Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Csm-Gw

CSM-GW er en eksperimentel stamcellebehandling, der undersøges som en mulig behandling for patienter med alvorlig blodforgiftning og organsvigt. Dette lægemiddel består af mesenkymale stamceller og testes i kliniske forsøg for at vurdere, om det kan hjælpe med at forbedre organfunktionen hos kritisk syge patienter på intensivafdelinger.

Indholdsfortegnelse

Hvad er CSM-GW?

CSM-GW er et eksperimentelt lægemiddel, der indeholder mesenkymale stamceller[1]. Lægemidlet fremstilles som en suspension til injektion og er udviklet til behandling af patienter med alvorlig blodforgiftning[1]. De mesenkymale stamceller i CSM-GW kommer fra Whartons gelé, som er et væv fra navlestrengen[1].

Produktet er klassificeret som en celleterapi og betragtes som en strukturelt forskelligartet substans[1]. CSM-GW er stadig under udvikling og testes i kliniske forsøg for at vurdere dets sikkerhed og effektivitet.

Behandlingsområde

CSM-GW undersøges specifikt til behandling af patienter med septisk shock af samfundsmæssig oprindelse[1]. Septisk shock er den mest alvorlige form for blodforgiftning, hvor patientens tilstand er kritisk med flere organsvigt[1].

Behandlingen er rettet mod patienter, der har mindst to organsvigt udover hjerte-kar-problemer, og som har udviklet disse komplikationer inden for de sidste 12 timer[1]. Organsvigt kan omfatte:

  • Respiratorisk svigt: Når lungerne ikke kan optage tilstrækkeligt ilt (PaO2/FiO2 24 ved spontan vejrtrækning)[1]
  • Neurologisk svigt: Nedsat bevidsthedsniveau (Glasgow score < 13)[1]
  • Nyresvigt: Nedsat urinproduktion (< 0,5 ml/kg/time i over 4 timer) eller akut nyresvigt[1]
  • Hæmatologisk svigt: Lavt blodpladetal (< 100.000/mm³)[1]
  • Leversvigt: Forhøjet bilirubin (> 34 mikromol/L)[1]

Hvordan virker behandlingen?

Mesenkymale stamceller har flere potentielle mekanismer, der kan hjælpe patienter med septisk shock. Disse celler kan have antiinflammatoriske egenskaber, som kan hjælpe med at dæmpe den overdrevne immunreaktion, der karakteriserer blodforgiftning[1].

Formålet med CSM-GW-behandlingen er at forbedre organfunktionen hos patienter i den tidlige fase af septisk shock[1]. Stamcellerne gives som en intravenøs injektion, så de hurtigt kan sprede sig i kroppen og potentielt påvirke de beskadigede organer.

Kliniske forsøg med CSM-GW

CSM-GW testes i et Phase II randomiseret kontrolforskøg kaldet CHOC-MSC[1]. Dette er et sammenlignende studie, hvor nogle patienter får CSM-GW-behandlingen, mens andre får standardbehandling som kontrolgruppe.

Det primære formål med forsøget er at undersøge effekten af mesenkymale stamceller givet i den tidlige fase af septisk shock på udviklingen af organsvigt[1]. Forsøget måler dette ved hjælp af SOFA-scoren (Sepsis Organ Failure Assessment score) på dag 7 efter behandlingsstart[1].

Hvilke patienter kan deltage?

For at deltage i de kliniske forsøg med CSM-GW skal patienter opfylde specifikke kriterier[1]:

Inklusionskriterier

  • Patienter skal være mindst 18 år gamle[1]
  • Kvinder under 60 år skal have en negativ graviditetstest[1]
  • Samfundsmæssig septisk shock i mindre end 24 timer[1]
  • Mindst 2 organsvigt udover hjerte-kar-problemer[1]
  • Informeret samtykke fra patient eller pårørende[1]

Eksklusions­kriterier

  • Non-septisk shock[1]
  • Gravide, fødende eller ammende kvinder[1]
  • Hospitalserhvervet (nosokomial) septisk shock[1]
  • Immunsupprimerede patienter, herunder dem der får steroidbehandling over 20 mg prednisolon-ækvivalent[1]
  • Patienter med aktiv cancer eller cancer i remission i mindre end 5 år[1]
  • Alvorligt lungesvigt (PaO2/FiO2 < 100)[1]
  • Kendt allergi over for albumin eller hjælpestoffer[1]

Dosering og administration

CSM-GW gives som en enkelt intravenøs injektion direkte i blodåren[1]. Doseringen beregnes baseret på patientens kropsvægt med 1,0 × 10⁶ celler per kilogram kropsvægt (±0,1 × 10⁶/kg)[1].

Den maksimale daglige dosis er 80 millioner enheder, og den maksimale totale dosis er også 80 millioner enheder[1]. Behandlingsperioden er kun én dag, da CSM-GW gives som en enkeltdosis[1].

Måling af resultater

Primære endepunkter

Det primære mål for forsøget er at måle SOFA-scoren på dag 7 (eller på dagen for død eller udskrivelse fra intensivafdelingen, hvis det sker før dag 7)[1]. SOFA-scoren er en klinisk-biologisk sværhedsgradsskala, der spænder fra 0 til 24 point og måler graden af organsvigt.

