Langtidsstudie af behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor hos personer med cystisk fibrose fra 1-års alderen

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en genetisk sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at producere tykke, klistrede sekreter. Behandlingen, der vil blive brugt, er en kombination af tre lægemidler: elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, som arbejder sammen for at hjælpe med at forbedre funktionen af defekte proteiner i celler hos personer med cystisk fibrose.

Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af denne tredobbelte lægemiddelkombination hos personer med cystisk fibrose, som er 12 måneder eller ældre. Studiets design er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og forskere ved, hvilken behandling der gives, og det fortsætter tidligere forskning med disse lægemidler.

I løbet af studiet vil deltagerne fortsætte med at tage lægemiddelkombinationen, mens forskerne overvåger deres sundhed og velbefindende over en længere periode. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved at måle bivirkninger, blodprøver, hjerteundersøgelser kaldet EKG, vitale tegn som blodtryk og puls, samt pulsoximetri, som måler iltniveauet i blodet. Forskerne vil også måle ændringer i svedklorid-niveauer, som er en vigtig markør for sygdommens sværhedsgrad hos personer med cystisk fibrose.

1 Opstart af behandling

Du vil modtage medicin i form af granulat eller oral opløsning. Medicinen indeholder en kombination af tre stoffer: elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor.

Disse lægemidler arbejder sammen for at hjælpe dine lunger med at fungere bedre ved at forbedre transporten af salt og vand i lungerne.

Medicinen gives som granulat, der kan blandes med mad eller drikke, eller som en færdig opløsning.

2 Dosering og indtagelse

Doseringen afhænger af din alder og vægt. Du kan få dosering på 60 mg/40 mg/80 mg eller 75 mg/50 mg/100 mg af kombinationsmedicinen.

For ivacaftor alene kan du få doser på 25 mg, 50 mg, 59,5 mg eller 75 mg.

Medicinen skal tages som anvist af lægen, og du skal følge de specifikke instruktioner for, hvordan granulaterne blandes eller opløsningen indtages.

3 Regelmæssige undersøgelser

Du vil få taget blodprøver med jævne mellemrum for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Der vil blive taget EKG (elektrokardiogram), som måler dit hjertes elektriske aktivitet for at sikre, at det fungerer normalt.

Dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt ved hvert besøg.

4 Svedioretest

Du vil få foretaget en svedioretest, hvor mængden af salt i din sved måles.

Denne test hjælper med at vurdere, hvor godt medicinen virker på din krop.

Testen er smertefri og består i, at der samles sved fra din hud ved hjælp af en speciel metode.

5 Iltmålinger

Din iltmætning vil blive målt ved hjælp af en pulsoximeter, som er en lille enhed, der sættes på din finger.

Denne måling viser, hvor meget ilt der er i dit blod, hvilket er vigtigt for at vurdere, hvordan dine lunger fungerer.

6 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil spørge dig om eventuelle bivirkninger eller ubehag, du måtte opleve under behandlingen.

Det er vigtigt, at du fortæller om alle symptomer, uanset om du tror, de har forbindelse til medicinen eller ej.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet for at sikre din sikkerhed.

7 Vedligeholdelse af stabil behandling

Du skal fortsætte med din almindelige cystisk fibrose behandling som før studiet.

Det betyder, at du ikke må ændre på andre mediciner eller behandlinger, du får for din sygdom, medmindre lægen siger det.

Denne stabilitet er vigtig for at kunne måle effekten af studiemedicinen korrekt.

8 Langvarig opfølgning

Studiet fortsætter over en længere periode for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af medicinen.

Du vil have regelmæssige besøg hos lægen, hvor alle de tidligere nævnte undersøgelser gentages.

