Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Arsenic Trioxide

Dette overblik handler om kliniske forsøg med Arsenic Trioxide. Forsøgene undersøger blandt andet sikkerhed, effekt og målbare behandlingssvar hos børn, unge og voksne med bestemte blodsygdomme og leukæmi. Fokus er på, hvem der kan deltage, og hvad forskerne vil finde ud af.

Indholdsfortegnelse

Overblik over forsøgene

De viste kliniske forsøg undersøger Arsenic Trioxide i tre forskellige patientgrupper: voksne med lavrisiko myelodysplastiske syndromer, børn og unge med akut promyelocytleukæmi og voksne med akut promyelocytleukæmi.[1][2][3]

Forsøgene er alle interventionelle, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker.[1][2][3]

Studierne spænder fra fase 1 til fase 3, så de undersøger både tidlig sikkerhed og mere avancerede effektmål.[1][2][3]

Lavrisiko myelodysplastiske syndromer

Ét fase 1-studie ser på voksne med lavrisiko myelodysplastiske syndromer, som ikke har haft effekt af Erythropoiesis Stimulating Agents og Luspatercept, eller som ikke kan få Luspatercept.[1]

Studiet har 24 deltagere og er autoriseret.[1]

Forskerne undersøger oral Arsenic Trioxide i kapsler på 1 mg, 3 mg og 5 mg, og målet er en dosis på 0,2 mg/kg.[1]

Det vigtigste tidlige mål er dosebegrænsende toksicitet, som vurderes fra dag 28 til dag 42 efter start af første behandlingscyklus.[1]

I den udvidede del af studiet ser man også på erythroid respons efter 12 ugers behandling, altså om blodproduktionen forbedres.[1]

Akut promyelocytleukæmi hos børn og unge

Et andet fase 2-studie undersøger børn og unge med akut promyelocytleukæmi, også kaldet APL.[2]

Studiet er internationalt, autoriseret og omfatter 99 deltagere.[2]

Behandlingen omfatter Arsenic Trioxide sammen med ATRA, og for højrisikopatienter også GO.[2]

Det vigtigste resultatmål er event-free survival, som betyder tiden uden bestemte problemer som manglende komplet remission, molekylær resistens, tilbagefald eller død.[2]

Forskerne ønsker at se, om 3-års event-free survival kan nå 90% hos standardrisikopatienter og 80% hos højrisikopatienter.[2]

Akut promyelocytleukæmi hos voksne

Et fase 3-studie undersøger voksne med akut promyelocytleukæmi og er også autoriseret.[3]

Studiet omfatter 123 deltagere og sammenligner behandling med Arsenic Trioxide og et oralt lægemiddel kaldet QTX-2101.[3]

Forskerne vil blandt andet beskrive farmakokinetik, som handler om hvordan stoffet opfører sig i kroppen, og måler blandt andet Cmax og AUC for flere arsenforbindelser.[3]

Et andet vigtigt mål er molekylær komplet remission, hvor man ser efter fravær af PML/RARA i knoglemarven efter ELN 2019-kriterier.[3]

Studiet bruger også meget følsom RTqPCR-test for at bekræfte, om PML/RARA ikke kan påvises.[3]

Hvilke resultater forskerne måler

De tre forsøg bruger forskellige mål, fordi de undersøger forskellige sygdomme og patientgrupper.[1][2][3]

  • Sikkerhed måles i fase 1-studiet som dosebegrænsende toksicitet, så forskerne kan se, om en given dosis kan tåles.[1]

  • Blodrespons måles i MDS-studiet som erythroid respons efter 12 uger, fordi det viser, om behandlingen hjælper kroppen med at danne røde blodlegemer.[1]

  • Langtidsresultat måles i APL-studiet hos børn og unge som event-free survival, som samler flere vigtige hændelser i ét mål.[2]

  • Dyb behandlingsrespons måles i voksenstudiet som molekylær komplet remission, hvilket betyder, at sygdomstegn ikke kan findes på molekylært niveau.[3]

  • Lægemiddeladfærd i kroppen måles i voksenstudiet med PK-mål som Cmax og AUC, så forskerne kan forstå eksponeringen for behandlingen.[3]

Hvem der kan deltage

Deltagerne er nøje udvalgt efter sygdom og alder.[1][2][3]

  • I fase 1-studiet kan voksne med lavrisiko myelodysplastiske syndromer deltage, hvis de ikke har haft effekt af Erythropoiesis Stimulating Agents og Luspatercept, eller hvis Luspatercept ikke er egnet.[1]

  • I fase 2-studiet deltager børn og unge med akut promyelocytleukæmi.[2]

  • I fase 3-studiet deltager voksne med akut promyelocytleukæmi.[3]

Det betyder, at Arsenic Trioxide ikke bliver undersøgt i én samlet gruppe, men i forskellige grupper med forskellige behov og behandlingsmål.[1][2][3]

Vigtige begreber i forsøgene

Her er nogle af de vigtigste udtryk fra studierne, forklaret enkelt.

