Test af lægemidlet AG-946 mod blodmangel hos patienter med mild myelodysplastisk syndrom (MDS)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af anæmi hos personer med lavrisiko myelodysplastiske syndromer. Myelodysplastiske syndromer er en gruppe af sygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller, hvilket ofte fører til anæmi – en tilstand hvor kroppen har for få røde blodlegemer eller for lidt hæmoglobin. Hæmoglobin er det stof i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen. Lavrisiko betyder, at sygdommen udvikler sig langsomt og har mindre risiko for at udvikle sig til leukæmi.

Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet AG-946 for at se, om det kan hjælpe med at øge hæmoglobin-niveauet og reducere behovet for blodtransfusioner hos personer med denne tilstand. Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt AG-946 er til at behandle anæmi og hjælpe patienterne med at blive uafhængige af blodtransfusioner. Studiet er delt i to faser, hvor den første fase undersøger, om lægemidlet virker, og den anden fase evaluerer dets effekt på at reducere behovet for blodtransfusioner.

Under studiet vil deltagerne modtage AG-946 som oral medicin over en periode på flere måneder. Lægemidlet er designet til at hjælpe de røde blodlegemer med at fungere bedre og transportere mere ilt, selv når hæmoglobin-niveauet er lavt. Deltagerne vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor der tages blodprøver for at måle hæmoglobin-niveauer og overvåge sikkerheden af behandlingen. Studiet vil også følge, hvor mange blodtransfusioner deltagerne har brug for sammenlignet med før behandlingen startede.

1 Start af behandling

Du vil påbegynde behandlingen med AG-946, som er et lægemiddel i tabletform med overtræk. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med blodmangel (anæmi) hos patienter med lavrisiko myelodysplastiske syndromer, som er en tilstand hvor din krop ikke producerer nok raske blodceller.

Behandlingen begynder på dag 1 af studiet. Du vil modtage detaljerede instruktioner om, hvordan du skal tage medicinen.

2 Løbende behandling og overvågning

Du vil tage AG-946 tabletter dagligt i en periode, der kaldes kerneperioden. Den nøjagtige dosis og hyppighed vil blive bestemt af dit behandlingsteam.

Under hele behandlingsperioden vil du blive overvåget nøje. Dette inkluderer regelmæssige blodprøver for at måle dit hæmoglobin niveau (et mål for hvor meget ilt dit blod kan transportere).

Du vil også blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller ændringer i din helbredstilstand.

3 Måling af behandlingseffekt – uge 8 til 16

Fra uge 8 til uge 16 vil behandlingsteamet særligt fokusere på at måle, hvordan godt medicinen virker for dig.

De vil måle om dit hæmoglobin niveau er steget med mindst 1,5 g/dL sammenlignet med dit startniveau. Dette kaldes et hæmoglobin respons.

For nogle patienter vil teamet også vurdere, om du kan klare dig uden blodtransfusioner i mindst 8 sammenhængende uger. Dette kaldes transfusionsuafhængighed.

4 Udvidet overvågning til uge 24

Behandlingen og overvågningen fortsætter til uge 24. I denne periode vil teamet fortsætte med at måle dit hæmoglobin niveau og holde øje med dit behov for blodtransfusioner.

De vil også overvåge ændringer i antallet af røde blodlegemer, du eventuelt har brug for gennem transfusioner sammenlignet med før behandlingen startede.

5 Særlige målinger og prøver

Under studiet vil der blive taget blodprøver for at måle, hvor meget AG-946 der er i dit blod. Dette hjælper med at forstå, hvordan din krop behandler medicinen.

Der vil også blive målt specielle stoffer i dit blod kaldet 2,3-diphosphoglycerat og adenosin triphosphat, som hjælper med at forstå, hvordan medicinen påvirker din krop på celleniveau.

6 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele studiet vil du blive nøje overvåget for bivirkninger eller uventede reaktioner på medicinen.

Dit behandlingsteam vil registrere alle ændringer i dit helbred og tage regelmæssige blodprøver for at sikre, at behandlingen er sikker for dig.

Hvis der opstår alvorlige bivirkninger, kan din deltagelse i studiet blive stoppet.

7 Prævention under studiet

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under hele studiet og i 28 dage efter din sidste dosis af studiemedicinen.

Hvis du er en mand med en partner, der er i den fødedygtige alder, skal du bruge kondom under hele studiet og i 28 dage efter din sidste dosis af studiemedicinen.

8 Afslutning af kerneperioden

Når kerneperioden slutter, vil dit behandlingsteam evaluere, hvor godt medicinen har virket for dig.

De vil vurdere forbedringer i dit hæmoglobin niveau, dit behov for blodtransfusioner og din generelle helbredstilstand.