Formålet er at se, hvordan medicinen påvirker dit helbred over tid og om den er sikker at bruge i længere perioder.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Den patient’s lovligt udpegede og autoriserede repræsentant skal underskrive og datere samtykkeerklæringen. Dette betyder, at en person som forælderen eller værgen juridisk kan træffe beslutninger på patientens vegne og skal give skriftligt samtykke.
  • Som vurderet af lægen skal den lovlige repræsentant eller værge kunne forstå undersøgelsens krav, begrænsninger og instruktioner. Repræsentanten skal også kunne sikre, at patienten vil følge studiet og sandsynligvis gennemføre det som planlagt.
  • Patienten må ikke have trukket sit samtykke tilbage fra det oprindelige studie. Dette betyder den undersøgelse, som patienten tidligere har deltaget i.
  • Patienten skal opfylde mindst ét af følgende kriterier:
    • Har gennemført behandling med studiemedicinen i det oprindelige studie, eller
    • Har haft afbrydelser i behandlingen med studiemedicinen i det oprindelige studie, men stoppede ikke permanent med medicinen og gennemførte alle planlagte besøg indtil det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden
  • Patienten skal være villig til at fortsætte med den samme stabile behandling for cystisk fibrose gennem hele deltagelsen i studiet. Dette betyder at holde den nuværende behandling uændret.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer, hvilket betyder at din lever ikke fungerer korrekt
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvilket betyder at dine nyrer ikke kan rense dit blod ordentligt
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke hvordan studiemedicinen virker i din krop
  • Du kan ikke deltage hvis du har en allergi eller overfølsomhed over for nogen af indholdsstofferne i studiemedicinen
  • Du kan ikke deltage hvis du har lungetransplantation, hvilket betyder at du har fået nye lunger fra en donor
  • Du kan ikke deltage hvis du har været på venteliste til organtransplantation inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion der kræver behandling med antibiotika gennem en vene
  • Du kan ikke deltage hvis du har hjerte-kar-sygdom der er ustabil, hvilket betyder problemer med dit hjerte eller dine blodkar
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet klinisk studie med eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og procedurer
  • Du kan ikke deltage hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer der kan påvirke din deltagelse i studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har en psykisk sygdom der ikke er under kontrol og som kan påvirke din evne til at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Rigshospitalet København Danmark
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Ucocxtlzzftfejysqzxwu Emezu Arh Essen Tyskland
Edgbvtf Urcnyzpmdohd Mvjiiak Cgxbozm Rkhxluzcy (wxwqyqc Mtw Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
15.11.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
15.11.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
15.11.2024

Forsøgssteder

Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor er en kombinationsmedicin, der bruges til behandling af cystisk fibrose. Denne medicin arbejder ved at hjælpe et defekt protein i kroppen med at fungere bedre. Hos personer med cystisk fibrose virker et bestemt protein ikke korrekt, hvilket fører til opbygning af tykt, klæbrigt slim i lungerne og andre organer. Denne kombinationsmedicin hjælper med at rette denne fejl, så proteinet kan arbejde mere normalt. Dette kan forbedre lungefunktionen og reducere symptomerne på cystisk fibrose. Medicinen tages som tabletter gennem munden og er designet til langtidsbehandling af denne genetiske sygdom.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose – Cystisk fibrose er en arvelig sygdom, der påvirker kroppens slimproducerende kirtler. Sygdommen forårsager produktion af tykt og klistret slim, som blokerer luftvejene i lungerne og fordøjelseskanalerne. Det tykke slim gør det svært at trække vejret og øger risikoen for lungeinfektioner. I fordøjelsessystemet blokerer slimet enzymerne fra bugspytkirtlen, hvilket gør det vanskeligt at fordøje mad og optage næringsstoffer. Over tid kan sygdommen føre til forværring af lungefunktionen og vedvarende hoste. Sygdommen påvirker også svedkirtlerne, hvilket resulterer i saltholdig sved.

Forsøgs-ID:
2023-509563-24-00
Protokolkode:
VX22-445-123
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og effekten af RCT2100 og ivacaftor til behandling af patienter med cystisk fibrose

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Holland
  • Hvordan optages antibiotika i lungerne hos patienter med KOL eller cystisk fibrose? En sammenligning af tre målemetoder

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig