Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Seladelpar

Denne artikel handler om kliniske forsøg med Seladelpar hos personer med primær biliær cholangitis (PBC). Forsøgene undersøger især, om behandlingen kan forbedre kliniske resultater, og om den er sikker og tåles over tid. Ét studie omfatter også personer med kompenseret skrumpelever.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data viser to kliniske forsøg med Seladelpar, begge i fase 3, som er en sen del af klinisk forskning, hvor man undersøger effekt og sikkerhed i større grupper.[1][2]

Begge studier er interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling i forsøget, og forskerne følger resultaterne over tid.[1][2]

Forsøgene er rettet mod personer med primær biliær cholangitis (PBC), og det ene studie omfatter også personer med kompenseret skrumpelever.[1][2]

Studie 1: AFFIRM

Studiet med NCT06051617 hedder AFFIRM og er et randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret forsøg.[1] Det betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling, og at Seladelpar sammenlignes med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel.[1]

Studiet undersøger personer med PBC og kompenseret skrumpelever, altså en gruppe med levercirrose, hvor leveren stadig fungerer nogenlunde.[1] I alt er der planlagt 168 deltagere.[1]

Der sammenlignes Seladelpar i 5 mg og 10 mg med matchende placebo-grupper, og behandlingen gives oralt, altså gennem munden.[1]

Det vigtigste mål er EFS (event-free survival), som i dette studie betyder tiden fra behandlingsstart til den første alvorlige hændelse op til uge 156.[1] De hændelser, som tælles med, er død af enhver årsag, levertransplantation, MELD-score på mindst 15, ascites som kræver behandling, eller indlæggelse for visse komplikationer som blødning fra åreknuder i spiserør eller mave, hepatisk encefalopati eller spontan bakteriel peritonitis.[1]

Studiet vurderer også sikkerhed over 156 ugers behandling sammenlignet med placebo.[1]

Studie 2: Sikkerhed og tålelighed

Det andet studie med NCT03301506 undersøger sikkerhed og tålelighed af Seladelpar hos personer med PBC.[2] Tålelighed betyder, om behandlingen kan bruges over tid uden uacceptable problemer for deltagerne.[2]

Studiet er også i fase 3 og har planlagt 339 deltagere.[2] Det er et langtidsstudie, som ser på, hvordan behandlingen fungerer over tid.[2]

Det vigtigste resultatmål er behandlingsopståede bivirkninger, målt efter NCI CTCAE version 5.0, og der indsamles også biokemi- og hæmatologiresultater.[2] Biokemi og hæmatologi er blodprøver, som kan vise, hvordan kroppen og leveren reagerer på behandlingen.[2]

Studiets korte formål er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tålelighed af Seladelpar.[2]

Hvad måler forsøgene?

Forsøgene fokuserer på to forskellige typer mål: kliniske resultater og sikkerhedsdata.[1][2]

  • Kliniske resultater betyder, om sygdommen bliver bedre eller værre over tid. I AFFIRM er dette især målt som EFS og alvorlige leverrelaterede hændelser.[1]
  • Sikkerhedsdata betyder oplysninger om bivirkninger og laboratorieprøver. I det andet studie bruges disse data til at se, om behandlingen kan tåles over længere tid.[2]
  • Placebo-sammenligning bruges i AFFIRM for at se, om Seladelpar giver bedre resultater end en behandling uden aktivt lægemiddel.[1]
  • Lang opfølgning er vigtig i begge studier, fordi PBC er en langvarig sygdom, og forskerne ønsker at se både effekt og sikkerhed over tid.[1][2]

Hvem kan deltage?

De registrerede data viser, at studierne er lavet til personer med primær biliær cholangitis.[1][2] Ét af forsøgene er mere specifikt og omfatter personer med PBC og kompenseret skrumpelever.[1]

Der er ikke oplyst flere detaljer om inklusions- eller eksklusionskriterier i det materiale, der er givet her.[1][2]

Vigtige begreber forklaret

Randomiseret betyder, at deltagere fordeles tilfældigt til forskellige grupper.[1]

Dobbeltblindet betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får aktiv behandling eller placebo under forsøget.[1]

Placebokontrolleret betyder, at forsøget bruger placebo som sammenligning, så man bedre kan vurdere, om Seladelpar gør en forskel.[1]

MELD-score er en skala, der bruges til at vurdere, hvor alvorlig en leversygdom er.[1]

Ascites er væske i bughulen, som kan opstå ved alvorlig leversygdom.[1]

Hepatisk encefalopati er en påvirkning af hjernen på grund af svær leversygdom, som kan give forvirring.[1]

Spontan bakteriel peritonitis er en alvorlig infektion i væsken i bughulen.[1]

Hæmatologi er blodprøver, der ser på blodets celler og kan hjælpe med at følge sikkerheden.[2]

Biokemi er blodprøver, der måler stoffer i blodet og kan give information om kroppens funktion.[2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT06051617 Phase 3 Primary Biliary Cholangitis med kompenseret skrumpelever Authorised 168
NCT03301506 Phase 3 Primary Biliary Cholangitis Authorised 339

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Seladelpar? Forsøgene undersøger, om Seladelpar kan forbedre sygdomsforløbet hos personer med primær biliær cholangitis. De ser også på sikkerhed og langtids-tålelighed.
  • Hvem deltager i disse studier? Studierne omfatter voksne med primær biliær cholangitis. Ét af forsøgene omfatter specifikt personer med PBC og kompenseret skrumpelever, som betyder, at leveren stadig fungerer nogenlunde.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Begge registrerede forsøg er i fase 3. Det er en sen fase, hvor man typisk undersøger effekt og sikkerhed i større grupper.
  • Hvilke mål bliver målt i forsøgene? Ét studie måler et samlet mål kaldet EFS, som følger tiden til alvorlige hændelser som død, levertransplantation eller andre tegn på forværring af leversygdom. Det andet studie måler især bivirkninger, blodprøver og andre sikkerhedsdata.
  • Hvor mange personer er med i forsøgene? Det ene studie har planlagt 168 deltagere, og det andet har 339 deltagere. Tilsammen viser det, at der er tale om større kliniske studier.

Igangværende kliniske forsøg for Seladelpar

  • Undersøgelse af seladelpar hos patienter med primær biliær cholangitis (PBC) og kompenseret cirrose

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +7

  • Langtidsstudie af lægemidlet seladelpar til behandling af primær biliær kolangitis (PBC)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +6

Ordliste

  • Primær biliær cholangitis (PBC): En langvarig leversygdom, hvor galdegangene i leveren bliver skadet, så galden ikke kan løbe normalt.
  • Kompenseret skrumpelever: Et fremskredent stadie af leverskade, hvor leveren stadig fungerer nogenlunde, og personen endnu ikke har tydelige tegn på svigt.
  • Fase 3: En sen del af klinisk forskning, hvor en behandling testes i større grupper for at se effekt og sikkerhed.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning i et forsøg.
  • Randomiseret: Deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper.
  • Dobbeltblind: Hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling, mens forsøget kører.
  • EFS: Event-free survival, altså tiden fra behandlingens start til den første alvorlige hændelse.
  • MELD-score: En score, der bruges til at vurdere, hvor alvorlig en leversygdom er.
  • Ascites: Væske i bughulen, som kan opstå ved alvorlig leversygdom.
  • Hepatisk encefalopati: Påvirkning af hjernen på grund af svær leversygdom, som kan give forvirring og ændret bevidsthed.
  • Sikkerhed og tålelighed: Om behandlingen giver uønskede hændelser, og om den kan bruges over længere tid.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersoegelse-af-seladelpar-hos-patienter-med-primaer-biliaer-cholangitis-pbc-og-kompenseret-cirrose/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsstudie-af-laegemidlet-seladelpar-til-behandling-af-primaer-biliaer-kolangitis-pbc/