Kliniske forsøg for Bronkopulmonal Dysplasi
Bronkopulmonal dysplasi (BPD) er en alvorlig lungesygdom, der rammer for tidligt fødte børn. Der er i øjeblikket 7 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlinger til forebyggelse og håndtering af denne tilstand hos meget for tidligt fødte spædbørn.
Bronkopulmonal dysplasi er en kronisk lungetilstand, der hovedsageligt påvirker for tidligt fødte børn, som har modtaget iltbehandling eller mekanisk ventilation. Sygdommen er kendetegnet ved betændelse og ardannelse i lungerne, hvilket kan føre til langvarige vejrtrækningsproblemer. Følgende kliniske forsøg undersøger forskellige innovative behandlingsmetoder til at forbedre resultaterne for disse sårbare spædbørn.
Oversigt over igangværende kliniske forsøg
Undersøgelse af Budesonid og Poractant Alfa til forebyggelse af lungesygdom hos meget for tidligt fødte spædbørn
Lokation: Spanien
Dette kliniske forsøg undersøger effektiviteten af en kombinationsbehandling med Budesonid og Poractant Alfa hos meget for tidligt fødte spædbørn født ved eller før 32 ugers gestation. Budesonid er et kortikosteroid, der hjælper med at reducere betændelse, mens Poractant Alfa er et surfaktant, der forbedrer lungefunktionen ved at reducere overflademærspændingen i luftvejene.
Forsøget vil overvåge spædbørnenes lungesundhed ved hjælp af lungeultrascanning og ved at tjekke specifikke betændelsesmarkører i deres luftvejssystem. Deltagerne vil blive fulgt over en periode for at vurdere deres lungudvikling og generelle sundhed, herunder behovet for ilt og respiratorisk støtte. Derudover vil der blive foretaget en neurodevelopmental evaluering ved to års alder.
Inklusionskriterier: Spædbørn født før tidligt (32 uger eller mindre), enhver fødselsvægt, indlagt på neonatalafdelingen, med forældres informerede samtykke.
Eksklusionskriterier: Nyfødte ældre end 32 ugers gestation, de der ikke har bronkopulmonal dysplasi, eller de der ikke er født for tidligt.
Undersøgelse af effekten af Koffeincitrat hos patienter med ekstubationssvigt og bronkopulmonal dysplasi
Lokation: Ungarn
Dette forsøg evaluerer, om en ekstra dosis koffeincitrat kan forbedre chancerne for vellykket ekstubation hos for tidligt fødte nyfødte, der er i risiko for ekstubationssvigt. Ekstubationssvigt opstår, når et barn har svært ved at trække vejret selvstændigt efter at være blevet taget af en respirator.
Undersøgelsen vil overvåge behovet for reintubation (at sætte åndedrætsslangen tilbage), hyppigheden af åndedrætspauser (apnøer), bivirkninger såsom forhøjet puls eller blodtryk og eventuelle fordøjelsesproblemer. Forsøget vil også observere udviklingen af tilstande som nekrotiserende enterocolitis og progressionen af hjernerelalterede problemer.
Inklusionskriterier: For tidligt fødte nyfødte født før den 32. uge af gestation, som har været mekanisk ventileret i mindst 48 timer, før første planlagte ekstubation.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke har oplevet ekstubationssvigt eller ikke har bronkopulmonal dysplasi.
Undersøgelse for at teste om Zelpultid Alfa hjælper med at forebygge lungesygdom hos højrisiko for tidligt fødte babyer
Lokation: Italien, Spanien
Dette fase 3-forsøg undersøger Zelpultid Alfa (AT-100), et rekombinant humant surfaktantprotein-D, til forebyggelse af bronkopulmonal dysplasi hos meget for tidligt fødte spædbørn født mellem 23 og 27 ugers gestation. Behandlingen gives gennem endotrakeopulmonal instillation direkte i lungerne.
Forsøget sammenligner effektiviteten af Zelpultid Alfa kombineret med standardbehandling mod standardbehandling plus placebo. Det primære mål er at reducere forekomsten af svær BPD eller død ved 36 ugers korrigeret alder. Forskerne vil også vurdere antallet af dage, hvor børnene kan trække vejret uden hjælp fra en ventilator, og den samlede overlevelsesrate.
Inklusionskriterier: Meget for tidligt fødte babyer født mellem 23 og 27 uger plus 6 dage af gestation, som har modtaget mindst én dosis pulmonal surfaktant, og som er på invasiv mekanisk ventilation.
Eksklusionskriterier: Nyfødte, der ikke er født for tidligt, eller som ikke er i høj risiko for at udvikle BPD.
Sikkerhedsundersøgelse af mesenkymale celler til for tidligt fødte spædbørn med bronkopulmonal dysplasi
Lokation: Spanien
Dette forsøg fokuserer på sikkerheden af at bruge ekspanderede allogeniske føtale navlestrengsstamme-mesenkymale celler (UC-MSC) til behandling af BPD. Behandlingen gives gennem gentagne intravenøse infusioner med en dosis på 5 millioner celler per kilogram af den nyfødtes vægt.
Undersøgelsen omfatter nyfødte, der vejer 1250 gram eller mindre og er født ved eller før 28 ugers gestation. Forsøget vil overvåge sikkerhed ved at tjekke for bivirkninger og sekundært vurdere lungetilstanden ved 36 uger samt ændringer i betændelse, oxidativt stress og lungeskademarkører.
