QTX-2101 og arseniktrioxid til nydiagnosticeret lavrisiko akut promyelocytleukæmi hos voksne patienter

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger Acute Promyelocytic Leukemia, som er en sjælden form for blodkræft, der starter i de umodne hvide blodlegemer i knoglemarven. Behandlingen består af QTX-2101 sammen med all-trans retinoic acid (et lægemiddel, der hjælper kræftcellerne med at modnes), og der sammenlignes også med arsenic trioxide, som gives som infusion direkte i en blodåre.

Formålet med studiet er at undersøge, hvordan kroppen optager og omsætter QTX-2101, og hvordan behandlingen virker og tåles. Forløbet består af behandling over flere faser, hvor medicinen gives gentagne gange, og hvor der undervejs følges med i sygdommens udvikling, eventuelle bivirkninger og almindelige helbredstegn. Studiet er åbent, så både sundhedspersonale og deltagere ved, hvilken behandling der gives.

QTX-2101 er en kapsel, der indeholder arsenic trioxide, mens den anden behandling gives som infusion. Der ses også på, om sygdommen går i ro, hvilket betyder, at der ikke længere kan findes tegn på den i knoglemarven. Derudover registreres ændringer i blodprøver, hjerterytme og andre tegn på, hvordan behandlingen påvirker kroppen.

1 opstart af behandling

Når du deltager i studiet, starter behandlingen for din nyligt diagnosticerede akut promyelocytleukæmi (en type blodkræft). Du får QTX-2101 som kapsler til at tage gennem munden og all-trans retinsyre (ATRA, et lægemiddel der hjælper kræftcellerne med at udvikle sig mere normalt).

QTX-2101 gives som 15 mg pr. dosis. Lægemidlet tages dagligt gennem munden. Den samlede varighed af denne behandling er ikke angivet i de givne oplysninger.

ATRA gives samtidig som en del af behandlingen. Dosis, hyppighed og varighed for ATRA er ikke angivet i de givne oplysninger.

2 behandlingsforløb med kontrol af effekt og sikkerhed

Under studiet bliver din behandling fulgt med undersøgelser af, hvordan kroppen optager og nedbryder QTX-2101. Dette kaldes pk (farmakokinetik, som betyder, hvordan et lægemiddel bevæger sig i kroppen).

Der bliver også fulgt med i, om behandlingen virker. Et vigtigt mål er, om der ikke kan påvises tegn på sygdom i knoglemarven, kaldet molekylær komplet remission (mcr, som betyder, at sygdomstegnet ikke længere kan måles).

Der bliver løbende set efter bivirkninger, ændringer i blodprøver, ændringer i ekg (en måling af hjertets elektriske aktivitet) og ændringer i vitalparametre (for eksempel puls, blodtryk og temperatur).

Der bliver også vurderet, hvordan du oplever behandlingen, herunder livskvalitet, hvor nem behandlingen er at gennemføre, og den samlede belastning ved behandlingen.

3 induktionsbehandling

Første del af behandlingen kaldes induktion. Målet er at opnå en første sygdomskontrol.

Ved afslutningen af induktionen bliver det vurderet, om du har opnået komplet remission (cr) eller morfologisk komplet remission (cri). Det betyder, at der ikke længere ses tydelige tegn på sygdom i de undersøgelser, der bruges i studiet.

Hvis denne sygdomskontrol ikke opnås efter induktionsbehandlingen, bliver det registreret som behandlingssvigt i denne del af studiet.

4 konsolideringsbehandling cyklus 1 til 3

Efter induktionen fortsætter behandlingen med konsolideringscyklusser. Du gennemfører op til 3 konsolideringscyklusser.

I denne fase fortsætter du med QTX-2101 15 mg gennem munden dagligt sammen med ATRA. Varighed, dosis og hyppighed for ATRA er ikke angivet i de givne oplysninger.

Efter hver del af behandlingen bliver der fulgt op på effekt og sikkerhed. Et vigtigt mål er, om du stadig kan opnå eller bevare mcr ved afslutningen af konsolideringscyklus 3.

5 afsluttende vurdering efter konsolideringscyklus 3

Ved afslutningen af konsolideringscyklus 3 bliver den samlede behandlingseffekt vurderet.

Det bliver undersøgt, om der fortsat ikke kan påvises sygdomstegn i knoglemarven, altså om du har opnået mcr efter de 3 konsolideringsforløb.

