Undersøgelse af lægemidlet enpatoran til behandling af muskelbetændelsessygdommene dermatomyositis og polymyositis

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to relaterede muskelsygdomme kaldet dermatomyositis og polymyositis. Dermatomyositis er en sygdom, der forårsager betændelse i musklerne og ofte også hudproblemer som udslæt, mens polymyositis primært påvirker musklerne uden hudforandringer. Begge sygdomme kan føre til muskelsvaghed, træthed og andre symptomer, der påvirker dagligdagen. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet enpatoran (også kendt som M5049), som gives som supplement til den standardbehandling, deltagerne allerede modtager.

Formålet med studiet er at undersøge, om enpatoran kan forbedre symptomerne hos personer med dermatomyositis og polymyositis sammenlignet med placebo. Studiet er opdelt i to faser. I den første fase, som varer 24 uger, vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten enpatoran eller placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilket behandling der gives. Under hele perioden fortsætter deltagerne med deres sædvanlige medicin. Efter de første 24 uger kan alle deltagere, der ønsker det, deltage i en forlængelsesperiode, hvor alle får mulighed for at prøve enpatoran.

Gennem hele studiet vil læger overvåge deltagernes tilstand ved hjælp af forskellige målinger, herunder muskelstyrketests, blodprøver for at tjekke muskelenzymer (stoffer, der kan vise muskelskade), og vurderinger af hudproblemer hos dem med dermatomyositis. Sikkerheden af behandlingen følges nøje gennem registrering af eventuelle bivirkninger og regelmæssige undersøgelser af hjertets aktivitet ved hjælp af elektrokardiogram samt andre laboratorie- og helbredsundersøgelser.

1 Start af behandlingsperiode

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage enpatoran eller placebo (inaktiv medicin). Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil fortsætte med at tage din nuværende standardbehandling for dermatomyositis eller polymyositis gennem hele studiet.

Din nuværende medicin skal være på stabile doser, herunder orale kortikosteroider og maksimalt én anden immunundertrykkende medicin.

2 Daglig medicintildeling

Du vil modtage filmovertrukne tabletter som skal tages dagligt.

Tabletterne indeholder enten enpatoran eller placebo – begge ser ens ud.

Du skal tage medicinen som anvist af lægen gennem hele behandlingsperioden.

3 Regelmæssige besøg og undersøgelser

Du vil have planlagte besøg på klinikken i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24.

Ved hvert besøg vil lægen vurdere din muskelfunktion ved hjælp af en test kaldet MMT-8 (manual muskeltest med 8 muskelgrupper).

Du vil blive bedt om at vurdere din egen sygdomsaktivitet på en skala.

Lægen vil også vurdere din sygdomsaktivitet og eventuel hudpåvirkning.

4 Blodprøver og sikkerhedsovervågning

Der vil blive taget blodprøver ved hvert besøg for at måle muskelenzymer (stoffer i blodet der viser muskelskade).

Disse prøver kontrollerer også for bivirkninger og sikkerhed.

Din puls, blodtryk og andre vitale tegn vil blive målt regelmæssigt.

Der vil blive taget EKG (hjerterytmemåling) for at kontrollere dit hjerte.

5 Vurdering af hudpåvirkning

Hvis du har hudforandringer på grund af dermatomyositis, vil lægen måle disse ved hjælp af CDASI-skalaen (cutaneous dermatomyositis area and severity index).

Dette sker ved besøg i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24.

Lægen vil også give en samlet vurdering af din hudaktivitet.

6 Hovedvurdering efter 24 uger

Efter 24 uger vil lægen foretage en omfattende vurdering af din tilstand.

Dette vil omfatte ACR/EULAR Total Improvement Score – en samlet måling af forbedring i din sygdom.

Alle dine symptomer og testresultater fra de 24 uger vil blive sammenlignet med udgangspunktet.

7 Mulighed for forlænget behandling

Efter den første 24-ugers periode kan du muligvis fortsætte i en forlænget behandlingsperiode.

I denne periode vil alle deltagere modtage aktiv medicin (enpatoran) i stedet for placebo.