Inklusionskriterier: Levende nyfødte, der vejer 1250 gram eller mindre, født ved 28 ugers gestationsalder eller mindre, på ventilatorisk støtte med et iltniveau på 0,3 eller højere mellem dag 5 og 14 af livet.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke er født for tidligt, ikke har bronkopulmonal dysplasi, er ældre end 28 ugers gestationsalder, eller vejer mere end 1250 gram ved fødslen.
Undersøgelse af automatisk iltkontrol til ekstremt for tidligt fødte spædbørn ved brug af Oxygen PH.EUR.
Lokation: Tyskland
Dette forsøg sammenligner et nyt automatisk system til justering af iltniveauer med den traditionelle manuelle metode hos ekstremt for tidligt fødte spædbørn født mellem 23 og 27 ugers graviditet. Det automatiske closed-loop system justerer den inspiratoriske fraktion af ilt (FiO2) i standard spædbarnsventilatorer uden konstante manuelle justeringer fra sundhedspersonale.
Undersøgelsen har til formål at se, om det automatiske system kan forbedre resultaterne, såsom reduktion af risikoen for komplikationer som svær retinopati af præmaturitet, kronisk lungesygdom og nekrotiserende enterocolitis. Spædbørnene vil blive fulgt indtil udskrivning fra hospitalet, med langvarig opfølgning ved 24 måneders korrigeret alder for at vurdere neurodeviklingsresultater.
Inklusionskriterier: Spædbørn født mellem 23 uger og 0 dage og 27 uger og 6 dage af gestation.
Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af EXOB-001 til forebyggelse af bronkopulmonal dysplasi hos ekstremt for tidligt fødte nyfødte
Lokation: Belgien, Italien
Dette to-fase forsøg undersøger EXOB-001, som er fremstillet af ekstracellulære vesikler afledt af navlestrengs-celler. Behandlingen gives gennem intratrakeal administration direkte i luftrøret for at se, om den kan forebygge BPD hos nyfødte født mellem 23 og 28 ugers gestation med en fødselsvægt mellem 500g og 1500g.
Fase I fokuserer på at forstå den umiddelbare og kortsigtede sikkerhed af behandlingen. Fase II vil undersøge, hvor godt behandlingen virker til at reducere sværhedsgraden af BPD sammenlignet med en saltvandopløsning. Spædbørnene vil blive overvåget indtil de når 36 ugers postmenstruel alder.
Inklusionskriterier: Nyfødte fra fødsel op til 10 dage gamle, født mellem 23 og 28 ugers graviditet, fødselsvægt mellem 500 og 1500 gram, bruger åndedrætsrør og modtager hjælp fra en maskine til at trække vejret.
Eksklusionskriterier: Patienter med en historie med bronkopulmonal dysplasi, som ikke er inden for den specificerede aldersgruppe for undersøgelsen.
Undersøgelse af Mecasermin Rinfabate til forebyggelse af kronisk lungesygdom hos ekstremt for tidligt fødte babyer
Lokation: Finland, Tyskland, Irland, Italien, Holland, Portugal, Spanien
Dette fase 2b-forsøg evaluerer Mecasermin rinfabate (OHB-607), en opløsning til infusion, til forebyggelse af bronkopulmonal dysplasi hos ekstremt for tidligt fødte spædbørn født mellem 23 og 27 ugers plus 6 dages gestationsalder. Behandlingen leveres direkte i blodbanen gennem en intravenøs linje.
Undersøgelsen sammenligner effekten af OHB-607 med standardplejen, der normalt gives til for tidligt fødte babyer. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt enten at modtage den nye behandling eller standardplejen. Forsøget vil overvåge børnenes sundhed og udvikling over en periode for at se, om den nye behandling er sikker og effektiv til at reducere forekomsten af svær BPD eller død ved 36 ugers postmenstruel alder.
Inklusionskriterier: Skriftligt informeret samtykke fra forældre, spædbørn mellem 23 uger +0 dage og 27 uger +6 dage gestationsalder.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre alvorlige helbredstilstande, der deltager i et andet klinisk forsøg, har haft en alvorlig allergisk reaktion over for nogen af ingredienserne, er ude af stand til at følge forsøgsprocedurerne, eller har andre specificerede helbredsproblemer.
Sammenfatning
De igangværende kliniske forsøg for bronkopulmonal dysplasi repræsenterer forskellige innovative tilgange til forebyggelse og behandling af denne alvorlige lungetilstand hos for tidligt fødte spædbørn. Forsøgene spænder fra lægemiddelbaserede behandlinger som Budesonid, koffeincitrat og Zelpultid Alfa til cellebaserede terapier som mesenkymale stamceller og ekstracellulære vesikler.
En vigtig tendens er fokus på meget for tidligt fødte spædbørn (født før 28-32 ugers gestation), som har den højeste risiko for at udvikle BPD. Flere forsøg undersøger behandlinger, der gives direkte i lungerne gennem intratrakeal administration, hvilket kan give mere målrettet virkning og potentielt færre systemiske bivirkninger.
Forsøgene foregår primært i europæiske lande, herunder Spanien, Italien, Tyskland, Belgien og flere andre, hvilket afspejler en koordineret international indsats for at forbedre behandlingen af denne tilstand. De fleste forsøg inkluderer langvarig opfølgning for at vurdere ikke kun den umiddelbare effekt på BPD, men også langsigtede resultater som neurodeviklingsmæssig udvikling og respiratorisk funktion.
Disse forsøg tilbyder håb om bedre forebyggelse og behandling af bronkopulmonal dysplasi, hvilket potentielt kan forbedre livskvaliteten og de langsigtede sundhedsresultater for tusindvis af for tidligt fødte børn hvert år.