  • Autoriseret: Studiet har fået tilladelse til at blive gennemført.[1][2][3]

  • Interventionelt studie: Forskerne giver en behandling og måler derefter effekten.[1][2][3]

  • ATRA: Et andet lægemiddel, som indgår i behandlingen i APL-studierne.[2][3]

  • GO: Et ekstra lægemiddel, som indgår i højrisikodelen af børne- og ungdomsstudiet.[2]

  • Consolidation: En behandlingsfase efter den første behandling, hvor man forsøger at fastholde og styrke effekten.[2][3]

  • Remission: Når tegn på sygdom bliver meget små eller ikke kan ses med de anvendte tests.[2][3]

  • RTqPCR: En meget følsom laboratorietest, som kan finde meget små mængder af sygdomsrelateret genetisk materiale.[3]

  • Knoglemarv: Det bløde væv inde i knoglerne, hvor blodceller dannes.[3]

Trial ID Fase Tilstand Status Inklusion
NCT06670222 Phase 1 Lavrisiko myelodysplastiske syndromer, der ikke har haft effekt af Erythropoiesis Stimulating Agents og Luspatercept Authorised 24
NCT04793919 Phase 2 Akut promyelocytleukæmi hos børn og unge Authorised 99
2025-524810-28-00 Phase 3 Akut promyelocytleukæmi hos voksne Authorised 123

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Arsenic Trioxide? Forsøgene undersøger, om Arsenic Trioxide kan hjælpe ved bestemte blodsygdomme og leukæmi. De ser især på sikkerhed, behandlingssvar og målte resultater som remission og overlevelse uden hændelser.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Deltagerne er forskellige i de enkelte studier. Nogle forsøg omfatter voksne med lavrisiko myelodysplastisk syndrom, mens andre omfatter børn, unge eller voksne med akut promyelocytleukæmi.
  • Hvilke faser er forsøgene i? De viste forsøg er i fase 1, fase 2 og fase 3. Tidlige faser ser ofte på sikkerhed og dosis, mens senere faser mere tydeligt vurderer effekt og behandlingssvar.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt? Arsenic Trioxide bliver undersøgt ved lavrisiko myelodysplastiske syndromer og akut promyelocytleukæmi. Ét studie fokuserer på børn og unge, og et andet på voksne med akut promyelocytleukæmi.
  • Hvad måler forskerne i disse studier? De måler blandt andet dosisbegrænsende toksicitet, erythroid respons, event-free survival, molekylær komplet remission og farmakokinetiske mål som Cmax og AUC. Det betyder, at de både ser på sikkerhed, effekt og hvordan behandlingen opfører sig i kroppen.

Igangværende kliniske forsøg for Arsenic Trioxide

  • Behandling af akut promyelocytisk leukæmi hos børn og unge med tretinoin, arseniktrioxid og gemtuzumab ozogamicin

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Frankrig Italien Holland Sverige

  • Undersøgelse af oral arsenik-behandling til patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS), hvor tidligere behandling ikke har virket

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

  • QTX-2101 og arseniktrioxid til nydiagnosticeret lavrisiko akut promyelocytleukæmi hos voksne patienter

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Polen Rumænien Spanien

Ordliste

  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie, hvor man tester en behandling på mennesker for at se, om den er sikker og virker.
  • Fase 1: En tidlig forsøgsfase, hvor man især ser på sikkerhed og hvilke doser der kan tåles.
  • Fase 2: En forsøgsfase, hvor man undersøger, om behandlingen ser ud til at virke hos patienter med en bestemt sygdom.
  • Fase 3: En større forsøgsfase, hvor man vurderer behandlingens effekt mere grundigt og sammenligner resultater i større grupper.
  • Lavrisiko myelodysplastisk syndrom: En blodsygdom, hvor knoglemarven ikke laver raske blodceller normalt. Lavrisiko betyder, at sygdommen vurderes mindre aggressiv.
  • Akut promyelocytleukæmi: En type blodkræft, som påvirker hvide blodceller. Den omtales ofte som APL.
  • Erythroid respons: Et mål for om kroppen begynder at lave flere røde blodlegemer eller får bedre blodprocent.
  • Dosebegrænsende toksicitet: Bivirkninger eller skader, som er så kraftige, at de sætter en grænse for, hvor høj dosis man kan bruge.
  • Event-free survival: Tiden uden bestemte negative hændelser, for eksempel tilbagefald, manglende remission eller død.
  • Molekylær komplet remission: Et meget dybt behandlingssvar, hvor man ikke længere kan finde tegn på sygdom på molekylært niveau i prøverne.
  • PK: Forkortelse for farmakokinetik, som beskriver hvordan et lægemiddel bevæger sig i kroppen.
  • Cmax og AUC: Cmax er den højeste målte koncentration i blodet. AUC er et mål for den samlede mængde stof, kroppen har været udsat for over tid.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-oral-arsenik-behandling-til-patienter-med-myelodysplastisk-syndrom-mds-hvor-tidligere-behandling-ikke-har-virket/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/behandling-af-born-og-unge-med-akut-promyelocytaer-leukaemi-ved-brug-af-en-kombination-af-arseniktrioxid-tretinoin-og-en-kombination-af-andre-laegemidler/
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2025-524810-28-00