Sekundære endepunkter

Forsøget måler også flere sekundære resultater[1]:

  • Tid til SOFA-score < 3 inden for 7 dage[1]
  • Antal dage uden respirationshjælp på dag 28[1]
  • Antal dage uden katekolaminer (blodtryksstøttende medicin) på dag 28[1]
  • Antal dage uden nyrerensning på dag 28[1]
  • Længden af ophold på intensivafdeling og i hospital[1]
  • Dødelighed på dag 28 og dag 90[1]

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhedsprofilen for CSM-GW undersøges både umiddelbart efter behandlingen og i de følgende 3 måneder[1]. Forskerne overvåger specifikt for flere potentielle bivirkninger:

Umiddelbare bivirkninger (inden for 2 timer)

  • Midlertidigt fald i PaO2/FiO2-forholdet eller iltmætning (>5%)[1]
  • Midlertidig stigning i gennemsnitligt pulmonal arterie-tryk (>5 mmHg)[1]
  • Kulderystelser og feber[1]
  • Forekomst af lungeemboli[1]

Langsigtede bivirkninger

Alle bivirkninger registreres i op til 90 dage efter CSM-GW-injektionen[1]. Dette giver forskerne mulighed for at vurdere den fulde sikkerhedsprofil for behandlingen over en længere periode.

Da CSM-GW er et eksperimentelt lægemiddel, er det vigtigt at bemærke, at det kun er tilgængeligt som del af kliniske forsøg og endnu ikke er godkendt til almindelig klinisk brug.

Aspekt Beskrivelse
Lægemiddelnavn CSM-GW (Mesenkymale Stamceller)
Lægemiddeltype Suspension til injektion med mesenkymale stamceller
Behandlingsområde Alvorlig blodforgiftning med organsvigt
Dosering Maksimalt 80 millioner enheder som enkelt intravenøs injektion
Forsøgsfase Phase II klinisk forsøg
Primært mål Forbedring af SOFA-score efter 7 dage
Opfølgning 90 dage efter behandling
Patientgruppe Voksne patienter over 18 år med septisk shock

FAQ

  • Hvad er CSM-GW? CSM-GW er et eksperimentelt lægemiddel, der indeholder mesenkymale stamceller. Det gives som en suspension til injektion direkte i blodbanen og undersøges som en mulig behandling for patienter med alvorlig blodforgiftning.
  • Hvordan gives CSM-GW til patienter? CSM-GW gives som en enkelt intravenøs injektion direkte i blodbanen. Den maksimale dosis er 80 millioner enheder, og behandlingen gives kun én gang under den tidlige fase af blodforgiftning.
  • Hvilke patienter kan deltage i forsøg med CSM-GW? Patienter over 18 år med alvorlig blodforgiftning af samfundsmæssig oprindelse, der har mindst to organsvigt udover hjerte-kar-problemer, og hvor blodforgiftningen er opstået inden for de sidste 24 timer.
  • Hvad måles i de kliniske forsøg med CSM-GW? Det primære mål er at måle SOFA-scoren efter 7 dage, som vurderer organsvigt. Forskerne måler også tid til forbedring af organfunktion, overlevelse efter 28 og 90 dage, og bivirkninger ved behandlingen.
  • Hvor længe varer behandlingen med CSM-GW? CSM-GW gives kun som en enkelt behandling på én dag. Patienterne følges dog i 90 dage efter injektionen for at vurdere både effekten af behandlingen og eventuelle bivirkninger.

Igangværende kliniske forsøg for Csm-Gw

  • Test af stamcellebehandling til patienter med blodforgiftning og organsvigt

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

Ordliste

  • Mesenkymale stamceller: Særlige celler, der kan udvikle sig til forskellige typer væv som knogle, brusk og fedtvæv. De kan også hjælpe med at reparere beskadiget væv og dæmpe betændelse i kroppen.
  • Blodforgiftning (sepsis): En alvorlig tilstand, hvor kroppens reaktion på en infektion forårsager skade på egne organer og væv. Kan føre til organsvigt og være livstruende.
  • Septisk shock: Den mest alvorlige form for blodforgiftning, hvor blodtrykket falder drastisk, og flere organer begynder at svigte. Kræver intensiv behandling på hospitalet.
  • SOFA-score: En skala fra 0 til 24, der måler, hvor alvorligt forskellige organer svigter. Jo højere score, jo værre organsvigt. Bruges til at vurdere patientens tilstand.
  • Organsvigt: Når et eller flere af kroppens vigtige organer (lunger, nyrer, lever, hjerte) ikke fungerer normalt på grund af sygdom eller skade.
  • Intravenøs injektion: Medicin, der gives direkte i en blodåre gennem et drop eller en sprøjte, så det hurtigt kommer rundt i hele kroppen.
  • Intensivafdeling: Særlig hospitalsafdeling, hvor de mest kritisk syge patienter behandles med konstant overvågning og avanceret medicinsk udstyr.
  • Katekolaminer: Medicin, der bruges til at hæve blodtrykket og styrke hjertets funktion hos patienter i shock. Eksempler er adrenalin og noradrenalin.
  • Whartons gelé: Et væv fra navlestrengen, hvor de mesenkymale stamceller i CSM-GW kommer fra. Det er en sikker kilde til stamceller til medicinsk brug.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-stamcellebehandling-til-patienter-med-blodforgiftning-og-organsvigt/