Der bliver også samlet op på oplysninger om bivirkninger, blodprøver, ekg, vitalparametre og de øvrige målinger, der indgår i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Være mindst 18 år og under 71 år på det tidspunkt, hvor samtykket underskrives.
Kunne give et skriftligt og dateret informeret samtykke, som betyder, at personen forstår studiet og frivilligt siger ja til at deltage.
Have diagnosen akut promyelocytleukæmi (APL) med en af følgende bekræftelser: t(15;17)-translokation påvist ved fluorescens in situ hybridisering eller cytogenetik, eller PML/RARA-genudtryk påvist ved RT-qPCR.
Være klassificeret som lavrisiko eller intermediær risiko APL, hvilket betyder, at antallet af hvide blodlegemer ved diagnosen var 10×10^9/L eller lavere.
For del 1 kun: Have afsluttet induktionsbehandling og 3 konsolideringscyklusser med intravenøs ATO og ATRA, og have dokumenteret mCR ved studiestart. mCR betyder en dyb respons på behandlingen, hvor sygdommen ikke kan påvises på den måde, som studiet kræver.
For del 2 kun: Have nydiagnosticeret lavrisiko APL.
Have tilstrækkelig organfunktion, som betyder at kroppens vigtige organer fungerer godt nok til behandling, målt ved: bilirubin i blodet på højst 3,0 mg/dL, ALAT og ASAT på højst 3 gange den øvre normalgrænse, og kreatininclearance på mindst 30 mL/min.
Have en ECOG-performance status på 2 eller lavere, hvilket betyder, at personen er i stand til at klare sig selv i dagligdagen i nogen grad og ikke er meget svækket.
For kvinder, som kan blive gravide, have en negativ graviditetstest i blod eller urin ved screeningsbesøget og lige før første dosis af studiebehandlingen.
Være villig og i stand til at følge alle planlagte studiebesøg, behandlingsplaner, blodprøver, vejledning om prævention og andre procedurer, samt få studiebehandlingen på studiestedet gennem hele studieperioden.
Være villig og i stand til at gennemføre hele behandlingsforløbet og opfølgningen som beskrevet i protokollen, medmindre behandlingen skal stoppes af medicinske grunde eller efter vurdering fra forskeren eller sponsor.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Personer, som har fået behandling for APL med ATRA i mere end 7 dage før første dosis af forsøgsbehandlingen, kan ikke deltage i del 2.
Personer med anden kræftsygdom kan ikke deltage, hvis de stadig får aktiv behandling med strålebehandling eller kemoterapi, eller hvis de ikke har været uden sygdom i mindst 2 år før screening. Undtagelser er lokaliseret prostatakræft behandlet med hormonbehandling alene, brystkræft behandlet med hormonbehandling alene, basalcellekræft, anden ikke-melanom hudkræft eller cervikalt carcinoma in situ (forstadie til kræft i livmoderhalsen).
Personer med en aktiv, livstruende eller vigtigt ukontrolleret infektion i hele kroppen, som kræver indlæggelse på hospital, kan ikke deltage.
Personer med et kendt malabsorptionssyndrom (en tilstand hvor kroppen ikke optager medicin eller næring normalt) eller anden tilstand, der kan nedsætte optagelsen af studiemedicinen, for eksempel hvis mavesækken er fjernet, kan ikke deltage.
Personer, som ikke kan synke medicin gennem munden, kan ikke deltage.
Personer med andre alvorlige akutte eller kroniske sygdomme, psykiske sygdomme eller unormale blodprøver, som kan øge risikoen ved deltagelse eller gøre det svært at tolke resultaterne, kan ikke deltage.
Personer med svækket immunforsvar og øget risiko for opportunistiske infektioner (infektioner, som især rammer personer med svagt immunforsvar) kan ikke deltage. Dette gælder også kendt HIV-positivitet med CD4-tal på 350 celler/mm3 eller lavere, eller hvis der har været en opportunistisk infektion inden for de sidste 12 måneder. HIV-positive personer skal desuden have været i fast antiretroviral behandling i mindst 4 uger og have en HIV-virusmængde under 400 kopier/mL før screening.
Personer med kendt aktiv eller kronisk hepatitis B eller aktiv hepatitis C kan ikke deltage. Personer, der tidligere har haft hepatitis C, kan kun deltage, hvis de har afsluttet helbredende behandling mindst 12 uger før screening og har en dokumenteret umålelig virusmængde ved screening.
Personer, som har behov for uafbrudt blodfortyndende behandling (for eksempel ved mekanisk hjerteklap), kan ikke deltage i del 2, fordi der er øget risiko for blødning under behandlingen.
Gravide kvinder kan ikke deltage.
Ammede kvinder kan ikke deltage.
Mænd, som ikke vil følge kravene til prævention (forebyggelse af graviditet), kan ikke deltage.
Kvinder, som kan blive gravide, og som ikke vil følge kravene til prævention, kan ikke deltage.
