Myelodysplastiske syndromer er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Dette studium undersøger en behandling kaldet oral arsenik (ATO) til patienter med lavrisiko myelodysplastiske syndromer, som ikke har haft gavn af tidligere behandlinger med erytropoiese stimulerende midler og Luspatercept. Erytropoiese stimulerende midler er medicin, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer, mens Luspatercept er et andet lægemiddel, der også bruges til at øge produktionen af røde blodlegemer.
Formålet med dette studium er at undersøge sikkerhed og effekt af oral arsenik behandling hos patienter med denne sygdom. Studiet er opdelt i to dele – først en fase hvor man finder den rigtige dosis ved at starte med lave doser og gradvist øge dem, og derefter en udvidelsessfase hvor flere patienter får behandling med den valgte dosis. Under behandlingen vil deltagerne få oral arsenik som tabletter, og læger vil overvåge deres tilstand gennem regelmæssige blodprøver og undersøgelser.
Behandlingen foregår i cyklusser, og læger vil vurdere, hvordan patienterne reagerer på medicinen efter tre cyklusser. De vil særligt se på, om behandlingen kan hjælpe med at reducere behovet for blodtransfusioner og forbedre produktionen af røde blodlegemer. Under hele forløbet vil der blive holdt nøje øje med bivirkninger og patienternes generelle helbred for at sikre behandlingens sikkerhed.



Frankrig
