaso-okklusiv krise i året før deltagelse – dette er smertefulde episoder, hvor blodkarrene blokeres af de unormalt formede blodceller
  • For unge piger i den fødedygtige alder (15 år eller ældre): en negativ graviditetstest
  • Skriftligt informeret samtykke fra begge forældre eller værge – dette betyder, at forældrene har fået information om studiet og har givet tilladelse til deltagelse
  • Mundtligt og om muligt skriftligt samtykke fra barnet, hvis det er gammelt nok til at forstå
  • Være omfattet af social sikring eller være berettiget til dette (undtagen SMA)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har nyresygdom (sygdom i nyrerne, som er de organer der renser blodet)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har leversygdom (sygdom i leveren, som er det organ der hjælper med at rense kroppen for giftstoffer)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en transplantation (fået et nyt organ fra en anden person)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft (ondartede svulster) eller har fået behandling for kræft inden for det sidste år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har autoimmun sygdom (tilstand hvor kroppens forsvarssystem angriber kroppens egne celler)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for famotidin eller lignende medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager antikoagulerende medicin (blodfortyndende medicin)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en slagtilfælde (blodprop i hjernen) eller hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser på samme tid
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig

Andre steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
12.01.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Famotidin er et lægemiddel, der almindeligvis bruges til at behandle mavesår og sure opstød. Det virker ved at reducere mængden af mavesyre, der produceres i maven. I dette studie undersøges famotidin for at se, om det kan hjælpe børn med seglcelleanæmi ved at påvirke bestemte stoffer i blodet kaldet P-selectin. P-selectin er et protein, der kan forårsage, at blodceller klæber sammen og skaber problemer for personer med seglcelleanæmi. Forskerne vil teste, om famotidin kan reducere mængden af P-selectin i blodet og dermed muligvis forbedre patienternes tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Seglcelleanæmi – Seglcelleanæmi er en genetisk blodsygdom, hvor kroppen producerer unormale røde blodlegemer med en karakteristisk seglform. Disse deformerede blodlegemer har tendens til at klumpe sammen og blokere blodkarrene, hvilket forårsager smertefylde kriser og organskader. De abnorme røde blodlegemer har også en kortere levetid end normale blodlegemer, hvilket fører til kronisk anæmi. Sygdommen skyldes en mutation i genet, der koder for hæmoglobin, det protein der transporterer ilt i blodet. Seglcellekriser kan påvirke enhver del af kroppen og forårsage pludselige, intense smerter. Over tid kan gentagne kriser føre til permanent skade på organer som lever, milt, nyrer og lunger.

Forsøgs-ID:
2022-502144-12-00
Protokolkode:
APHP201133
NCT ID:
NCT05084521
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af genterapi med DREAM01 og imatinib til behandling af seglcelleanæmi hos patienter med svær sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Afprøvning af medicinen rilzabrutinib til behandling af seglcelleanæmi hos børn og voksne

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Grækenland Italien Holland +1