Personer, som sandsynligvis vil trække deres samtykke tilbage ved afslutning af behandlingen eller under opfølgningen, kun for at kunne deltage i et andet forsøg med APL eller anden forsøgsbehandling, kan ikke deltage, medmindre det er anbefalet af lægen eller sponsoren.
Personer med mistanke om, at leukæmien har spredt sig til centralnervesystemet (hjernen og rygmarven), kan ikke deltage.
Personer med neuropati af grad 2 eller højere kan ikke deltage. Neuropati betyder nerveskade, som kan give smerter, føleforstyrrelser eller svaghed.
Personer med tidligere torsade de pointes kan ikke deltage. Det er en bestemt form for farlig hjerterytmeforstyrrelse.
Personer med bestemte EKG-afvigelser kan ikke deltage: medfødt lang QT-syndrom, betydelig hurtig hjerterytme fra hjertekamre eller forkamre, udtalt langsom hvilepuls under 50 slag pr. minut, QTc over 450 millisekunder ved screening, eller højresidigt grenblok sammen med venstre forreste hemiblok eller bifascikulær blok. EKG er en måling af hjertets elektriske aktivitet.
Personer med uafklarede bivirkninger efter tidligere behandling med intravenøs ATO kan ikke deltage i del 1, medmindre bivirkningerne er grad 1 eller helt forsvundet før indskrivning.
Personer med nuværende eller nylig hjertesvigt med symptomer inden for de sidste 3 måneder kan ikke deltage.
Personer med kendt allergi eller overfølsomhed over for ATO, ATRA eller nogen af hjælpestofferne i medicinen kan ikke deltage.
Personer med allergi over for soja og/eller jordnødder kan ikke deltage, fordi dette kan give reaktion på ATRA.
Personer, som har fået andre forsøgsmedicin inden for 30 dage før screening, eller inden for mindre end 5 halveringstider efter afslutning af den tidligere forsøgsbehandling, hvis det er kortere, kan ikke deltage. Halveringstid betyder den tid, det tager for halvdelen af medicinen at forsvinde fra kroppen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA	Rom	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy	Bydgoszcz	Polen
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca	Murcia	Spanien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Servei De Salut De Les Illes Balears	Palma de Mallorca	Spanien
Hospital San Pedro De Alcantara	Cáceres	Spanien
Institutul Clinic Fundeni	Bukarest	Rumænien
Spitalul Clinic Coltea	Bukarest	Rumænien
Spitalul Clinic Colentina Bucuresti	Bukarest	Rumænien
Spitalul Clinic Municipal De Urgenta Timisoara	Timisoara	Rumænien
Institutul Regional De Oncologie Iasi	Iași	Rumænien
Institute Of Oncology Prof. Dr. Ion Chiricuta Cluj-Napoca	Cluj-Napoca	Rumænien
Hlxjuqzz Uzlrmeuooqdyv Renyiwfz Dv Mynrxp	Malaga	Spanien
Hpbokois Vzjf dqcbvlox	Barcelona	Spanien
Crqi Dz Nyvxy	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Hbfccrwc Dl Lu Spqty Clxe I Svgt Pbd	Barcelona	Spanien
Hucjfebg Utndozulrvltd Hapxndji Tppfu y Pavfab Iurpvkmb Cqwtuy dtyyxnnycphcvqcmp (ptbi	Badalona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	23.02.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	23.02.2026
Polen	rekrutterer endnu ikke	23.02.2026
Rumænien	rekrutterer endnu ikke	23.02.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	23.02.2026
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	23.02.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Arsenic Trioxide

QTX-2101: Dette er forsøgsmedicinen i studiet. Den tages som kapsler gennem munden og er en form for arseniktrioxid. Den bliver undersøgt for at se, hvor godt den virker og hvor sikkert den kan bruges sammen med all-trans retinsyre hos personer, der lige har fået stillet diagnosen lavrisiko akut promyelocytleukæmi.

Arsenic trioxide: Dette er en sammenligningsbehandling, som gives direkte i en blodåre som infusion. Den bruges som en kendt behandling i studiet, så forskerne kan sammenligne effekten og sikkerheden af QTX-2101 med den almindelige måde at give arseniktrioxid på.

Acute Promyelocytic Leukemia – En form for acute myeloid leukemia, hvor umodne blodceller kaldet promyelocytter ophobes i knoglemarven og blodet. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt og kan medføre, at normale blodceller bliver fortrængt. Dette kan føre til en gradvis stigning i unormale celler, mens dannelsen af normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader bliver nedsat.

Forsøgs-ID:

2025-524810-28-00

Protokolkode:

QTX-2101-301

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

QTX-2101 og arseniktrioxid til nydiagnosticeret lavrisiko akut promyelocytleukæmi hos voksne patienter

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?