Klassisk kongenit adrenal hyperplasi er en sjælden arvelig lidelse, der påvirker binyrebarken, som er en del af binyrerne. Hos personer med denne tilstand producerer binyrerne ikke nok af visse hormoner, herunder kortisol, som er vigtigt for kroppens stressrespons og andre funktioner. Som følge heraf skal patienter med klassisk kongenit adrenal hyperplasi behandles med glukokortikoider, som er kunstige versioner af kortisol. Disse mediciner hjælper med at erstatte de manglende hormoner, men mange patienter har brug for høje doser, hvilket kan føre til bivirkninger over tid.
Formålet med dette studie er at undersøge, om et nyt lægemiddel kaldet SPR001 (også kendt som tildacerfont) kan hjælpe med at reducere mængden af glukokortikoider, som voksne personer med klassisk kongenit adrenal hyperplasi har brug for. Studiet vil sammenligne tildacerfont med placebo for at se, om det nye lægemiddel kan mindske behovet for høje doser af glukokortikoider, samtidig med at patienternes tilstand forbliver velkontrolleret.
Studiet varer 24 uger og er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin og hvem der får placebo. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres sædvanlige glukokortikoid behandling, men dosis kan blive justeret baseret på, hvordan de reagerer på studiemedicinen. Læger vil overvåge deltagernes hormonværdier og generelle helbred gennem hele studieperioden ved hjælp af regelmæssige blodprøver og undersøgelser.
Danmark 
Estland 
Holland 
Irland 
Italien 
Letland 
Litauen 
Polen 
Rumænien 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
