Undersøgelse af oral arsenik-behandling til patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS), hvor tidligere behandling ikke har virket

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Myelodysplastiske syndromer er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Dette studium undersøger en behandling kaldet oral arsenik (ATO) til patienter med lavrisiko myelodysplastiske syndromer, som ikke har haft gavn af tidligere behandlinger med erytropoiese stimulerende midler og Luspatercept. Erytropoiese stimulerende midler er medicin, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer, mens Luspatercept er et andet lægemiddel, der også bruges til at øge produktionen af røde blodlegemer.

Formålet med dette studium er at undersøge sikkerhed og effekt af oral arsenik behandling hos patienter med denne sygdom. Studiet er opdelt i to dele – først en fase hvor man finder den rigtige dosis ved at starte med lave doser og gradvist øge dem, og derefter en udvidelsessfase hvor flere patienter får behandling med den valgte dosis. Under behandlingen vil deltagerne få oral arsenik som tabletter, og læger vil overvåge deres tilstand gennem regelmæssige blodprøver og undersøgelser.

Behandlingen foregår i cyklusser, og læger vil vurdere, hvordan patienterne reagerer på medicinen efter tre cyklusser. De vil særligt se på, om behandlingen kan hjælpe med at reducere behovet for blodtransfusioner og forbedre produktionen af røde blodlegemer. Under hele forløbet vil der blive holdt nøje øje med bivirkninger og patienternes generelle helbred for at sikre behandlingens sikkerhed.

1 Start af behandling – Cyklus 1

Du begynder behandlingen med arsentrioxid kapsler, som du tager gennem munden. Dosis og hyppighed afhænger af, hvilken behandlingsgruppe du er placeret i.

Der findes tre forskellige styrker af medicinen: 1 mg, 3 mg og 5 mg kapsler. Din læge vil bestemme den rette dosis til dig.

Behandlingen foregår i cyklusser på 28 dage. Du vil tage medicinen hver dag i løbet af denne første cyklus.

2 Overvågning for bivirkninger – Dag 28-42

Fra dag 28 til dag 42 efter start af den første cyklus vil du blive nøje overvåget for alvorlige bivirkninger.

Dette er en særlig vigtig periode, hvor lægerne vil vurdere, om medicinen er sikker for dig i den givne dosis.

Du skal møde til regelmæssige kontroller i denne periode for at sikre din sikkerhed.

3 Fortsættelse af behandling – Cyklus 2 og 3

Hvis du tåler medicinen godt, vil du fortsætte med at tage arsentrioxid kapsler dagligt gennem cyklus 2 og 3.

Hver cyklus varer 28 dage, så du vil være i behandling i mindst 12 uger (3 cyklusser) i alt.

Du skal fortsætte med at tage medicinen som ordineret, selv om du måske ikke mærker umiddelbare forbedringer.

4 Første evaluering af behandlingseffekt

Efter 12 uger (3 cyklusser) vil lægerne vurdere, om behandlingen virker for dig.

De vil måle dit respons på behandlingen ved at se på, om din krop producerer flere røde blodlegemer.

Denne vurdering følger internationale retningslinjer for, hvordan behandlingseffekt måles.

5 Månedlige graviditetstests (kun kvinder)

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have taget månedlige graviditetstests under hele behandlingsforløbet.

Disse tests skal fortsætte selv efter behandlingen er afsluttet.

Det er vigtigt at bruge sikker prævention under behandlingen og i 24 uger efter behandlingen er stoppet.

6 Prævention for mænd

Hvis du er mand, skal du bruge kondom under seksuel kontakt under hele behandlingsperioden.

Dette krav gælder også under eventuelle behandlingspausen og i mindst 24 uger efter behandlingen er helt afsluttet.

Kondomer skal være lavet af latex eller ikke-naturlige materialer som polyurethan.

7 Regelmæssige lægebesøg og overvågning

Du skal møde til planlagte besøg hos lægen gennem hele behandlingsforløbet.

Ved disse besøg vil lægen tjekke for bivirkninger og måle, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Det er vigtigt, at du møder til alle planlagte aftaler for at sikre din sikkerhed og følge behandlingseffekten.

8 Långtidsopfølgning

Efter de første 12 uger vil lægen fortsætte med at følge dit behandlingsforløb.

De vil måle, hvor længe behandlingseffekten varer, og om din sygdom forbliver stabil.