Baseret på resultaterne kan du eventuelt få mulighed for at fortsætte med behandlingen i en forlængelsesperiode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for dit samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal have en bekræftet diagnose af myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller) med lav risiko ifølge lægens vurdering
  • Du skal have mindre end 5% blaster (umodne celler) i din knoglomarv som vist ved en knoglomarvsprøve
  • Du skal enten ikke have modtaget blodtransfusioner eller kun have modtaget få blodtransfusioner i fase 2a, eller du skal have modtaget mellem 3-7 enheder røde blodlegemer i de sidste 16 uger før behandlingen starter i fase 2b
  • Dit hæmoglobin (protein i de røde blodlegemer som transporterer ilt) skal være under 11,0 g/dL i fase 2a eller under 10,0 g/dL i fase 2b under screeningsperioden
  • Du skal have en ECOG performance status (en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) på 0, 1 eller 2, hvilket betyder at du er i stand til at passe dig selv og udføre lettere aktiviteter
  • Hvis du tager jernudskillende medicin, skal dosis have været stabil og være startet mindst 56 dage før behandlingen begynder
  • I fase 2b må du højst have prøvet 2 tidligere behandlinger for din tilstand, såsom medicin der stimulerer produktionen af røde blodlegemer
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du enten undgå samleje eller bruge sikker prævention under undersøgelsen og i 28 dage efter sidste dosis
  • Hvis du er en mand med en partner i den fødedygtige alder, skal du enten undgå samleje eller bruge kondom under undersøgelsen og i 28 dage efter sidste dosis
  • Du skal give skriftligt samtykke til at deltage og være villig til at følge alle procedurer i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du har en hæmoglobinværdi (røde blodlegemer-niveau) over 9 g/dL uden behov for blodtransfusioner
  • Du har modtaget behandling med erythropoiesis-stimulerende midler (medicin der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer) inden for de sidste 8 uger
  • Du har fået stamcelletransplantation (procedure hvor syge blodceller erstattes med raske) tidligere
  • Du har modtaget behandling med hypomethylerende midler (en type kræftmedicin) inden for de sidste 3 måneder
  • Du har fået kemoterapi (medicin til behandling af kræft) eller strålebehandling inden for de sidste 4 uger
  • Du har en anden aktiv kræftform der kræver behandling
  • Du har alvorlige hjerte- eller karsygdomme, herunder hjertesvigt eller ustabil hjertekrampe
  • Du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du har en aktiv, ukontrolleret infektion
  • Du har en autoimmun sygdom (hvor kroppens immunsystem angriber egne celler) der kræver behandling med immunsuppressiva (medicin der dæmper immunsystemet)
  • Du har en kendt allergi over for studiemedicinen eller lignende stoffer
  • Du deltager i andre kliniske studier med eksperimentel medicin
  • Du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
  • Du har en psykiatrisk tilstand der kan påvirke din evne til at forstå og følge studiets krav
  • Du har blødningsforstyrrelser (problemer med blodets evne til at størkne) der ikke er kontrolleret
  • Du har haft større operationer inden for de sidste 4 uger
  • Du har lavt antal neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer der bekæmper infektioner) under 1000 per mikroliter
  • Du har lavt antal blodplader (små celler der hjælper blodet med at størkne) under 50.000 per mikroliter

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medical University Of Vienna Wien Østrig
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Hospital Universitario Hm Sanchinarro Madrid Spanien
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polen
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino Turin Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli Reggio di Calabria Italien
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
University Hospital Ostrava Ostrava Tjekkiet
Democritus University Of Thrace Alexandroupoli Grækenland
Pratia S.A. Katowice Polen
Oiccamwmtpsxac Lhfz Gmqr Linz Østrig
Ugxjdqpkbshzuaqcjhewj Dswzdprqwtq Afh Düsseldorf Tyskland
Aosuhyscoz Pblofxln Hlfikzmd Dl Pymge Paris Frankrig
Awuzehdjzt Pmtlsydf Hvvgdxug Dw Mfzrlmuwn Marseille Frankrig
Cludsq Hnbbmdyiuml Rwmqohga Dskviysfdujkbd Angers Frankrig
Ikzsjexh Cqwodl Dldwzidtjsrmzwfhp L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Fkbrzodvb Pzxq Ly Iogumbssxeycx Bqpwtwfqc Dai Hnlzkpol Ukezbpcoqjsua Lj Pom Madrid Spanien
Hljjfxiv Upszxlwhmtonb Hofudoco Ttfxu y Plsxds Iyfyetud Ctzrdk dlcrsqyvtloarqjhz (ewni Badalona Spanien
Hczttsrx Vkiu dcmkmdoi Barcelona Spanien
Uvghftnqkl Gspckmy Hzntpgvz Awtsnqk Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
08.02.2023
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
08.02.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
08.02.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
08.02.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
08.02.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
08.02.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
08.02.2023
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
08.02.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

AG-946 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for blodmangel hos patienter med lavrisiko myelodysplastiske syndromer. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer, hvilket kan reducere behovet for blodtransfusioner. AG-946 virker ved at påvirke specifikke processer i knoglemarven, hvor de røde blødlegemer dannes. Målet med dette lægemiddel er at forbedre patienternes evne til at danne nok røde blodlegemer på egen hånd, så de kan blive uafhængige af regelmæssige blodtransfusioner.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastiske syndromer med lav risiko – En gruppe blodsygdomme hvor knoglemarven ikke producerer sunde, modne blodceller normalt. Tilstanden påvirker primært produktionen af røde blodlegemer, hvilket fører til anæmi. Sygdommen opstår når stamceller i knoglemarven bliver beskadigede og ikke kan udvikle sig til normale, fungerende blodceller. De abnorme celler dør ofte før de når ud i blodbanen, eller de overlever men fungerer ikke korrekt. Tilstanden progredierer langsomt og klassificeres som lavrisiko baseret på specifikke kriterier. Patienter oplever ofte træthed og svaghed på grund af de lave niveauer af sunde røde blodlegemer.

Anæmi – En tilstand hvor kroppen har for få røde blodlegemer eller hvor de røde blodlegemer ikke indeholder tilstrækkelig hæmoglobin. Hæmoglobin er det protein der transporterer ilt rundt i kroppen. Når anæmi opstår, får kroppens væv og organer ikke nok ilt til at fungere optimalt. Dette resulterer i symptomer som træthed, svaghed, åndenød og bleghed. Anæmi kan udvikle sig gradvist over tid eller pludseligt, afhængigt af den underliggende årsag. Tilstanden kan være midlertidig eller kronisk og påvirker kroppens evne til at udføre normale daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:
2022-500609-42-00
Protokolkode:
AG946-C-002
NCT ID:
NCT05490446
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Tyskland Italien