Samme overvågning og sikkerhedskontrol vil fortsætte gennem denne periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af dermatomyositis (en sygdom der påvirker muskler og hud) eller polymyositis (en sygdom der påvirker muskler) ifølge 2017 klassifikationskriterier, og du skal have positive autoantistoffer (specielle proteiner i blodet der angriber kroppens egne væv)
  • Du skal have aktiv sygdom på trods af standardbehandling, og opfylde mindst ét af følgende kriterier inden for 6 måneder før undersøgelsen: Vævsundersøgelse af muskel der viser aktiv betændelse; EMG (elektrisk måling af muskelaktivitet) der viser aktiv muskelbetændelse; MR-skanning der viser aktiv muskelbetændelse; eller muskelenzymer i blodet der er mindst 4 gange højere end normalt; Aktivt hududslæt med en score på mindst 7 på en særlig skala
  • Du skal have moderat til svær muskelsvaghed med en score mellem 80 og 142 på en muskelstyrketest, og mindst 2 af følgende problemer: Du vurderer selv din sygdomsaktivitet til mindst 2 på en skala; Lægen vurderer din sygdomsaktivitet til mindst 2 på en skala; Du har symptomer uden for musklerne som vurderes til mindst 2 på en skala; Mindst ét muskelenzym i blodet er 1,5 gange højere end normalt; Din daglige funktionsevne er påvirket med en score på mindst 0,25
  • Du skal have stabile doser af kortikosteroider (binyrebarkhormon-medicin) og/eller højst 1 type immunhæmmende medicin som methotrexat, 6-mercaptopurin, sulfasalazin, mycophenolat, azathioprin, leflunomid, cyclosporin eller tacrolimus
  • Dit BMI (kropsmasseindeks – et mål for vægt i forhold til højde) skal være 40,0 eller lavere
  • Der kan være andre specifikke krav defineret i studieprotokollen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år gammel
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har ikke sikker prævention (beskyttelse mod graviditet), hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder
  • Du har en aktiv infektion eller har haft en alvorlig infektion inden for de sidste 4 uger
  • Du har cancer (kræft) eller har haft cancer inden for de sidste 5 år
  • Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du har hjerteproblemer eller har haft et hjerteanfald
  • Du tager bestemte mediciner, der kan påvirke dit immunsystem
  • Du har fået levende vacciner (vacciner med levende, men svækkede bakterier eller virus) inden for de sidste 4 uger
  • Du har tuberkulose (en lungesygdom) eller har været udsat for tuberkulose
  • Du har problemer med dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme)
  • Du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for medicin
  • Du deltager i andre medicinske undersøgelser
  • Du kan ikke følge undersøgelsens krav eller møde op til de planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hippokration Hospital Athen Grækenland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
General University Hospital Of Larissa Larisa Grækenland
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Azienda USL Toscana Centro Firenze Italien
Revmatologicky Ustav Prag Tjekkiet
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Ncwqucpx Avz Kcoytbewdndu Utzwlvwtgb Op Asmfyz Athen Grækenland
Adnnuza Ucv Ijeri Dl Rfpdyg Elayax Reggio Emilia Italien
Hdxeimlb Vgrv dqmgduhm Barcelona Spanien
Hkufwvhy Uaibjepenzkja dl A Cjhkle A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
18.04.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
18.04.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
18.04.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
18.04.2023
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
18.04.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
18.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Enpatoran er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for dermatomyositis og polymyositis. Disse sygdomme er sjældne autoimmune tilstande, hvor kroppens eget immunsystem angriber musklerne og forårsager inflammation, svaghed og smerter. Enpatoran er designet til at regulere immunsystemets aktivitet og reducere den inflammation, der skader musklerne. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og afprøves for at finde ud af, om det kan hjælpe patienter med at forbedre deres muskelfunktion og reducere symptomerne på disse sygdomme. I dette studie sammenlignes enpatoran med en placebo for at måle dets effektivitet og sikkerhed.

Standard behandling refererer til de etablerede medicinske behandlinger, som læger normalt ordinerer til patienter med dermatomyositis og polymyositis. Denne behandling kan omfatte forskellige typer lægemidler som kortikosteroider (binyrebarkhormon-lignende medicin) til at reducere inflammation, immunsuppressive lægemidler der dæmper immunsystemets aktivitet, og andre medicinske behandlinger der hjælper med at kontrollere symptomerne. Standard behandling kan også omfatte fysioterapi og andre støttende behandlinger. Alle deltagere i dette studie fortsætter med at modtage deres sædvanlige standard behandling, mens de samtidig får enten enpatoran eller placebo som et supplement til deres eksisterende behandling.

Undersøgte sygdomme:

Dermatomyositis – En kronisk autoimmun sygdom, der påvirker både musklerne og huden. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber sine egne muskler og hud. De påvirkede muskler bliver svage og betændte, hvilket fører til muskelsmerter og nedsat muskelstyrke. På huden viser sygdommen sig som karakteristiske røde eller lilla udslæt, især på øjenlågene, knoerne og skuldrene. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan påvirke personer i alle aldre. Muskelsvækkelsen begynder typisk i de store muskler nærmest kroppen, såsom skulder- og hoftemusklerne.

Polymyositis – En kronisk autoimmun sygdom, der primært rammer musklerne uden at påvirke huden. Ligesom dermatomyositis opstår sygdommen, når immunsystemet angriber kroppens egne muskelvæv. De påvirkede muskler bliver betændte og svage, hvilket resulterer i gradvis tab af muskelstyrke. Sygdommen påvirker typisk de store muskler i skuldrene, hofterne og låret først. Personer med polymyositis oplever ofte træthed og stivhed i musklerne. Sygdommen udvikler sig sædvanligvis langsomt over måneder til år.

Forsøgs-ID:
2022-501351-82-00
Protokolkode:
MS200569_0041
NCT ID:
NCT05650567
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af lægemidlet dazukibart til behandling af muskelbetændelse (dermatomyositis eller polymyositis)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Bulgarien Ungarn Italien Polen Spanien Sverige
  • Undersøgelse af lægemidlet anifrolumab til behandling af muskelbetændelse (polymyositis og dermatomyositis) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Frankrig +7