Du vil blive fulgt for at se, hvordan din overordnede sundhedstilstand udvikler sig over tid.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en sygdom kaldet myelodysplastisk syndrom (en type blodsygdom) ifølge WHO 2022 klassifikation
  • Du skal have lavrisiko myelodysplastisk syndrom ifølge IPSS-R klassifikation, hvilket betyder at din sygdom er kategoriseret som meget lav, lav eller mellemrisiko
  • Du skal være afhængig af blodtransfusioner, hvilket betyder at du har haft brug for mindst 3 røde blodlegemer inden for en 16-ugers periode og mindst 2 transfusionsepisoder i denne periode
  • Du skal have prøvet behandling med erythropoiesis stimulerende midler (lægemidler der stimulerer produktionen af røde blodlegemer) uden succes, eller ikke være egnet til denne behandling
  • Afhængigt af din specifikke type sygdom skal du også have prøvet andre behandlinger som Luspatercept eller Lenalidomide uden succes
  • Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket måles ved at dit kreatinin niveau (et stof i blodet) er mindre end 1,5 gange den øvre normale grænse, og din nyrefunktion skal være mindst 40 mL/min
  • Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket betyder at dit bilirubin (et stof der dannes når røde blodlegemer nedbrydes) og dine leverenzymer skal være mindre end 1,5 gange den øvre normale grænse
  • Du må ikke være resistent over for blodpladetransfusioner, hvilket betyder at dit legeme ikke afviser blodplader når du får dem
  • Hvis du har sukkersyge, skal den være velkontrolleret med et HbA1c niveau på 7,5% eller derunder
  • Du skal have en funktionsstatus på 0-2, hvilket betyder at du er i stand til at klare dine daglige aktiviteter i varierende grad
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have negative graviditetstests og bruge sikker prævention i hele studieperioden og i 24 uger efter behandlingen stopper
  • Hvis du er en mand, skal du bruge kondom under seksuel kontakt med gravide kvinder eller kvinder i den fødedygtige alder under studiet og i mindst 24 uger efter behandlingen stopper
  • Du skal kunne forstå og frivilligt underskrive en informeret samtykke
  • Du skal kunne følge studieplanen og overholde protokolkravene
  • Du må ikke være egnet til at deltage i andre kliniske studier

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har ikke myelodysplastiske syndromer med lav risiko – dette er en type blodsygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller
  • Du har ikke prøvet erythropoiesis stimulerende medicin tidligere, eller denne medicin har ikke virket for dig – dette er medicin der hjælper kroppen med at lave flere røde blodlegemer
  • Du har ikke prøvet Luspatercept tidligere, eller du kan ikke få denne medicin af andre grunde
  • Du er under 18 år gammel
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du har andre former for kræft som kræver aktiv behandling
  • Du tager medicin som ikke kan kombineres med den medicin der testes i studiet
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for arsenikforbindelser – dette er den type stof som den testede medicin indeholder
  • Du har problemer med at synke piller eller optage medicin gennem maven
  • Du har en infektion som ikke er under kontrol
  • Du har fået blodtransfusion inden for de sidste 8 uger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
04.07.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Oral Arsenic (ATO)
Oral Arsenic, også kaldet ATO, er en form for arsenikbehandling, som tages som medicin gennem munden. I dette studie undersøges det, om oral arsenik kan hjælpe patienter med myelodysplastiske syndromer, som er en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Medicinen gives som tabletter eller kapsler, og formålet er at se, om den kan forbedre kroppens evne til at producere røde blodceller. Arsenik har tidligere været brugt til behandling af visse former for blodkræft, og nu testes det for at se, om det også kan hjælpe patienter med denne specifikke blodsygdom, når andre behandlinger ikke længere virker.

Myelodysplastiske syndromer – En gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer tilstrækkeligt med raske, modne blodceller. Sygdommen opstår, når stamcellerne i knoglemarven bliver beskadiget og begynder at producere unormale blodceller. Dette fører til mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. Patienter opdeles i lavrisiko- og højrisikogrupper baseret på alvorligheden af deres tilstand. Lavrisiko myelodysplastiske syndromer udvikler sig langsomt og kan eksistere i årevis uden at forværres markant. Over tid kan sygdommen dog udvikle sig til mere alvorlige former eller til akut leukæmi.

Forsøgs-ID:
2024-515311-22-00
Protokolkode:
ATOMYELO
NCT ID:
NCT06670222
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland